Zgodnie ze stanowiskami Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego z 2025 r. dostęp pacjentów do innowacyjnego leczenia ulega systematycznej poprawie. Refundacja leków biologicznych oraz syntetycznych celowanych w ramach programów lekowych opiera się w głównej mierze o zarejestrowane wskazania, ale w przypadku części leków i wskazań obejmuje także wskazania nieokreślone w ChPL czyli off-label. Są one zgodne z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami.
Oprócz dostępu do innowacyjnego leczenia, poprawie powinna ulec także dostępność do leków klasycznych. Aktualnie w Polsce dostępne są następujące leki:
- metotreksat (p.o., s.c.),
- azatiopryna,
- chlorochina,
- cyklofosfamid,
- cyklosporyna,
- mycofenolan mofetilu,
- leflunomid,
- sulfasalazyna.
Zgodnie z ustawą refundacyjną wszystkie leki są refundowane w zakresie wskazań wymienionych w aktualnej charakterystyce produktu leczniczego (ChPL). W odniesieniu do chorób reumatycznych o etiologii zapalnej i autoimmunizacyjnej w przypadku większości leków wskazania rejestracyjne nie obejmują wszystkich wskazań, w których leki te są stosowane w praktyce. Dla części leków, wskazania refundacyjne są poszerzane zgodnie z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami.
Aktualnie w Polsce nie wszystkie leki klasyczne są refundowane w pełnym zakresie wskazań określonym w ChPL (leflunomid) oraz nie wszystkie we wskazaniach off-label wynikających z aktualnej praktyki klinicznej, wiedzy i rekomendacji. Są także takie leki podstawowe, które nie były w Polsce dotychczas refundowane (hydroksychlorochina).
Spośród wymienionych leków klasycznych pacjenci mają zapewniony szeroki dostęp, obejmujący „wszystkie zarejestrowane wskazania” oraz „choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL” w przypadku wszystkich ww. leków oprócz: leflunomidu (refundacja obejmuje tylko RZS i w ograniczonym stopniu MIZS), mycofenolanu mofetilu (refundacja obejmuje zapalenie naczyń, toczeń rumieniowaty układowy, nefropatię toczniową i twardzinę układową) oraz metotreksatu w postaci doustnej (refundacja obejmuje tylko zarejestrowane wskazania, refundacja w innych chorobach autoimmunizacyjnych dotyczy tylko metotreksatu w postaci podskórnej).
Zapis „choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL” jest różnie interpretowany, nie wyczerpuje bowiem wszystkich wskazań klinicznych, szczególnie zapaleń stawów o etiologii innej niż autoimmunizacja. Ma to szczególne znaczenie w przypadku sulfasalazyny oraz leków antymalarycznych, które stosowane są często w praktyce np. w przypadkach reaktywnego zapalenia stawów lub niezróżnicowanego zapalenia stawów.
Poprawa dostępu do leków klasycznych w aptekach ogólnodostępnych powinna obejmować przede wszystkim następujące substancje czynne w następującym zakresie (propozycja poszerzenia dot. leków lub kryteriów refundacyjnych w stosunku do aktualnej dostępności):
- hydroksychlorochina – we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach oraz choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL oraz zapalenia stawów o innej etiologii,
- chlorochina – zapalenia stawów o innej etiologii,
- metotreksat – postać doustna – choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL,
- leflunomid – we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach oraz choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL,
- sulfasalazyna – zapalenia stawów o innej etiologii,
- mycofenolan mofetilu – choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu układowych chorób tkanki łącznej.
Spośród leków biologicznych należy także rozważyć refundację rytuksymabu oraz tocilizumabu off-label w ramach programów lekowych we wskazaniach:
Rytuksymab
- toczeń rumieniowaty układowy (TRU, SLE) (B.150)
- choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu twardziny układowej (SSc-ILD) oraz w przebiegu innych układowych chorób tkanki łącznej (PF-ILD w UChTŁ) (B.135)
Tocilizumab
- choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu twardziny układowej (SSc-ILD) oraz w przebiegu części innych układowych chorób tkanki łącznej (m.in. mieszana choroba tkanki łącznej, MCTD-ILD).
W przypadku obu ww. leków biologicznych refundacją objęte są już leki biopodobne, co powinno skutkować poszerzeniem wskazań do ich stosowania w Polsce.
W dniu 9.04.2025 r. podczas debaty think tanku „Medyczna Racja Stanu” dot. reumatologii, w której udział brali eksperci PTR oraz przedstawicie Ministerstwa Zdrowia, Narodowego Funduszu Zdrowia oraz AOTMiT, zaadresowano różne potrzeby pacjentów reumatologicznych, w tym dot. refundacji leków off-label. Polskie Towarzystwo Reumatologiczne we współpracy z konsultantem krajowym w dziedzinie reumatologii będzie nadal podejmowało aktywne działania skutkujące poprawą dostępności do leczenia w chorobach reumatycznych w Polsce.
dr hab. med. Zbigniew Żuber, prof. UAFM
Prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego
dr hab. n. med. Marcin Stajszczyk
Przewodniczący Komisji ds. Polityki Lekowej Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego
Źródło: PTR
