W Debacie Medexpressu na temat leczenia zaawansowanej postać choroby Parkinsona uczestniczą:
- Izabela Obarska z Ministerstwa Zdrowia
- Edyta Matusik z Ministerstwa Zdrowia
- Prof. Jarosław Sławek Polskie Towarzystwo Neurologiczne
- Dr Jakub Gierczyński Narodowy Instytut Zdrowia Publicznego-PZH
- Wojciech Machajek Fundacja Parkinsona
Iwona Schymalla: Choroba Parkinsona bardzo ściśle wiąże się z wyzwaniami demograficznymi stojącymi przed każdym społeczeństwem europejskim, także Polską. Jaki jest ten związek?
Jakub Gierczyński: Przede wszystkim należy podkreślić, że polskie społeczeństwo na razie jest jednym z młodszych w UE. Mamy około 15 procent osób, które nie ukończyły jeszcze 65 roku życia, to jest około 6 milionów seniorów. W 2030 roku będzie ich już 23 procent czyli 8 milionów, a w 2050 roku będzie 30 procent osób powyżej 65 roku życia, czyli około 11 milionów.
Jest to ogromna liczba. Jest związek między starzejącym się społeczeństwem a chorobą Parkinsona?
Edyta Matusik: Względnie tak, ponieważ jest to choroba podobna do alzheimera i związana ze starzeniem się. Tu również średnia wieku zachorowania to około 60 roku życia. Prawdopodobnie więc szybciej będziemy powiększali liczbę chorych w kolejnych latach.
Jaka jest w tej chwili sytuacja pacjentów chorych na zaawansowaną postać Parkinsona?
Jarosław Sławek: Zaawansowana choroba Parkinsona to jest ten etap, który chory osiąga zwykle po około 10 latach dobrego okresu leczenia. Kiedy przestajemy mu móc zaoferować skuteczne leczenie, pokonujące wszystkie problemy pojawiające się na tym etapie. Leki zaczynają działać krócej, pojawiają się po tych lekach działania niepożądane w postaci ruchów mimowolnych i przychodzi ten moment, kiedy musimy podjąć decyzje o działaniach bardziej radykalnych. W tym okresie na świecie, Europie, stosuje się w zasadzie trzy metody leczenia. Jedną operacyjną polegającą na zakładaniu stymulatorów tzw. głęboką stymulację mózgu i dwie metody infuzyjne, które się różnią tym, że jedna jest podskórna z podawaniem tzw. apomorfiny (dla porządku dodam, że nie ma nic wspólnego z morfiną) oraz Duodopa – postać bardziej infuzyjnego leczenia poprzez błędnik dojelitowy zakładany z wyprowadzeniem cewnika na zewnątrz, tzw. peak.
Te trzy terapie, które zapewniają zachowanie sprawności czy jej wydłużenie, kiedy pacjent jest samodzielny i jego jakość życia jest zadowalająca...
JS: Pierwszy ten okres tzw. miesiąca miodowego to są leki. Potem chory dostaje drugą szansę, kiedy następuje przełom w leczeniu, w momencie zastosowania tych metod, bo one radykalnie zmieniają życie pacjenta. Tego dowodzą badania naukowe oraz długoletnie doświadczenie z ich stosowaniem.
Wiemy, że w Polsce refundowana jest tylko jedna z tych metod, czyli głęboka stymulacja mózgu. Do Fundacji Parkinsona wpływają głosy i apele pacjentów, bo wielu z nich, nie może korzystać tej metody.
Wojciech Machajek: Żeby móc być leczonym metodą DBS, czyli głęboką stymulacją mózgu należy przejść kwalifikację. Psychoneurolog bada czy nie ma otępienia. I w momencie, kiedy u chorego jest już zaawansowana postać Parkinsona, czyli jest on w tym tzw. raju utraconym i ma już otępienie, to nie może dostać tej terapii. I w tej chwili nie ma jak takiego chorego leczyć.
JS: Chciałbym wyjaśnić, bo otępienie nam się kojarzy z pozbyciem zdolności intelektualnych pacjenta, a chodzi tu o tzw. funkcje poznawcze. One, przy zastosowaniu metody inwazyjnej w obrębie mózgu, mogą się po prostu pogorszyć, jeśli chory jest na takiej granicy. Na świecie przyjęto, by w tym momencie chorych już nie operować. Dla dla nich są te metody właśnie infuzyjne. Ale tu dochodzi jeszcze reakcja na leki, obserwacja pacjenta w czasie kwalifikacji, czy ma problemy w takim stopniu wyrażone, które go już kwalifikują do leczenia, czy on jeszcze nie korzysta z leczenia farmakologicznego, to jest badanie radiologiczne, czy nie ma przeciwwskazań.
Ale jest grupa pacjentów, u której nie możemy zastosować tej metody i nie może też skorzystać z refundacji, bo w praktyce klinicznej w Polsce jeszcze tych metod nie ma.
JS: Co trzeci, mniej więcej, pacjent, którego kwalifikujemy na nasz oddział, dyskwalifikowany jest z procedury DBS, głębokiej stymulacji mózgu, właśnie z uwagi na liczne możliwe przeciwwskazania czy zagrożenia.
Jeśli chodzi o Ministerstwo Zdrowia to wiele dobrego już się wydarzyło, jeśli chodzi o pacjentów chorujących na zaawansowaną postać choroby Parkinsona. Brakuje tego akcentu – dostępu do terapii infuzyjnych. Na jakim jesteśmy w tej chwili etapie?
Izabela Obarska: W tej chwili w resorcie mamy aktywny jeden proces refundacyjny z infuzyjnym połączeniem Duodopy i Karbidopy. Czekamy na rekomendacje AOTMiT. W tej chwili mamy opinię Rady Przejrzystości. I jest ona pozytywna warunkowo ze względu na bardzo wysokie koszty tej terapii. Zobaczymy jakie będą rekomendacje, po czym zaczniemy negocjacje z firmą farmaceutyczną. Myślę, że uda się to w najbliższych tygodniach. Natomiast, jeśli chodzi o apomorfinę to tu proces jest zawieszony ze strony podmiotu odpowiedzialnego.
Jakie będą dalsze losy?
Edyta Matusik: Wnioski, które są zawieszone będą mogły być procedowane wtedy, kiedy podmiot zgodnie z postępowaniem administracyjnym odwiesi te procesy. Wtedy one mogą być kontynuowane. Natomiast w przypadku produktu, który był oceniany w AOTiM wydanie rekomendacji prezesa pozwoli nam na dalsze procedowanie tego wniosku tzn. przesłanie go na negocjacje z zespołem negocjacyjnym komisji ekonomicznej, następnie wydane zostanie stanowisko komisji ekonomicznej i dalej rozstrzygnie minister.
Ale patrzymy optymistycznie na to? Zwłaszcza, kiedy patrzymy na koszty całkowite choroby Parkinsona, zwłaszcza na zaawansowaną jej postać, to widzimy, że tu inwestycja w nowe terapie, nawet kosztowne, to właśnie inwestycja nie koszt.
JG: To jest inwestycja w stan osób, które nie mają innych opcji terapeutycznych. To co powiedzieli prezes Machajek i prof. Sławek, że u tych pacjentów z zaawansowaną postacią choroby, którzy nie kwalifikują się do DBS, a przypomnę, że skala choroby Parkinsona to kilkadziesiąt tysięcy osób, to skala metod takich jak DBS czy terapii infuzyjnej, patrząc na całą populację chorych, jest bardzo mała. Bo w tej chwili rocznie wszczepiamy DBS-ów około 170 chorym. Jeżeli co trzeci chory by się nie kwalifikował, to mówmy o grupie 20-30 chorych na terapie infuzyjne w pierwszym roku. Warto też podkreślić, że w tej chwili według oceny AOTMiT około 19 ośrodków wszczepia DBS-y neurochirurgiczne. Z rozmów z klinicystami i neurologami ośrodków, które mogłyby prowadzić terapie infuzyjne jest kilka w Polsce, które dopiero będą nabierać doświadczenia z tymi terapiami.
Brakuje też ośrodków referencyjnych.
JG: Koszty są przede wszystkim społeczne. Koszty medyczne możemy w miarę zmierzyć. Tu mamy do czynienia z Polską resortową tzn. wielu pacjentów w tych późnych, zaawansowanych stadiach choroby nie tylko korzysta ze świadczeń zdrowotnych, ale również socjalnej, z opieki społecznej, ZUS. Według najnowszych danych ZUS w roku 2015 tytułem choroby Parkinsona wydaliśmy na absencje chorobowe, niezdolność do pracy, około 50 milionów złotych. Z czego, jak powiedział pan profesor Sławek, najwięcej chorych mamy w grupie między 50 a 60 rokiem życia.
Aktywnych zawodowo.
JS: To często osoby chorujące dłużej, bo choroba Parkinsona nierzadko zaczyna się w przed 40, a nawet wcześniejszym rokiem życia. Niejednokrotnie mieliśmy takie przypadki chorych 58-letnich z wywiadem choroby już dziesięcioletnim, którzy nie mogli być zakwalifikowani do zabiegu głębokiej stymulacji. I my nie mogliśmy tym chorym niczego zaoferować. Nasze zabiegi i starania o możliwość refundacji tych metod są dedykowane tym osobom, które jeszcze mogłyby się społeczeństwu i rodzinie przydać, mają przed sobą teoretycznie spodziewany dość długi okres życia.
Pani Dyrektor, czy w Ministerstwie bierzecie pod uwagę koszty całkowite choroby i te wszystkie wyliczenia? To jest też ważny argument w przypadku tych terapii inwazyjnych.
IO: Oczywiście, że tak. My sobie zdajemy sprawę z kosztów pośrednich i w wielu jednostkach bierzemy je pod uwagę, wprowadzając różne zmiany np. w programach lekowych czy liście otwartej. Ale, jeśli mamy do czynienia z rekomendacjami negatywnymi czy pozytywnymi warunkowo ze względu na koszty, to też dbając o budżet płatnika publicznego jesteśmy zobligowani, aby negocjować tę najbardziej efektywną kosztowo cenę.
JS: Koszty są oczywiście możliwe do negocjacji, ale pewnie trzeba wziąć pod uwagę, że wszystkie te metody są drogie. Tak, jak leczenie chorób rzadkich, tak samo leczenie zaawansowanych stadiów choroby Parkinsona za pomocą tych technologii, jest drogie i na pewno nie da się obniżyć ceny do poziomu kosztu jakie mają leki doustne. Mówimy o skali jednostkowo drogiej, ale w skali kraju i ilości chorych włączonych potencjalnie do leczenia to ten koszt nie jest wysoki. Robiąc różne kalkulacje i porównując z innymi obszarami medycyny, to wcale nie jest aż tak dużo. A stworzylibyśmy wielu osobom szanse na godne życie.
Przykładem jest Holandia, która, bardzo mocno zainwestowała w leki i w rehabilitację neurologiczną i już widać tego rezultaty.
JS: I to były niefarmakologiczne działania: edukacja, fizjoterapia i stworzenie sieci ośrodków. Udało się zaoszczędzić 20 milionów euro w ciągu roku. Koszty te spadły o połowę. I Ministerstwo przejęło ten program i w tej chwili ma on dotację ministerialną w Holandii. Myślę, że powinniśmy się uczyć od innych krajów, jak działać.
JG: To co powiedział pan profesor jest fundamentalne. Nam chodzi o kompleksową opiekę nad pacjentem z zaawansowaną postacią choroby Parkinsona. I ta opieka to przede wszystkim wszystkie rodzaje świadczeń, łącznie ze świadczeniami socjalnymi, opieką nad pacjentem w najlepszym dla niego miejscu czyli w domu. I te doświadczenia holenderskie są znakomite. Wiele krajów mających doświadczenia w zarządzaniu chorobami, szczególnie tymi przewlekłymi, śledzi proces od diagnozy po rehabilitację. To jest to, co pan profesor wielokrotnie podkreśla, że rola rehabilitacji dla pacjentów z chorobą Parkinsona, rola logopedy, rola w usprawnianiu pacjenta, jest bardzo ważna. W Wielkiej Brytanii Stowarzyszenie Pacjentów z Chorobą Parkinsona przeprowadza co trzy lata audyt. I przede wszystkim pacjenci podkreślają wagę kompleksowości działań i czy mają dostęp do wszystkich świadczeń. W Wielkiej Brytanii oceniono to na 70 procent. To ile jeszcze przed nami do zrobienia?
WM: Warto też pamiętać o tym, że kiedy dostaje się terapię DBS czy infuzyjne, wówczas bierze się mniej leków doustnych, leków które są refundowane, i które też nie są tanie. Mówiliśmy tu o terapiach infuzyjnych w Wielkiej Brytanii i Holandii, ale są też, refundowane w Czechach, Słowacji, Słowenii, Rumunii, Bułgarii, na Węgrzech. Słowenia ma już spory dorobek w leczeniu tymi terapiami i właśnie w tym kraju znajduje się największy w Europie ośrodek szkoleniowy jeśli chodzi o Duodopę. W tym roku, kolejny raz będziemy obchodzić 11 kwietnia Światowy Dzień Chorych na Parkinsona. Mija 200 lat od słynnego eseju doktora Parkinson (11 kwietnia to dzień jego urodzin), w którym opisał tę chorobę. Czasem żartuję, że gdyby tego nie zrobił, to może nie byłoby tej choroby. W wigilię światowego dnia chorych na parkinsona 7 kwietnia w Warszawie będzie konferencja poświęcona temu problemowi. I po raz kolejny będziemy rozmawiać i zastanawiać się jak pomóc tym chorym i jak ich diagnozować. Jeżeli mówimy o wieku, to chciałbym powiedzieć, że moja żona miała zdiagnozowaną chorobę 8 lat temu. Miała wtedy 44 lata. Najgorsza jest w tej chwili, u żony i u innych, podobnych jej pacjentów, niepewność. Ona po ośmiu latach od diagnozy powoli zbliża się do tego raju utraconego i boimy się myśleć co będzie, gdyby z jakiś powodów nie mogła zakwalifikować się na DBS, a terapii infuzyjnych by nie było.
I: To są kwestie poszczególnych pacjentów, ale także całych rodzin. Bo trzeba powiedzieć, że choroba Parkinsona dotyka całe rodziny. I niby mała część pacjentów, ale jednak problem dotyka bardzo szerokiej grupy społecznej. Cały czas mówimy o terapiach infuzyjnych, porównujemy dostępność w innych krajach europejskich i w obliczu tych argumentów, ta dostępność powinna istnieć. Czy w ramach programu lekowego?
IO: Tak myślimy o tym. Aczkolwiek tak jak mówiłam, wnioski złożone wcześniej na apomorfinę, ich proces, jest zawieszony. Ale zostały złożone również w refundacji otwartej, co może ulec modyfikacjom. Nie twierdzimy absolutnie, że będzie to modyfikacja otwarta albo program lekowy. Ale raczej idziemy w kierunku programu lekowego dla lepszego monitorowania pacjentów.
JS: Uczelnia Łazarskiego podjęła program kompleksowej opieki nad chorymi na parkinsona, który, myślę, stworzy prawie idealny model tej opieki. Te wszystkie terapie wymagają bardzo wysokiego poziomu ekspertyzy, wiedzy, po to, żeby racjonalnie wydawać pieniądze potrzebny jest program, monitoring, bo to dotyczy głębokiej stymulacji mózgu i nie może być tak, że spośród 19 ośrodków jeden operuje dwóch chorych rocznie. Bo nie będzie robił tego dobrze. Powinniśmy stworzyć takie centra, w których oprócz zabiegów drogich, będą świadczone inne usługi jak rehabilitacja, gdzie pewnie, dzięki właśnie dobrej rehabilitacji, będzie można zminimalizować grupę kwalifikowanych do tych zabiegów. Koordynowana choroba Parkinsona jest idealnym modelem choroby, która wymaga podejścia wielospecjalistycznego, bo jest to i neurolog, który powinien być centrum, osią tego systemu, logopeda, geriatra, dietetyk. Mamy szereg specjalności, dzięki którym możemy poprawić sytuację pacjentów. Jestem pełen nadziei, mimo czwartego roku wydeptywania ścieżek w Ministerstwie Zdrowia, obecnie już pod innym zarządem, bo widzimy już "jaskółki" – dobrą wolę rozwiązania tego problemu. Udało nam się po rozmowach z ministrem Tombarkiewiczem wprowadzić korektę listy 75+, gdzie rzeczywiście usunięto leki, które wydawały nam się szkodliwe w tej grupie, a ostatnio prowadzono również preparaty Lewodopy, czyli ten podstawowy lek, który jest stosowany w chorobie Parkinsona. Jest w sprawie dialog i cieszymy się z niego, bo są jego efekty. Wyzwania związane z terapiami infuzyjnymi z racji chociażby kosztów i sposobu organizacji tej opieki są większe i wymagają więcej czasu, ale jestem pełen nadziei, że dobrniemy do szczęśliwego finału.
Pan Profesor już wspomniał o koniecznych zmianach systemowych. Podsumowując, potrzebne są centra referencyjne. Co jeszcze?
WM: A propos zmian systemowych, chciałbym zapytać Panią Dyrektor, jakie są zmiany w ustawach refundacyjnych? W tym też aktywnie braliśmy udział i słyszeliśmy, że miało być podejście egalitarne do terapii sierocych? A Duodopa to terapia sieroca, 25 osób rocznie.
IO: W tej chwili trwają konsultacje zewnętrzne.
JG: To musi być koordynowane i kompleksowe. W tej chwili w polskim systemie ochrony zdrowia trwa duża dyskusja na temat koordynowanej i kompleksowej opieki zdrowotnej. Mamy dobre doświadczenie w dialogu z Ministerstwem Zdrowia, jeśli chodzi o opiekę nad pacjentem ze stwardnieniem rozsianym. I ten model, o którym pan profesor powiedział, o którym mamy rekomendacje kliniczne, mamy w Polsce krajowe wytyczne zgodne z międzynarodowymi i wiemy, o czym parokrotnie wypowiadała się prof. Ryglewicz, konsultant krajowy, że powinny być centra koordynujące tę opiekę z neurologiem na czele. To powinna być opieka kompleksowa, więc zawierająca w sobie wszystkie rodzaje świadczeń, od tego wspomnianego 10-letniego okresu leczenia farmakologicznego, później decyzją neurologa skonsultowaną z innymi specjalistami, czy to będzie DBS wszczepiany czy terapie infuzyjne, będzie równolegle prowadzona rehabilitacja. My wiemy, że opieki kompleksowe i koordynowane są kosztowo efektywne. One są optymalne nie tylko dla pacjenta, ale również dla systemu. Tu też wielka nadzieja, że będziemy w Polsce brać pod uwagę koszty społeczne i element zabezpieczenia społecznego, a więc współpraca resortu zdrowia z rodziny i polityki społecznej.
To podejście już zaczyna być obecne, także w chorobie Parkinsona.
JS: Jeden problem chciałbym jeszcze podnieć. Mówiliśmy o programach lekowych, że to będzie w ramach systemu refundowanego. I zbliżamy się do pewnej niebezpiecznej granicy z programami lekowymi, chociaż myślę, że ta forma powinna zostać, bardzo słabego finansowania części obsługi takiego programu, części świadczeniowej. Obecna widoczna tendencja w Polsce jest taka, że dyrektorzy szpitali czy prezesi spółek nie są zainteresowani prowadzeniem programów lekowych, dlatego, że kosztowo jest to nieefektywne. Ostatnio dostałem od swojego prezesa wyliczenie, że w ramach kontraktu mojego oddziału programy lekowe to tylko 6 procent. I to go za bardzo nie cieszy, że musi angażować aż tak dużo sił i środków lekarzy i ich czasu na obsługę programu, który nie przynosi korzyści. I to jest niebezpieczeństwo, że chorzy wypadną nam bo nie będzie miał kto ich leczyć.
EM: Programy lekowe są dedykowane tym lekom, które są kosztochłonne. W związku z tym szpital tu rzeczywiście nie czerpie zysku.
IB: Tak zostały skonstruowane, bo ich ideą było podanie choremu leku.
IO: Umożliwienie pacjentom korzystania z tych terapii, które są właśnie wysoko kosztochłonne, w związku z tym te świadczenia, które są związane z tym, staramy się teraz przy każdym nowo powstającym programie tak wyceniać świadczenia, by uwzględniać jego wszystkie koszty. Tak, by w trakcie realizacji takiego programu nie okazywało się, że nie pokrywają one kosztu możliwości zakwalifikowania i „usługi” pacjenta do niego zakwalifikowanego. By nie było takiej sytuacji, że pacjent znajduje się w programie, a środki dedykowane nie wystarczają, by wykonać mu w sposób właściwy diagnostykę. W innych programach zmieniamy również zapisy dotyczące badań i monitorowania tego leczenia, bo po jakimś okresie czasu już widać jak to monitorowanie i jak często powinny być badania wykonywane. I żeby nie generować zbędnych kosztów, optymalizować je, by jak najdłużej służyły pacjentom a przy okazji aby środki te były tak wykorzystane, żeby nie stanowiły blokady przy przyjmowaniu pacjenta do leczenia. By nie było tak, ze mamy środki na lek, a nie mamy możliwości obsłużenia pacjenta.
Rozumiem, że te zabezpieczenia są wmontowywane w system?
JS: Jest dodatkowy problem. Każdy program wymaga równoważników dwóch etatów. Jeżeli tych etatów mamy mało, a ja mam na oddziale pięć programów lekowych, to nie jesteśmy w stanie logistycznie tego tak zorganizować, prezes spółki dodatkowych nam nie zapewni. Są np. ośrodki, które mają np. 300 chorych ze SM, ale są też takie, które mają tylko 20 i wymóg w obu przypadkach takiej samej obsługi jest nie logiczny.
IO: Jeśli ten program będzie wchodził w życie, to zapraszamy do dialogu z NFZ, bo my fundusze ustalamy tak naprawdę z prezesem Funduszu. I wymogi, które pojawiają się w zarządzeniu warunkujące kontraktowanie tego świadczenia rodzą się na linii współpracy pomiędzy Ministerstwem Zdrowia, a specjalistami. Można zgłaszać uwagi. My z klinicystami wypracowujemy, bo czasem okazuje się oczywiście, że np. diagnostyka jest niedopracowana, że być może jest zbyt mało lub za dużo porad ambulatoryjnych, hospitalizacji. Także te programy jakby pracują i zarządzenie również się zmienia, jest taka możliwość.
JS: Musimy najpierw zdjąć tę straszną biurokrację, która zmusza nas lekarzy do raportowania w systemie każdego pacjenta. Jeśli program ma np. 300 chorych, to dwóch lekarzy nie jest w stanie leczyć i pracować na oddziale i jednocześnie prowadzić cały ten rejestr biurokratyczny.
Iwona Schymalla: Dzisiejsza nasza rozmowa to taki wkład w dyskusję, która służy pacjentom. Jestem głęboko przekonana, że to co usłyszeliśmy od Pań: Dyrektor i Naczelnik, za kilka tygodni terapie infuzyjne staną się praktyką kliniczną w Polsce, a pacjenci z zaawansowaną postacią choroby Parkinsona będą mieli dostęp do tych terapii, które bardzo podnoszą jakość życia i są niezwykle istotne. Dziękuję za spotkanie.
