Jak często Polacy słyszą diagnozę „szpiczak plazmocytowy”. Czy to jest częsta choroba? Jakimi możliwościami diagnostycznymi dysponują lekarze, żeby wcześnie ją wykryć?
W Polsce nie mamy danych rejestrowych. Wydaje się, że najbardziej rzetelne dane pochodzą z Narodowego Funduszu Zdrowia. Zgodnie z nimi chorych na szpiczaka jest ok. 9-9,5 tysiąca. W ostatnich latach zdecydowanie powiększyła się populacja pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, co – paradoksalnie jest dobrą informacją, bo oznacza to, że oni po prostu żyją dłużej.
W porównaniu z innymi państwami Europy Zachodniej, od której aż tak ani cywilizacyjnie, ani genetycznie się nie różnimy, nadal problemem jest niedoskonałe rozpoznawanie szpiczaka plazmocytowego. Wynika to z kilku powodów, na które zwraca się uwagę nie tylko w Polsce, ale również w innych krajach, są to tzw. maski szpiczaka. Szpiczak jest chorobą, która może objawiać się w różny sposób. Na początku może to być manifestacja choroby ortopedycznej, czy ogólne zmęczenie – to jest nieswoisty objaw, który jest łatwy do przeoczenia zarówno przez lekarza rodzinnego, jak i specjalistę. Również mogą to być problemy z niewydolnością nerek, czy też objawy przypominające chorobę zapalną stawów, co bardzo rzadko występuje i w rzeczywisty sposób opóźnia diagnozę. Badania, które były przeprowadzone w Wielkiej Brytanii, są bardzo interesujące. Analizowano, jak wygląda rozpoznanie szpiczaka plazmocytowego z rozpoznaniem innych nowotworów. Okazuje się, że rozpoznanie szpiczaka plazmocytowego nawet w tym, tak rozwiniętym kraju, jest znacznie opóźnione, główną przyczyną są właśnie niespecyficzne objawy. Zdiagnozowanie choroby trwa miesiące, a nawet lata. Niestety jest to sprawa bardzo niepokojąca, dlatego że większość pacjentów zgłasza pogorszenie stanu zdrowia w momencie rozpoczęcia diagnostyki, czyli zaczynamy leczyć chorobę bardziej zaawansowaną. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą, która w ciągu pierwszego roku niestety wiąże się z wysoką śmiertelnością, która rzadko jest połączona bezpośrednio z progresją choroby. Dużo częściej związana jest z chorobami towarzyszącymi lub też infekcjami, które w dużym stopniu doprowadzają do śmierci pacjenta. Tak więc pogorszenie stanu zdrowia chorych gorzej rokuje.
Jaka powinna być rola lekarzy rodzinnych? Mówił Pan, że jest problem z diagnostyką, objawy są trudne do rozpoznania. Co możemy zrobić, żeby usprawnić tę diagnostykę?
W ramach Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego rozpoczęliśmy projekt „Wczesnej diagnostyki szpiczaka mnogiego”. Chcemy wspomóc lekarzy rodzinnych, dając im narzędzie diagnostyczne. Nazwaliśmy je kalkulatorem szpiczaka plazmocytowego. Chodzi o edukację lekarzy rodzinnych, by wiedzieli, w jakim przypadku pacjenta należy wcześnie skierować do hematologa. Alarmującym stanem jest też wykrycie białka monoklonalnego. Wiadomo, że wykryjemy również stany, które poprzedzają szpiczaka, a nawet stany, które mogą być niezwiązane ze szpiczakiem, natomiast w populacji występowanie białka monoklonalnego jest to ok. 1 proc. Narzędzia, które opracowaliśmy - na razie jesteśmy w środku oceny naszego badania - wykazało 10-krotnie większą skuteczność, czyli wykryliśmy 10 proc. chorych z białkiem monoklonalnym. Oczywiście mamy świadomość, że białko monoklonalne może towarzyszyć innym chorobom jak np. łagodna gammapatia monoklonalna. Natomiast nawet wtedy hematolog powinien zidentyfikować takich chorych. Jest to grupa ryzyka progresji do szpiczaka plazmocytowego.
Co z zaawansowaną postacią choroby? Jakie możliwości terapeutyczne mogą Państwo zastosować? Czy mamy w Polsce dostęp do takich leków jak w innych krajach europejskich?
Zanim dojdziemy do leczenia, musimy postawić właściwą diagnozę. O ile rozpoznanie choroby w rutynowej ścieżce diagnostycznej jest najlepszą formą, stąd też projekt „Wczesnej diagnostyki szpiczaka mnogiego”, to już rozpoznanie stawiane w trybie ratunkowym, czyli w trybie przyjęcia pacjenta na oddział, rokuje dużo gorzej. Z tego powodu staramy się rozpoznawać szpiczaka wcześnie. Po rozpoznaniu szpiczaka, jeśli jest to choroba objawowa, powinniśmy rozpocząć leczenie. Ten sukces, o którym mówimy, że pacjenci żyją coraz dłużej w Polsce i na całym świecie, związany jest z możliwością stosowania do leków. Dwa bardzo ważne leki są w Polsce dostępne, jest to lenalidomid i bortezomib. Choć mają już swoich następców, zajmują one bardzo ważne miejsce. Z tego względu powinniśmy myśleć o kolejnych terapiach w kolejnych liniach leczenia. Szpiczak to choroba nawrotowa, także od skuteczności leczenia nawrotów zależy przeżycie chorych. Bortezomib jest dostępny w Polsce dla większość pacjentów w pierwszej linii leczenia zgodnie z międzynarodowymi standardami. Lenalidomid jest dostępny w ramach programu lekowego, z którego w Polsce korzysta ok. 1100 pacjentów.
Od 2013 r. zarejestrowano 6 nowych leków. Obecnie żaden z nich nie jest dostępny dla pacjentów w Polsce, natomiast wiemy, że trwają w tym momencie negocjacje z Ministerstwem Zdrowia. Najbardziej zaawansowane dotyczą pomalidomidu, który jest nowym lekiem immunomodulującym podawanym w formie doustnej - następca lenalidomidu. Wiążemy duże nadzieje również z innymi lekami: karfilzomibem i daratumumabem. Karfilzomib to nieodwracalny inhibitor proteasomu – następca bortezomibu, zaś daratumumab to zupełnie nowa klasa leków. To przeciwciało monoklonalne, które wykazuje bardzo dużą skuteczność w leczeniu szpiczaka plazmocytowego.
Czy dzięki tym lekom moglibyśmy znacząco wydłużyć życie pacjentów?
Wszystkie badania rejestracyjne na to wskazują. Porównanie tradycyjnego leczenia, które stosujemy, plus kolejna nowa cząsteczka, wykazuje wydłużenie czasu do progresji choroby.
Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, której partnerem jest firma Celgene Sp. z o.o.
