Przełom, z którego wciąż nie możemy korzystać

Prof. Sebastian Giebel powiedział m.in.:

• Ostra białaczka szpikowa (AML) to nowotwór o bardzo agresywnym przebiegu.
• Bez odpowiedniego leczenia AML może doprowadzić do śmierci nawet w ciągu kilku, kilkunastu tygodni
• Leczenie powinno być bardzo intensywne, ukierunkowane na uzyskanie remisji.
• Bardzo intensywne leczenie (chemioterapia i transplantacja szpiku) możliwe jest u osób młodszych, bez dodatkowych obciążeń zdrowotnych.
• Niestety, około połowy chorych na AML to ludzie starsi, obciążeni. U nich do tej pory mieliśmy niewiele narzędzi terapeutycznych. Najczęściej stosowanym i uważanym za standardowym lekiem jest azacytydyna, jednak tylko u niewielkiego odsetka chorych ten lek jest w stanie wywołać odpowiedź i ją utrzymać.
• Ostatnie lata pokazały, że rokowanie u chorych na AML może poprawić zastosowanie nowych terapii, w tym leku celowanego – wenetoklaksu, który wybiórczo hamuje produkt genu BCL2.
• Duże badanie kliniczne, w którym porównywano skuteczność azacytydyny w skojarzeniu z wenetoklaksem do samej azacytydyny, pokazało, że w grupie leczonej oboma lekami uzyskano całkowitą remisję i u ponad 60% chorych, a prawdopodobieństwo przeżycia w 2-letniej obserwacji wzrosło z 20% w ramieniu azacytydyny do 40% w ramieniu terapii skojarzonej.
• Połączenie azacytydyny i wenetoklaksu stało się nowym światowym standardem leczenia AML we wspomnianej, trudnej grupie chorych [osoby starsze].
• Terapia azacytydyna + wenetoklaks powinna być stosowana już w pierwszej linii leczenia, bo wtedy szanse na jej skuteczność są największe.
• Póki co taka terapia nie jest w Polsce objęta refundacją. Można jedynie starać się o pozyskanie finansowania w ramach procedury dostępu ratunkowego do terapii lekowych.
• Jako Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów oraz Polska Grupa ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych oczekujemy, że w niedługim czasie refundacja tej terapii stanie się faktem.