Stwardnienie rozsiane – europejski przełom

Thinkstock/GettyImages
U chorych na SM mieszkańców Unii będzie można stosować okrelizumab – zdecydowała Komisja Europejska. To pierwszy zarejestrowany lek modyfikujący przebieg choroby u pacjentów z wczesną, pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego – najcięższą odmianą tego schorzenia.
Tomasz Kobosz 2018-01-13 22:08

Nowy lek został dopuszczony do stosowania nie tylko w terapii pierwotnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego (PPMS), ale także w leczeniu postaci rzutowych. Decyzję oparto na danych z badań klinicznych III fazy należących do programu ORCHESTRA, obejmujących 2388 pacjentów.

Badanie ORATORIO dotyczyło chorych z PPMS. Okrelizumab okazał się pierwszym i jedynym lekiem, który istotnie spowalniał u tych pacjentów postęp niesprawności oraz zmniejszał objawy aktywności choroby w mózgu w porównaniu z placebo, przy medianie okresu obserwacji wynoszącej trzy lata. U pacjentów otrzymujących okrelizumab prawdopodobieństwo progresji niesprawności utrzymującej się w okresie trzech miesięcy było o 24% niższe, a prawdopodobieństwo postępu niesprawności utrzymującej się w okresie sześciu miesięcy było o 25% niższe. W porównaniu z placebo, lek również istotnie spowalniał progresję zaburzeń chodzenia o 29,4 procent, mierzoną testem szybkości chodu na odcinku 7,5 m.

PPMS jest szczególnie wyniszczającą postacią stwardnienia rozsianego, którą charakteryzuje systematyczne nasilanie się objawów, zazwyczaj bez wyraźnych rzutów i okresów remisji. Co więcej, u chorych z PPMS niepełnosprawność narasta dwa razy szybciej niż u osób z rzutowymi postaciami choroby, co oznacza, że pacjenci ci bardzo szybko zmuszeni są do korzystania ze sprzętów wspomagających poruszanie się lub wózka inwalidzkiego oraz nie są w stanie normalnie funkcjonować, np. na rynku pracy. Postać pierwotnie postępująca występuje u około 10–15% chorych.

Z kolei w dwóch badaniach prowadzonych w rzutowych postaciach SM (OPERA I i OPERA II) wykazano, że okrelizumab miał wyższą skuteczność, a około 80% pacjentów pozostawało bez rzutów oraz z istotnie spowolnioną progresją choroby w porównaniu z przyjmującymi duże dawki interferonu beta-1a w dwuletnim okresie leczenia kontrolowanego. Okrelizumab istotnie zwiększał też szanse na brak aktywności choroby (ang. no evidence of disease activity, NEDA). Wzrost ten wyniósł 64% w badaniu OPERA I i 89% w badaniu OPERA II w porównaniu z dużymi dawkami interferonu beta-1a.

Stwardnienie rozsiane jest przewlekłą, nieuleczalną chorobą dotykającą szacunkowo 2,3 miliona osób na całym świecie. SM występuje, gdy układ immunologiczny w sposób nieprawidłowy atakuje warstwę izolacyjną i wzmacniającą komórki nerwowe (osłonkę mielinową) w mózgu, rdzeniu kręgowym i nerwach wzrokowych, powodując ich uszkodzenie. Dla chorego oznacza to różnorakie objawy (m.in. osłabienie mięśni, uczucie zmęczenia i utrudnionego widzenia), w efekcie prowadzące do niepełnosprawności. U większości osób z SM pierwsze symptomy choroby pojawiają się pomiędzy 20. a 40. rokiem życia.

Okrelizumab jest lekiem biologicznym, humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym oddziałującym na CD20-dodatnie limfocyty B, komórki mające kluczowy udział w niszczeniu osłonki mielinowej i aksonów.

PDF

Zobacz także