Szpiczak plazmocytowy to jeden z najczęstszych nowotworów krwi, występujący przede wszystkim u osób po 60. roku życia. Cechą tej choroby jest jej nawrotowość i oporność na leczenie. A nadzieją dla chorych – nowoczesne, dobrze tolerowane terapie lekowe, które mogą przedłużyć życie. Niestety, polscy pacjenci o lekach najnowszej generacji mogą jedynie marzyć. Lub za nie zapłacić.
Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem złośliwym układu krwiotwórczego. Choroba stanowi około 1–2 proc. wszystkich nowotworów złośliwych i 10–15 proc. zachorowań na nowotwory hematologiczne. Zachorowalność roczna w Europie to 4,0–5,8/100 tys. Szpiczak jest chorobą wieku starszego (mediana przy rozpoznaniu wynosi około 70 lat), jednak z nierozpoznanych dziś powodów, coraz częściej dotyka ludzi młodych.
Co roku w Polsce szpiczak jest rozpoznawany u około 1500 osób, szacuje się, że obecnie leczy się na tę chorobę ok. 9500 pacjentów. Liczba zachorowań na szpiczaka ma tendencję wzrostową, co może być efektem lepszej diagnostyki oraz starzenia się społeczeństwa. Nie jest znany czynnik odpowiedzialny za zachorowanie na szpiczaka, a ponowne występowanie tej samej choroby w rodzinie jest rzadkie i nie daje się przewidzieć.
Objawy i rozwój choroby
Rozwój choroby polega na postępującym rozprzestrzenianiu się zmienionych nowotworowo plazmocytów w szpiku kostnym, co osłabia strukturę kości i upośledza czynności krwiotwórcze szpiku. Następstwem są przede wszystkim bóle kostne, patologiczne złamania kości, pogorszenie samopoczucia i osłabienie, przewlekła lub ostra niewydolność nerek, podwyższone stężenie wapnia (hiperkalcemia) z zaburzeniami świadomości, zaburzenia pracy jelit i rytmu serca, niedowłady i porażenia w następstwie złamań, niewydolność układu krwiotwórczego, zależność od przetaczania preparatów krwi, nadmierna lepkość krwi, zakażenia i wyniszczenie organizmu.
Leczenie
Szpiczak jest chorobą rozsianą i wymaga leczenia wielolekową chemioterapią. Przez wiele lat w leczeniu szpiczaka stosowano leki określane zbiorczo jako klasyczne cytostatyki, jednak wyniki tego leczenia były niezadowalające.
Przełomem było wprowadzenie do leczenia procedury autotransplantacji szpiku, która znacząco wydłużyła przeżycie chorych, a także leków nowego typu, z których obecnie tylko trzy (bortezomib, talidomid i lenalidomid) są dostępne i refundowane w Polsce. Leki te działają na skomplikowane mechanizmy wewnątrz komórek nowotworowych oraz oddziałują na środowisko, w których te komórki się znajdują. Są znacznie skuteczniejsze niż klasyczna chemioterapia. Wyniki nowych badań klinicznych dowodzą, że leczenie szpiczaka z wykorzystaniem leków najnowszej generacji prowadzi do istotnej poprawy czasu całkowitego przeżycia w porównaniu z aktualnymi standardami opieki.
W latach 2012–2016 w Europie sześć nowych leków uzyskało rejestrację FDA (Food and Drug Administration) i EMA (European Medicines Agency) do leczenia opornych i nawrotowych postaci szpiczaka. Nadzieją napawają wyniki leczenia z zastosowaniem nowszych leków immunomodulujących i kolejnych grup inhibitorów proteasomu oraz pierwszych w szpiczaku plazmocytowym przeciwciał monoklonalnych.
Nowoczesne terapie wciąż bez refundacji
Zdaniem specjalistów, w Polsce nie ma obecnie większych kłopotów z leczeniem chorych na szpiczaka plazmocytowego w tzw. pierwszej linii leczenia. Stosowane są wtedy terapie dwu- lub trójlekowe, w których podstawą są chemioterapeutyki oraz leki biologiczne i sterydy. Ale kiedy choroba powraca, a tak dzieje się w większości przypadków, każdą kolejną progresję trudniej jest leczyć i uzyskać remisję (cofnięcie się). Właśnie w takiej sytuacji u dużej grupy chorych na szpiczaka plazmocytowego pomoże zastosowanie zupełnie innego schematu leczenia, z wykorzystaniem m.in. leków immunomodulujących czy przeciwciał monoklonalnych. Należy pamiętać, że różne leki będą odpowiednie dla innej grupy chorych na szpiczaka. Poza tym szpiczak po jakimś czasie leczenia staje się oporny na lek i trzeba podawać kolejny, o nowym mechanizmie działania. Można powiedzieć, że każdy dodatkowy lek to dla chorych szansa na dodatkowe lata życia.
To może być przełom!
Obecnie w Polsce oczekują na refundację trzy z sześciu nowych leków: pomalidomid, karfilzomib i daratumumab. Ten ostatni budzi szczególne nadzieje i chorych, i lekarzy, którzy są zdania, że może być przełomem w walce z chorobą. Daratumumab to przeciwciało monoklonalne anty-CD38 – lek, którego mechanizm działania jest zupełnie inny niż terapii dotychczas stosowanych w szpiczaku. W badaniach klinicznych stwierdzono, że jest lekiem bezpiecznym w stosowaniu i charakteryzuje się obiecującą aktywnością kliniczną w monoterapii u pacjentów z nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym, u których doszło do przynajmniej dwukrotnego niepowodzenia terapii innymi lekami, takimi jak bortezomib, talidomid czy przeszczepienie komórek macierzystych oraz w połączeniu z bortezomibem lub lenalidomidem, u pacjentów po niepowodzeniu przynajmniej jednej linii.
Oprac. na podst.: Medexpress.pl, Zwrotnikraka.pl, wPolsce.pl, Fundacja OnkoCafe
Komentarz eksperta:
Prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak, kierownik Kliniki Hematologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Konsultant Krajowy w dziedzinie hematologii
Nie ma jednego leku, który rozwiązałby problem szpiczaka. Choroba ma różne oblicza, są takie jej stadia, które w ogóle nie wymagają leczenia, są takie, kiedy zabija i to zabija w sposób męczeński, bo szpiczak prowadzi do uszkodzeń kości i złamań, czyli zmian, które bardzo ograniczają jakość życia.
Jest to choroba przewlekła, jeszcze niedawno trwała około 3 lat i prowadziła do śmierci. Przez ostatnie 10 lat dokonał się bardzo istotny postęp w jej leczeniu. W obecnej chwili w całej Polsce, nie mówiąc o wybranych, najlepszych ośrodkach, jest to już 6‒7 lat życia z chorobą. Więc jest to wielka rewolucja. Ale marzy nam się, żeby było to znacznie więcej.
Jeden z leków, który nas do tej rewolucji może doprowadzić to daratumumab. To bardzo dobre lekarstwo, unikalne w swoim mechanizmie działania. Jest to pierwsze przeciwciało monoklonalne, czyli lek, który działa w sposób celowany na cząsteczkę znajdującą się na powierzchni komórek szpiczakowych: CD38.
Lek nie jest jeszcze refundowany, mamy nadzieję, że w przyszłości tak się stanie, bo wykazał on znacznie większą skuteczność niż inne leki u chorych w szpiczaku nawrotowym. Może być stosowany w Polsce, bo jest zarejestrowany w Unii Europejskiej, ale trzeba go sobie kupić. To jest koszt powyżej 100 tys. złotych, więc niewiele jest osób, które mogą sobie na to pozwolić.
Niemniej jednak to nie jest tak, że zostawiamy chorych, którzy tej możliwości nie mają, samym sobie. Uzyskują oni pomoc wszelkimi obecnie dostępnymi metodami. W tej chwili dostępnych jest wiele opcji leczenia włącznie z przeszczepieniem komórek krwiotwórczych, co dotyczy ok. połowy pacjentów. Dla pozostałych jest kilka grup leków. Takie nowoczesne leki to inhibitory proteasomu na czele z bortezonibem i leki immunomodulujące, z których dwa są refundowane ‒ talidomid i lenalidomid, i przeciwciała monoklonalne. Ale pozostają i kortykosteroidy, które są bardzo aktywne w szpiczaku, i leki alkilujące, od dawna stosowane z powodzeniem, chociaż nie u wszystkich i nie w każdej linii leczenia.
Artykuł powstał w ramach kampanii „Życie mamy we krwi”, której partnerem jest firma Janssen.
Źródło: „Smak Zdrowia” 7/2018 (czasopismo dostępne w wybranych aptekach i placówkach medycznych)
