Ilu pacjentów rocznie ze szpiczakiem plazmocytowym zderza się z opornością na leki i nawrotem choroby? Jakie leczenie mogą lekarze zaproponować tym chorym?
Niestety, w Polsce, nie posiadamy jednoznacznych danych na ten temat. Wiemy, że w ciągu roku na tę jednostkę chorobową zapada od 1800 do 2000 chorych. Należy przyjąć, że jest to grupa około 4-5 tysięcy kolejnych chorych, którzy są leczeni z powodu nawrotu choroby. Jeśli chodzi o leczenie nawrotów, to rzeczywiście w Polsce stanowi to problem, bo jedynym lekiem, który możemy stosować w drugiej linii jest lenalidomid. Jest on stosowany w ramach programu lekowego. Z kolei bortezomib, to podstawowy lek w pierwszej linii, który jest powszechnie dostępny. Jeżeli chorzy nie byli leczeni w pierwszej linii bortezomibem, to lek ten możemy wykorzystywać w drugiej linii. Nasze możliwości w zasadzie ograniczają się do tych dwóch leków. Trzecim lekiem jest talidomid. Biorąc pod uwagę fakt, że lek ten jest najczęściej stosowany w Polsce w pierwszej linii, to jego możliwości leczenia w drugiej linii są bardzo ograniczone.
Wiemy, że polscy pacjenci są zaopiekowani na poziomie europejskim w pierwszej i drugiej linii leczenia. A co z pacjentami, u których wykorzystano już wszystkie terapie?
Martwi nas ta sytuacja. W zasadzie, polscy pacjenci, poza wspomnianymi lekami, nie mają dostępu do innych, nowoczesnych leków. Oczywiście w obwodzie pozostają inne leki, starszej generacji, które są podstawowymi i znanymi od wielu lat. Mam tu na myśli leki alkilujące, takie jak: alkeran, cyklofosfamid. Inną grupą leków są kortykosteroidy. I na tym w zasadzie nasza możliwość lecznicza się kończy. Polski pacjent, w porównaniu do innych krajów europejskich, ma ograniczony dostęp do nowoczesnych leków, z wyjątkiem możliwości uczestniczenia w różnego rodzaju badaniach klinicznych.
Wiemy, że Pana ośrodek, jako jeden z kilku w Polsce, prowadził badania kliniczne z lekiem pomalidomid u pacjentów z opornym i nawrotowym szpiczakiem. Jak Pan ocenia skuteczność tej terapii?
Sprostuję, że było to ogólnopolskie badanie obserwacyjne. Bazując na darowiznach, mogliśmy ten lek stosować w całej Polsce. Miałem przyjemność podsumować wszystkie dane. Łącznie udało nam się zreasumować 50 chorych, którzy byli leczeni pomalidomidem. Biorąc pod uwagę linie poprzedzających terapii, stosowanych przed rozpoczęciem zastosowania pomalidomidu, uważam skuteczność tego leku za bardzo dobrą. Jest ona analogiczna do randomizowanych badań klinicznych. Trzeba przyjąć, że takie badania mają swoje pozytywne i negatywne skutki. Natomiast badanie „real word” czyli to, co jest w rzeczywistości, potwierdza rzeczywiste możliwości każdego leku, w tym m.in. pomalidomidu. Wyniki, które uzyskaliśmy, są porównywalne do randomizowanych badań klinicznych, czyli co najmniej częściową odpowiedź uzyskuje ponad 30 proc. chorych. Biorąc pod uwagę to, że lek jest stosowany w mocno przeleczonej grupie chorych, uzyskanie odpowiedzi u co trzeciego chorego jest naprawdę wynikiem zadawalającym. Poza tym trzeba wziąć pod uwagę fakt, iż kolejna grupa chorych (więcej jak 1/3 chorych) uzyskiwała stabilizację choroby. Czyli, biorąc pod uwagę, że 1/3 chorych uzyskuje częściową odpowiedź, czyli redukcję białka monoklonalnego o połowę, 1/3 chorych uzyskuje stabilizację choroby, czyli nie ma progresji. Trzeba przyjąć, że jest to naprawdę dobry wynik. Podkreślę, że głównie grupa chorych była leczona w oparciu o pomalidomid w zderzeniu z deksametazonem. Natomiast niewielka grupa chorych była leczona w skojarzeniu również z bortuzomibem, czyli otrzymywała terapię trójlekową. W efekcie u ¼ chorych uzyskaliśmy odpowiedź na leczenie. Skojarzenie trzech leków wydaje się obiecującą metodą, co jest analizowane w różnych, randomizowanych badaniach klinicznych.
