Produkty lecznicze zawierające czynnik VIII

Produkty lecznicze zawierające czynnik VIII dzielimy na dwie klasy. Zawierają one (jako substancje czynne):

• Klasa A - ludzki czynnik krzepnięcia krwi izolowany z osocza ludzkiego. Lek biologiczny otrzymany na drodze izolacji materiału biologicznego.
• Klasa B - biologiczne leki otrzymane na drodze rekombinacji DNA: efmoroctocog alfa, moroctocog alfa, octocog alfa, simoctocog alfa, turoctocog alfa.

Jedną z ubocznych reakcji na wymienione lek są powstające przeciwciała neutralizujace tzw. inhibitory osłabiające działanie w kierunku krzepnięcia krwi, co prowadzi do trudności w efektywnej kontroli krwawień.

EMA uznała w dokumencie nr.: EMA/603417/2017, że nie ma wyraźnych i spójnych dowodów wskazujących na różnice w częstości rozwoju inhibitora pomiędzy klasą izolowanego z ludzkiego osocza czynnika VIII a jego odpowiednikami wytwarzanymi w procesie biotechnologicznym metodą rekombinacji DNA.

EMA przed zajęciem stanowiska analizowała dane pozyskane z następujących badań:

1. Peyvandi F., et al. : A Randomized Trial of Factor VIII and Neutralizing Antibodies In Hemophilia. N.Engl. J.Med. 2016,374, 2054-2056.
2. Gouw SC. Et al.: Treatment-related risk factors of inhibitor development In previously untreated patients with hemophilia A. : the Canal kohort study. J.Blood 2007, 109, 4648-4654.
3. Iorio A. et al.: Natural history and clinical charakteristics of inhibitors In previously treated haemophilia A patients: a case series. Haemophilia 2017, 23, 255-263.
4. Gouw SC. Et al.: PedNet and Rodin study Group. Factor VIII products and inhibitor development In severe hemophilia A. N.J.Engl. Med. 2013, 368, 231-239.
5. Fischer K. et al.: Inhibitor development In haemophilia according to concentrate. Four-year results from the European Haemophilia Safety Surveillance / EUHASS/ Project. Thromb. Haemost. 2015. 113. 968-975.