Farmakoterapia w SMA to przełom w życiu pacjentów

Piotr Wójcik

Opublikowano 17 listopada 2022, 07:45

Piotr Wójcik

Opublikowano 17 listopada 2022, 07:45

Jest pani współautorką raportu „Rdzeniowy zanik mięśni i leczenie SMA w Polsce. Nowa jakość życia pacjentów i opiekunów”. Jakie wnioski płyną z tego raportu?

Najważniejszym wnioskiem z raportu dotyczącego leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce jest to, że udało nam się w ciągu tych kilku lat objąć terapią bardzo dużą populację pacjentów w każdym wieku, od dzieci po osoby dorosłe, również pacjentów przedobjawowych. To, co dziś jest naszą największą radością, to to, że widzimy skuteczność tej terapii u wszystkich chorych. Ani jeden pacjent nie został wyłączony z programu z powodu utraty skuteczności. To bardzo ważny argument za tym, by leczyć wszystkich pacjentów i obserwować ich kolejne sukcesy.

Wspomniała pani o tym, że żaden pacjent nie został wyłączony z badania z powodu nieskuteczności leku. Czy obserwacje kliniczne potwierdzają, że nusinersen daje korzyść dla każdej grupy pacjentów?

Mamy obserwacje, które pochodzą z raportowanych przez nas skal funkcjonalnych, odpowiednio dobranych do wieku i zaawansowania choroby. Możemy w związku z tym powiedzieć, że nie tylko udało się odwrócić naturalny przebieg SMA, będącej chorobą postępującą bez leczenia. Już stabilizacja stanu chorego byłaby więc ogromnym sukcesem. Widzimy jednak, że stan naszych pacjentów się poprawia. Czasami trzeba na tę poprawę czekać, ale mamy również własne dane, które jednoznacznie mówią, że każde kolejne podanie leku wiąże się w analizowanej przez nas grupie ze znamienną dalszą poprawą. To nie tylko pierwszy rok terapii, który podnosi funkcje pacjenta na zdecydowanie wyższy poziom, ale również skuteczność, która trwa.

Polska jest jedynym w Europie krajem, gdzie nusinersenem leczy się bardzo dużą liczbę pacjentów. To ponad 830 osób. Mamy 3,5 roku doświadczenia w podawaniu tego leku. Jak udało się osiągnąć w tym stosunkowo krótkim czasie tak wysoki poziom włączenia?

Polska była bardzo dobrze przygotowana do tej rewolucyjnej zmiany, którą było wprowadzenie farmakoterapii w dotychczas nieuleczalnej, genetycznie uwarunkowanej chorobie. Klinika, w której pracuję od ponad dekady prowadzi rejestr pacjentów z SMA. Dość dobrze wiedzieliśmy więc, gdzie ci pacjenci są i ilu ich jest. Ponad połowa pacjentów z SMA to osoby dorosłe, więc to nie jest choroba czysto pediatryczna. Mieliśmy też własny dorobek naukowy i grono fantastycznych neurologów i neurologów dziecięcych, którzy możliwość leczenia tej postępującej choroby przyjęli jako wielką szansę dla pacjentów i zaangażowali się w to bez chwili wahania.

Mówimy o dostępie do przełomowej terapii. Jak przekłada się to na jakość życia pacjentów i ich opiekunów?

Nasi pacjenci w różny sposób opowiadają o tym, co terapia zmienia w ich życiu. Są natomiast zgodni co do tego, że zamiast czekać na nieuchronne pogarszanie się ich formy, mogą podejmować działania, których wcześniej nie robili. Na przykład kontynuują studia, pracują na cały etat albo spędzają wiele godzin w taki sposób, który jest ich indywidualną definicją wolności. Wielu opiekunów naszych pacjentów to ich coraz starsi rodzice i to również dla nich ogromna nadzieja. Lecząc chorego z SMA tak naprawdę leczymy całe jego otoczenie. Nasi pacjenci to ludzie pełni fantastycznych planów i robią rzeczy, których ja sama nie ośmieliłabym się zrobić. Nurkują, wędrują na wysokie góry, robią trzeci fakultet czy otwierają nowe firmy. Czasami dzieje się to przy nadal dużym stopniu dysfunkcji ruchowej. Nie oszukujmy się – żaden z dostępnych leków nie odwraca wszystkiego, co choroba do tej pory zabrała, natomiast ten przełom to totalna zmiana życia naszych pacjentów, ich coraz większa niezależność i to, że coraz śmielej sami stanowią o swoim życiu.

Dziękuję za rozmowę.

Pobierz ten artykuł w formacie .pdf

Tematy

nusinersen / Rdzeniowy zanik mięśni / SMA / Anna Kostera-Pruszczyk / prof. Anna Kostera-Pruszczyk / leczenie SMA
PN WT ŚR CZ PT SO ND
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
29
30
31