W sierpniu AOTMiT wydała pozytywną opinię w sprawie leku ponatinib. Dlaczego ta opinia jest taka ważna i czy polscy pacjenci czekają na refundację właśnie tego leku?
Tak. To jest bardzo ważne, ponieważ w tej chwili do leczenia przewlekłej białaczki szpikowej brakuje dwóch leków: ponatinib i bosutinib. Dwa leki i ktoś powiedziałby, że to niewiele, bo sama paleta jest dostępna. Natomiast u części pacjentów te leki są konieczne w terapii i byłoby dobrze, gdyby pacjenci mogli skorzystać z wszystkich opcji terapeutycznych.
Rozumiem, że te dwa leki stosowane są u pacjentów, u których dostępne metody nie działają?
Tak. To są leki, szczególnie ponatinib, stosowane w momencie mutacji T315I, kiedy inne leki nie mają w ogóle zastosowania. Jest to lek często stosowany przez jakiś okres do momentu zmniejszenia objawów choroby, np. z fazy ostrej, do przewlekłej, przed przeszczepem. Opcje są różne i lek jest niezbędny, którego potrzebują pacjenci, bez którego tak naprawdę nie ma skutecznego leczenia. To samo dotyczy bosutinibu w przypadkach, na które on działa, gdzie inne leki zostały już zastosowane i ich działanie nie wykazało dużej skuteczności. Te leki muszą być dostępne w palecie dla lekarzy, żeby mogli je stosować u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową. Bo w przeciwnym razie nie mają oni możliwości skutecznego leczenia tej choroby właśnie w stanach, gdzie dotychczasowe terapie nie przynoszą skutku.
Dopóki nie ma decyzji refundacyjnej, to ci pacjenci, można powiedzieć, pozostawieni są bez opieki?
Tak. Niejednokrotnie mieliśmy już pacjentów, którzy na własną rękę kupowali te leki, a nie wszystkich pacjentów na to stać. To bardzo niewielka grupa osób. I w tych przypadkach widać było, że te leki poradziły sobie tam, gdzie dotychczasowe metody nie działały. I to jest fantastyczne, że ci ludzie mogą dzięki tym terapiom żyć. Szkoda tylko, że musieli za to zapłacić. To smutne. To są metody stosowane w Europie, a u nas niestety nie. Mam nadzieję, że to się zmieni.
Powiedział Pan, że są pacjenci, którzy sami ten lek kupowali. To chyba bardzo droga terapia?
Tak. Jeśli chodzi o ponatinib. to koszt 6,5 tysiąca euro. Jedna z pacjentek wykupiła sobie terapię na trzy miesiące. Dzięki temu miała zrobiony przeszczep i teraz jest wszystko dobrze. Mam nadzieję, że w najbliższym czasie decydenci dopuszczą te leki do refundacji. Wiem, że ponatinib jest już oceniony, a bosutinib czeka na ocenę AOTMiT.
