HAE: Czas na profilaktykę

Gośćmi Iwony Schymalli są Michał Rutkowski, prezes Stowarzyszenia „Pięknie Puchnę” oraz dr Aleksandra Kucharczyk.
Iwona Schymalla 2021-01-19 10:33

…Można się do tego jakoś przygotować?

Michał Rutkowski: Pacjent niezdiagnozowany absolutnie nie. To się może wydarzyć w dzień pracy, ślubu, podczas urlopu. Nie znasz dnia ani godziny.
W przypadku pacjentów zdiagnozowanych, szczególnie tych z dostępem do leków, można przynajmniej próbować przygotować się. Ale to zawsze będzie sprawa indywidualna. Ja staram się to robić, choć stres, przemęczenie, infekcja czy inne wyzwalacze są po prostu silniejsze. Zaczynasz puchnąć. Bez stałej kontroli nad HAE nie można normalnie żyć. Zastanawiasz się, co przyniesie kolejny atak.

Obrzęk dziedziczny, naczynioruchowy dotyka stosunkowo małej populacji, ale ogromny ból i obrzęki spowodowane przez tę chorobę są niezwykle dotkliwe dla pacjentów. Jak wygląda życie chorującego na HAE?

Michał Rutkowski: Na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy należy patrzeć nie tylko jako na ultrarzadkie schorzenie genetyczne będące wyzwaniem dla lekarzy, jak również dla naukowców poszukujących nowych rozwiązań terapeutycznych. Myślę, że przede wszystkim na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy trzeba patrzeć przez pryzmat płaszczyzny społecznej, dlatego że HAE to niewidzialna granica, która oddziela chorego od bycia jednostką w pełni zintegrowaną społecznie. To bariera ograniczająca lub wręcz niepozwalająca na realizację zwykłych życiowych celów. I te ograniczenia wpływają na jakość życia chorego, na jego status materialny, wykształcenie i pozycję zawodową oraz na jego stan psychiczny. Brak możliwości chociażby częściowej kontroli choroby, a w konsekwencji konieczność wprowadzania daleko idących ograniczeń jest bardzo prostą drogą do depresji. Chory zaczyna sobie zadawać niepotrzebne pytania, tracić siły i wiarę w poprawę stanu zdrowia, a w konsekwencji traci sens życia. Należy podkreślić fakt, że HAE to schorzenie genetyczne, dziedziczone, a zatem w ramach jednej rodziny może być kilku pacjentów, a w skrajnych przypadkach kilkunastu chorych.
I to oddziaływanie jest jeszcze większe. Życie pełne ograniczeń począwszy od ograniczeń szkoły, uczelni, co wpływa bezpośrednio na słabsze wykształcenie, po ograniczenia w pracy i w rozwoju kariery zawodowej, a to ma bezpośrednie przełożenie na stan materialny pacjenta. Wreszcie ograniczenia
w podróżowaniu, w relacjach towarzyskich, z bliskimi, czy wręcz decyzje o nieposiadaniu dzieci i niezakładaniu rodziny.

Powiedział Pan: życie pełne ograniczeń. Ale w tym życiu pacjent również odczuwa silny strach pomiędzy atakami choroby. Czego najbardziej boją się pacjenci z HAE? Dlaczego ich strach jest aż tak silny?

Michał Rutkowski: Występującym objawom towarzyszy bardzo silny, rozdzierający ból o wysokim nasileniu. Deformacja części ciała powoduje czasowe oszpecenie jak i ograniczenie ruchowe, a w napadach górnych dróg oddechowych to również duszności. I co więcej, te samoistnie pojawiające
się ataki, w większości przypadków nieprzewidywalne, mogą być indukowane m.in. przez stres (to najczęstszy wyzwalacz ataków), przemęczenie, urazy mechaniczne czy w przypadku kobiet wyższy poziom hormonów w organizmie. Te czynniki wpływają znacząco na poziom jakości życia chorego. Towarzyszy temu świadome, bądź podświadome wyczekiwanie na kolejny atak. To jest w szczególności charakterystyczne dla tych pacjentów, którzy doświadczają wysokiej częstości napadów. Czego najbardziej obawiają się pacjenci? To jest zawsze sprawa indywidualna. Ja mogę z własnego doświadczenia powiedzieć, że jest to okropny ból, a także obawa o własne życie w przypadku obrzęku gardła i krtani.

Jak można pomóc pacjentom chorujących na HAE? Jak obecnie wygląda leczenie obrzęku naczynioruchowego?

Aleksandra Kucharczyk: W Polsce dostępne jest tylko leczenie doraźne, leczenie napadów, obrzęków. Mamy doskonałe leki. Część z nich podawana jest dożylnie, ale jest również lek podawany podskórnie, dzięki czemu możemy obrzęki łagodzić tu i teraz. Natomiast brak jest dostępu do profilaktyki długoterminowej, czyli leku, który podawany raz na jakiś czas powodowałby, że do obrzęków nie będzie dochodziło.

Czy lek ogranicza mocno obrzęki, czy w ogóle nie będzie do nich dochodziło?

Aleksandra Kucharczyk: Ogranicza mocno, a u większości pacjentów powoduje, że od pierwszej dawki leku praktycznie w ogóle nie pojawiają się obrzęki.

Pan Michał jako prezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym z Obrzękiem Naczynioruchowym bez wątpienia zna bolączki pacjentów z HAE. Jakie korzyści dla pacjentów, ale też dla całego systemu ochrony zdrowia, mogłyby płynąć z tego, że wreszcie wdrożono by leczenie zapobiegawcze? Jak Pan to widzi z perspektywy Stowarzyszenia?

Michał Rutkowski: W przypadku leczenia profilaktycznego nie tylko zapobiegamy wystąpieniom objawów, fizycznego bólu, ale przede wszystkim negatywnemu oddziaływaniu na psychikę chorego. Zapobiegamy występowaniu negatywnego oddziaływania na jakość życia chorego, jakość jego edukacji, jego kariery zawodowej, występowaniu nierówności. Dajemy choremu możliwość realizacji zwykłych, życiowych celów. Leczenie zapobiegawcze pozwala pacjentom z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym na prowadzenie normalnego życia, jakie prowadzą osoby zdrowe. W przypadku korzyści dla systemu ochrony zdrowia, cóż, jako część międzynarodowej społeczności HAE dysponujemy również złożonymi opracowaniami farmakoekonomicznymi, przygotowanymi we współpracy z Copenhagen Economics, pokazujemy znaczący wpływ leczenia zapobiegawczego na obniżenie kosztów ponoszonych nie tylko przez system ochrony zdrowia, ale także system socjalny, w długoterminowym ujęciu, w długoterminowym leczeniu chorego z HAE.

Fakt, że istnieje leczenie, które niweluje ogromny ból i cierpienie pacjentów wydaje się ostatecznym argumentem, aby ta terapia była możliwa do zastosowania również w Polsce.

Aleksandra Kucharczyk: Dla mnie to zupełnie wystarczające. Miejmy nadzieję, że będzie również wystarczające dla naszych decydentów.

Materiał powstał w ramach kampanii „HAE. Walczyć o oddech. Wytrzymać ból”, której organizatorem jest Polskie Stowarzyszenie Pomocy Chorym z Obrzękiem Naczynioruchowym „Pięknie Puchnę”,
a partnerem Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich ORPHAN. Mecenasem kampanii jest firma Takeda. Materiał przeznaczony dla środowiska medycznego, pacjentów i szerokiej publiczności. Przedstawione treści nie zastępują w żaden sposób profesjonalnej porady medycznej. W przypadku jakichkolwiek pytań prosimy o kontakt z lekarzem.

Nr materiału: C-APROM/PL/TAKH/0014, styczeń 2021


Copyright © 2021 Takeda Pharmaceutical Company Limited. Wszystkie prawa zastrzeżone. Wszystkie znaki handlowe są własnościami ich prawowitych właścicieli. Takeda Pharma Sp. z o.o. ul. Prosta 68, 00-838 Warszawa

PDF

Zobacz także