Zgoda MHRA oznacza, że będzie mógł rozpocząć się nabór chorych na hemofilię B do badania klinicznego fazy I/II nad zastosowaniem opartej na tzw. nukleazach z motywem palców cynkowych (ang. zinc finger nucleases, ZFN) metody SB-FIX, opracowanej przez Sangamo.
Technologia ta umożliwia niezwykle precyzyjne wstawienie poprawnej kopii genu w łańcuch DNA żywych hepatocytów, tak aby wątroba pacjenta zaczęła (na stałe) produkować czynnik krzepnięcia IX.
Nukleazy ZFN i gen korekcyjny są dostarczane w pojedynczej infuzji dożylnej przy użyciu wektorów wirusowych AAV (ang. adeno-associated virus) z powinowactwem do wątroby. Wewnątrz hepatocytów ZFN identyfikują, wiążą i przecinają DNA w określonej lokalizacji w obrębie genu albuminy. Następnie pałeczkę przejmują naturalne procesy naprawy DNA i dostarczona do komórki wersja genu jest wstawiana we właściwe miejsce.
Skuteczność technologii SB-FIX oceniona zostanie najpierw u dorosłych, a następnie u pacjentów w wieku 12-17 lat.
Źródło: PharmaTimes
