O najistotniejszych wyzwaniach i potrzebach chorych na nowotwory krwi oraz sukcesach w ich leczeniu dyskutowali 3 września br. uczestnicy debaty "Mapa sukcesów i drogowskazów dla hematoonkologii w Polsce" podczas debaty Rzeczpospolitej zorganizowanej w Krynicy.
Milowe kroki hematoonkologii i woda święcona
Prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Gliwickim oddziale Centrum Onkologii - Instytucie im. Marii Skłodowskiej-Curie oraz przedstawiciel Grupy ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych podkreślał, że hematologia jest poligonem doświadczalnym dla nowych technologii lekowych. Po raz pierwszy właśnie w tej dziedzinie zastosowano pierwsze przeciwciała monoklonalne i w tym obszarze wchodzi najnowocześniejsza immunoterapia modyfikowanymi limfocytami CAR-T. Dzięki temu czas życia pacjentów chorych na nowotwory krwi wydłużył się kilkakrotnie. – Mamy dostęp do prawie wszystkich nowoczesnych terapii, ale dzieje się to nie zawsze w takim tempie, jakiego byśmy oczekiwali – dodał. Dr Leszek Borkowski, przedstawiciel Konsylium Pacjentów z Nowotworami Krwi wskazał że w przypadku hematoonkologii resort zdrowia działa bardzo metodycznie. – Jednak dziś pacjenci z oporną przewlekłą białaczką limfocytową bez mutacji genowych nie mają alternatywy terapeutycznej. Liczę więc, że ministerstwo zabezpieczy również tę grupę chorych – powiedział.
Nierówni w chorobie
Organizacje pacjentów od wielu miesięcy czynią starania o rozszerzenie refundacji dla leków ratujących życie w nawrotowej opornej przewlekłej białaczce limfocytowej. W tej chwili program lekowy dla ibrutynibu i wenetoklaksu jest dostępny tylko dla pacjentów z delecją 17p i mutacją TP53. Prezes Fundacji OnkoCafe-Razem Lepiej Anna Kupiecka podkreślała, że dla chorego, który nie ma dostępu do terapii nie ma nic gorszego niż świadomość, że lek dostają inni chorzy, a on nie. – Jeszcze do niedawna taka nierówność miała miejsce w przypadku pacjentek z rakiem piersi. Ale, na szczęście, udało się to zmienić. Chcemy, aby dostęp do terapii był oparty na Charakterystyce Produktu Leczniczego a nie kryteriach programu lekowego – apelowała.
Racjonalizacja wydatków musi przynosić korzyści
Wiceminister Miłkowski zauważył, że refundacja ibrutynibu i wenetoklasku w rozszerzonym wskazaniu to duże wyzwanie kosztowe. Podkreślił, że negocjacje w sprawie refundacji trwają i być może zakończą się sukcesem w listopadzie. Dodał też, że dzięki wygasaniu patentów na leki biologiczne na rynku pojawia się konkurencja i ich ceny spadają. Są więc spore oszczędności, które można wykorzystać na zwiększenie dostępu do tych terapii.
Poinformował też, że od lipca br. cześć terapii finansowana jest w oparciu o efekty kliniczne. Wykorzystywane są mechanizmy podziału ryzyka oparte na wynikach klinicznych. – Komisja Ekonomiczna cały czas pracuje, aby wynegocjować korzystną cenę tych dwóch leków i zwiększyć pulę leczonych pacjentów – poinformował.
Pozytywna opinia AOTMiT
W kwietniu br. AOTMiT wydała pozytywną opinię co do rozszerzenia stosowania ibrutynibu na pacjentów z oporną i nawrotową PBL nieposiadających określonych mutacji. Agencja powołała się m.in. na rekomendację NCCN (National Comprehensive Cancer Network), ECMO (Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej). Poza tym wyniki badania RESONATE, przedstawionego w tym roku podczas zjazdu ASCO (American Society of Clinical Oncology) wykazały stałą skuteczność leku po 6 latach obserwacji pacjentów, niezależnie od obecności mutacji genetycznych. Obie terapie ibrutynibem i wenetoklaksem są rewolucyjne w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej. Dr Roman Topór-Mądry, prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przypomniał, że w Polsce dokonano oceny kilkudziesięciu leków w tym obszarze. Rekomendacje AOTMiTu były pozytywne tylko dla połowy z nich. Poinformował też, że Agencja pracuje nad kompleksową opieką pacjentów z nowotworami krwi, która ma zapewnić szybki proces diagnostyczny i terapeutyczny.
