Jakie są najważniejsze postulaty Fundacji Sanguis dotyczące dostępu do leczenia podskórnego dla dzieci z ciężką postacią hemofilii?
Nasze dzieci są w programie lekowym B15, aczkolwiek jest to dostęp do terapii dożylnej. Proszę sobie wyobrazić, że nigdy nie udało się zakupić czynników o przedłużonym działaniu dla dzieci, mimo tego, że czynniki te są wpisane w program lekowy. To absurd, z tego względu, że leczenie hemofilii polega na dożylnym podawaniu czynnika krzepnięcia nawet co dwa dni. Więc dla małego pacjenta, u którego profilaktykę zaczynamy około pierwszego roku życia, jest to naprawdę traumatyczne przeżycie, ale też dla rodzin, bo razem z tym dzieckiem choruje cała rodzina. Niestety, tak jak powiedziałam: dostęp do leczenia jest, ale ten dostęp jest okrojony. Dodatkowo to leczenie jest bardzo obciążające. Pacjenci chorujący na hemofilię dostają leki do domu i rodziny same to leczenie w domu przeprowadzają.
Czyli wykonują zabieg medyczny?
Tak. To jest zabieg medyczny, który polega na podawaniu dość dużych objętości dożylnie. Proszę sobie wyobrazić dziecko roczne, dwuletnie, trzyletnie nawet pięcioletnie, które musi mieć co dwa dni podawany w taki sposób czynnik krzepnięcia. I jeszcze ten absurd: nie mamy czynników w przedłużonym działaniu, nigdy nie zostały zakupione mimo tego, że są refundowane. Dodatkowo jest już terapia podskórna, która na całym świecie jest stosowana, bo medycyna idzie do przodu. Wiemy, że są terapie nowoczesne i że świat jest leczony zupełnie inaczej. Polska od 2008 roku (którym był przełomem, bo powstał wtedy program lekowy dla hemofilii), została w tyle, nic się nie zmieniło. Dzięki postulatom Fundacji i chorych wdrożono w lipcu rozszerzenie do programu lekowego dla dzieci, gdzie część pacjentów najbardziej potrzebujących według specjalnie określonych kryteriów ma dostęp do leków podskórnych.
Ci rodzice opowiadają mi, że lek podskórny podaje się w sekundę raz na dwa tygodnie. Życie się zmienia, rodzice wracają do pracy, dzieci zapominają o chorobie, mówią, że odzyskali od nowa swoje życie. I teraz mamy takie odbicie lustrzane, gdzie niektóre dzieci pytają: "Mamo dlaczego ja nie dostaję takiego leczenia? Mamo czy ja mogę na to zasłużyć?". Czynnik podawany dożylnie to ograniczenie dla takiego dziecka. Jak jedziemy na wycieczkę, musimy wiedzieć, żeby ten czynnik podać, albo rodzic jedzie z dzieckiem albo musi zaopatrzyć go tam w pielęgniarkę, żeby dożylnie podała.
To ograniczenie dla całej rodziny...
Tak, tym bardziej jak dziecko jest już starsze. Ono musi się uczyć podawać lek. Nie biega z dziećmi, nie myśli o beztroskim dzieciństwie tylko musi się uczyć, jak ujarzmić tą chorobę. Mimo tego, że to jest profilaktyka, te dzieci nadal krwawią.
Część dzieci otrzymało już leczenie podskórne. Około 70 pacjentów ma odmienione życie o 180 stopni. Rodzice często powtarzają, że dostali nowe życie, a reszta niestety nie. Społeczeństwo w końcu zobaczyło, jak wygląda leczenie hemofilii, bo do tej pory było ukryte za czterema ścianami w domach. To rodzice byli odpowiedzialni za tę profilaktykę, za podawanie leku dzieciom. Jak pokazali w swoich mediach społecznościowych, jak wygląda podaż czynnika krzepnięcia, to media, społeczeństwo zareagowało i powstał apel, który podpisało 100 tysięcy osób w ciągu dwóch tygodni.
Społeczeństwo oczekuje zmiany leczenia, że w XXI wieku nie możemy pozwolić na takie zaniechania i takie leczenie dla przede wszystkim części pediatrycznej. To są dzieci, które nie mają opieki psychologicznej, gdzie takie leczenie odbija się też na ich zdrowiu ogólnym, z tego względu, że to jest dożylne podawanie co drugi dzień czynnika krzepnięcia.
Apelują Państwo o dostęp do tego leczenia podskórnego dla dzieci, ale zrzeszają też Państwo pacjentów dorosłych. Co z nimi?
Tak. Przede wszystkim, tak jak powiedziałam 100 tys. podpisów nie może przejść obojętnie przed decydentami. Apelujemy o rozszerzenie tych kryteriów na całą część pediatryczną. Oczywiście, mamy zaopatrzone leczenia dla dorosłych. Są to też czynniki podawane dożylnie. Ale tu się sprawa odwraca, ponieważ dorośli, to są osoby zazwyczaj niepełnosprawne, u których choroba poczyniła już duży postęp. Oni wcześniej nie mieli profilaktyki, mają zniszczone żyły, nie mogą się poruszać, mają zniszczone stawy i często nie mogą sobie podawać leku.
Są jak pacjenci drugiej kategorii, bo nie mają dostępu do leczenia podskórnego, mimo tego, że ta terapia jest dostępna już w innych krajach. W drugim kwartale 2023 roku złożono wniosek o refundację dla części pacjentów dorosłych, aby najbardziej potrzebującym również udostępnić lek podskórny. Te osoby często nie mogą sobie podawać profilaktyki dożylnej. Potrzebują też odpoczynku, są naprawdę w bardzo ciężkim stanie, więc dlaczego odwracamy od nich wzrok?
O co Pani zaapelowałaby do decydentów?
Bardzo Państwa proszę, aby leczenie hemofilii w Polsce uległo zmianie, bo to nie jest już coś co jest innowacyjne, to jest coś co powinno być. Musimy dogonić leczenie, takie jak jest w krajach europejskich.
To nie są nasze fenaberie, tylko to jest coś jest po prostu humanitarne. Apeluję więc, żeby w końcu ktoś nas usłyszał i usłyszał cierpienie tych ludzi i żeby leczenie podskórne zostało udostępnione.
