Relacja: Światowy Dzień Chorych na Hemofilię

17 kwietnia obchodzony jest Światowy Dzień Chorych na Hemofilię. Jak podkreślał podczas środowej konferencji prasowej Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię, postępy w leczeniu znacznie zmieniły sytuację chorych. Hemofilia, która jeszcze na początku XX wieku oznaczała śmierć pacjenta w wieku 20–30 lat, może być obecnie traktowana jako choroba przewlekła, przy której długość życia pacjentów nie odbiega dziś od średniej długości życia w populacji.

Prawdziwy przełom nastąpił w 2008 roku, gdy leczeniem profilaktycznym objęto pacjentów pediatrycznych. Dzięki temu młodzi mężczyźni chorzy na hemofilię mogą dziś prowadzić aktywne życie, podobnie jak ich zdrowi rówieśnicy. Zakładają rodziny, pracują, uprawiają sport – nie tylko stosunkowo bezpieczne dyscypliny, jak pływanie, ale także bieganie czy jazdę na rowerze.

– Hemofilia to część mojego życia, o której muszę pamiętać, ale dzięki dostępności leczenia i jego ciągłości nie stanowi przeszkody. Mogę normalnie żyć – mówił Paweł Budek, jeden z młodych pacjentów, u których leczenie profilaktyczne wdrożono na tyle wcześnie, że choroba nie doprowadziła do uszkodzenia stawów. Jak mówił, trzy razy w tygodniu podaje sobie czynnik VIII w ramach leczenia domowego. – Mogę sam zarządzać podaniami. Gdy planuję uprawianie sportu, w tym dniu podaję czynnik, żeby zabezpieczyć się przed krwawieniem.

Prof. Paweł Łaguna, konsultant wojewódzki w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej dla województwa mazowieckiego, podkreślał, że kluczowe w leczeniu hemofilii – zwłaszcza u dzieci, u których objawy pojawiają się często wtedy, gdy niemowlę zaczyna raczkować – jest „uszycie terapii na miarę”, czyli jej maksymalna personalizacja. Oznacza to dostosowanie leczenia nie tylko do typu choroby, jej nasilenia czy parametrów klinicznych, lecz także do preferencji i możliwości pacjenta, na przykład planowanej aktywności fizycznej. Obecnie lekarze leczący dzieci mają do dyspozycji coraz więcej opcji terapeutycznych. Obecnie lekarze leczący dzieci mają do dyspozycji coraz szerszy wachlarz możliwości terapeutycznych. Oprócz rozwiązań oferowanych w ramach NPLH funkcjonuje również program profilaktyczny dla dzieci, który zapewnia dostęp do nowoczesnych terapii, w tym leczenia podskórnego. Innowacyjne terapie są dostępne także dla dorosłych pacjentów w ramach NPLH, jednak o ich przyznaniu decyduje Rada NPLH, kierując się wskazaniami medycznymi oraz uwzględniając koszty tych terapii. Pacjenci czekają na wprowadzanie nowych metod leczenia, podkreślają jednak, że ze względu na specyfikę choroby i bezpieczeństwo chorych powinny one być wdrażane w ramach Narodowego Programu Leczenia Hemofilii.

Jak refren podczas konferencji powracało jedno słowo: „dostępność”. Nie tylko do leków, choć dr hab. Andrzej Mital z UCK w Gdańsku wprost stwierdził, że lekarze prowadzący pacjentów dorosłych zazdroszczą dostępu do leków, po jakie mogą sięgać specjaliści zajmujący się dziećmi.

Zarówno eksperci, jak i przedstawiciele pacjentów wskazywali, że to właśnie NPLH zapewnia stały i nieprzerwany dostęp do leczenia – w ilościach adekwatnych do potrzeb wynikających z krwawień, co jest kluczowe dla bezpieczeństwa chorych. Dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Chorych na Hemofilię każda placówka ochrony zdrowia może nieodpłatnie prowadzić terapię ratującą życie pacjentów. W sytuacjach nagłych wszystkie niezbędne leki są udostępniane bezpłatnie, w ilości dostosowanej do przebiegu krwawienia. Za ich dystrybucję odpowiadają Regionalne Centra Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa.

Program został bardzo wysoko oceniony przez Światową Federację Hemofilii (WFH) podczas ubiegłorocznej wizyty jej prezydenta Cesara Garrido. Przedstawiciele organizacji uznali polskie rozwiązania za modelowe, zapewniające osobom ze skazami krwotocznymi pełne bezpieczeństwo. W uznaniu dla tych osiągnięć zaprosili przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia do zaprezentowania polskiego modelu opieki na globalnym forum w Kanadzie.

Za dostępność leków dla chorych na hemofilię „zawsze i wszędzie”, czyli wszędzie tam, gdzie pacjent ich potrzebuje, odpowiada Narodowe Centrum Krwi. Wyzwaniem pozostaje jednak – jak wskazywała prof. Maria Podolak-Dawidziak z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu – zapewnienie w całym kraju jednakowego, wystandaryzowanego poziomu opieki w ośrodkach leczenia hemofilii.

Takich ośrodków dla pacjentów dorosłych i dzieci działa w Polsce łącznie 27. Nie wszystkie są jednak w stanie – głównie z powodu braków kadrowych – zagwarantować taki sam standard opieki. W kolejnej edycji Narodowego Programu Leczenia Hemofilii, obecnie obowiązującego do końca 2028 roku, będzie to jedno z kluczowych zadań.

Duże nadzieje zarówno pacjenci, jak i eksperci wiążą z systemem e-Hemofilia, który czeka obecnie „w blokach startowych” na wejście w życie ustawy dotyczącej rozwiązań z obszaru e-Zdrowia, zaakceptowanej w tym tygodniu przez rząd. System ten ma umożliwić lepszą koordynację opieki nad każdym pacjentem. Wraz ze starzeniem się populacji chorych na hemofilię rośnie znaczenie sprawnej wymiany informacji między placówkami ochrony zdrowia. Z wiekiem wzrasta bowiem ryzyko wielochorobowości, a co za tym idzie – konieczność częstszych interwencji medycznych. Im lepszy dostęp do informacji o pacjencie, tym większe jego bezpieczeństwo.