Kiedy dochodzi do rozwoju astmy ciężkiej? Jak często tej chorobie towarzyszą polipy nosa?
Rzeczywiście, u części pacjentów dochodzi do rozwoju astmy ciężkiej. Dane mówią o tym, że to dotyczy mniej więcej 10 procent pacjentów chorujących na astmę. Przyczyny są różne, różne są fenotypy astmy. Przyczyną astmy może być więc alergia, ale też wzrost liczby eoznofilów. To jest coś, co w tej chwili uznajemy za najczęstszą przyczynę. Właśnie tej formie ciężkiej astmy bardzo często towarzyszą polipy nosa. Szacuje się, że to jest grupa ok 50-60 procent pacjentów. Jest to więc bardzo częsta współchorobowość.
Kiedy spojrzymy na choroby eozynofilowe, to mamy takie jednostki chorobowe, jak np. EGPA. Jak dochodzi do rozwoju EGPA i czy jest to choroba, która wiąże się z astmą eozynofilową i z polipami nosa?
Zadał pan bardzo trudne pytanie, dlatego że wciąż wielu naukowców próbuje uzyskać na nie odpowiedź: jak dochodzi do rozwoju EGPA?. My, lekarze, tak naprawdę nie wiemy, dlaczego dochodzi do nadmiernej aktywności eozonofilów i nagłego przekierowania odpowiedzi immunologicznej z takiej, która jest prawidłowa, czyli skierowana przeciwkopasożytniczo, na taką, w której eozenofile zaczynają naciekać naczynia i uszkadzać nasze narządy. Choroba ma przebieg fazowy. Pierwszą fazą jest uczulenie, alergia, później mamy astmę oskrzelową. Ostatnią fazą choroby jest właśnie faza naczyniowa. Jeżeli pan pyta, ile procent pacjentów ma astmę czy polipy nosa, odpowiedź będzie taka, że zdecydowana większość z nich. To jest mniej więcej 90 procent pacjentów, którzy mają astmę i przynajmniej 80 procent, którzy mają polipy nosa w przebiegu EGPA.
Jak mamy takie combo – EGPA, polipy nosa, astma, to co możemy powiedzieć o jakości życia tych pacjentów?
Mogę tylko westchnąć… To są wszystko bardzo trudne choroby. Nawet jeżeli mamy do czynienia tylko z jedną z nich, jakość życia jest bardzo obniżona. Natomiast w momencie, kiedy dołącza się na koniec EGPA, choroba potencjalnie śmiertelna, potrafiąca uszkadzać serce, nerki, przewód pokarmowy, dawać zmiany skórne, to wtedy nikt nie mówi o jakości życia, tylko wszyscy walczymy o to życie.
Są leki innowacyjne, między innymi mepolizumap. Co możemy powiedzieć o tym, jak wdrożenie takiej terapii przekłada się na życie pacjentów, na jego jakość, czy też na przeżycie?
Mamy w tej chwili zarejestrowane dwa leki. Pierwszym był mepolizumab, ale drugim jest benralizumab. Myślę, że biorąc pod uwagę małą grupę pacjentów z tą ultrarzadką chorobą (mniej więcej 500 osób w Polsce), w naszym ośrodku mamy duże doświadczenie, bo leczymy w tej chwili 12 pacjentów. Muszę powiedzieć, że efekty tej terapii są absolutnie spektakularne. U tych pacjentów udaje się odstawić toksyczne leki, które do tej pory przyjmowali, czyli leczenie immunosupresyjne. Udaje się stopniowo redukować, a później odstawiać sterydy systemowe. Mimo odstawienia leczenia do tej pory traktowanego jako podstawowe nie mają żadnych zaostrzeń, funkcjonują świetnie i tak naprawdę przywraca się ich do normalnego życia. Przykładem fantastycznego działania tych leków są kobiety, które do mnie trafiły jako pierwsze ponad dwa lata temu. Wtedy lek, który u nich zastosowałam, nie był jeszcze zarejestrowany, ale wiedzieliśmy, że toczą się badania kliniczne i oczekiwaliśmy bardzo dobrych efektów tej terapii. Za każdym razem przychodząc do mnie na wizytę wyglądały one coraz lepiej, inaczej, dlatego że wcześniej przyjmowane sterydy dawały otyłość, z nadmiernym karkiem i policzkami. Po nowej terapii wyglądają świetnie i mają naprawdę dobrą jakość życia. Chwyta mnie za serce to, jak opowiadają, że w snach czasami mają koszmary, kiedy to wracają do przeszłości, bo słyszą, że nie ma dla nich nowego leku.
Lek biologiczny mamy dla pacjentów z astmą ciężką, z polipami nosa. Nie ma go w refundacji dla pacjentów z EGPA. Czy możemy powiedzieć, że jest to kolejny krok, punkt, który powinien zostać osiągnięty, by jednak ci pacjenci z chorobami eozynofilowymi mogli funkcjonować?
Tak, my na to naprawdę bardzo czekamy. Czekamy na dwa programy lekowe: program dotyczący EGPA, czyli eozynofilowej ziarniniakowatości z zapalaniem naczyń oraz program dotyczący zespołu hipereozynofilowego (w skrócie HES). Nie do końca jest tak, że my tej refundacji zupełnie nie mamy, ale dostęp do tych leków w ramach RDTL to nie jest prosta sprawa. Jako lekarze leczący pacjentów z chorobami ultrarzadkimi jesteśmy w ich leczenie bardzo zaangażowani, mimo to czasami spotykamy się z dużymi problemami, choćby wyczerpaniem kontraktu na RDTL. Bo to nie jest tak, że jest nieograniczona refundacja w danym miejscu. Leczymy osiem pacjentek w ramach astmy ciężkiej i czterech pacjentów, którzy nie spełniali kryteriów astmy ciężkiej, właśnie w ramach RDTL.
