Terapia podskórna dla dorosłych z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem czeka na decyzję Departamentu Lecznictwa od listopada 2025 r.

Mimo upływu blisko pół roku od pozytywnej opinii Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji [1] oraz gotowości do rozmów Roche Polska, Departament Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia nadal nie podjął decyzji w sprawie terapii podskórnej emicizumab dla dorosłych pacjentów z ciężką i umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora. Po sfinalizowaniu procesu refundacyjnego na Węgrzech, Polska pozostaje obecnie ostatnim krajem w Unii Europejskiej bez dostępu do tej formy profilaktyki dla dorosłych pacjentów niepowikłanych inhibitorem.

Jeden lek. Dwie ścieżki. Różny czas procedowania

Roche Polska od ponad czterech lat podejmuje formalne działania na rzecz zapewnienia dostępu do profilaktycznego leczenia emicizumabem dla pacjentów z ciężką i umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora. Działania te rozpoczęły się już w 2022 r. w obu ścieżkach refundacyjnych:

● programu lekowego, za który odpowiada Departament Polityki Lekowej i Farmacji,

● Narodowego Programu Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych, za który odpowiada Departament Lecznictwa.

Ostatni wniosek refundacyjny o rozszerzenie dostępu do emicizumabu w ramach programu lekowego z kwietnia 2025 r. został złożony w odpowiedzi na duże oczekiwanie społeczne. W kwietniu 2025 r. firma jednocześnie wystąpiła o modyfikację Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028, aby umożliwić dostęp do terapii podskórnej dorosłym pacjentom oraz zagwarantować jej ciągłość osobom, które kończą 18 lat.

Dzięki decyzji Ministra Zdrowia i pracy Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, od 1 października 2025 r. dostęp do leczenia emicizumabem otrzymały dzieci i młodzież do 18 r. ż. w ramach programu lekowego B.15. Rozpatrzenie wniosku dla populacji dziecięcej zrealizowano w czasie 5 miesięcy.

W kwestii populacji dorosłej, zainicjowanej przez firmę równoczasowo, Departament Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia nie podjął nadal decyzji, choć dotyczy ona niezaspokojonej potrzeby zdrowotnej pacjentów dorosłych z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, zaś w listopadzie 2025 r. opublikowano pozytywną opinię Prezesa AOTMiT w tej sprawie. [2] Oznacza to, że pacjent osiągając pełnoletność zostaje zmuszony do rezygnacji ze skutecznej i nowoczesnej terapii podskórnej na rzecz bardziej uciążliwego leczenia bez uzasadnionych powodów medycznych.

Gotowe rozwiązanie bez obciążenia budżetu

Firma Roche Polska zaproponowała Departamentowi Lecznictwa warunki finansowe, które są neutralne dla Narodowego Funduszu Zdrowia. Oferta zawiera instrumenty dzielenia ryzyka i mechanizmy zabezpieczające budżet płatnika publicznego, dzięki którym terapia może być wdrożona bez dodatkowego obciążenia dla płatnika, tj. w ramach środków już zaplanowanych na leczenie hemofilii w aktualnej edycji Narodowego Programu. Wprowadzenie emicizumabu jako opcji do leczenia populacji chorych niepowikłanych inhibitorem będzie skutkowało obniżeniem wydatków na produkty lecznicze stosowane w hemofilii A o ok. 50 mln zł w stosunku do planowanych wydatków na ten cel. Wynika to m.in. z dostosowania planów zakupowych do rzeczywistego zapotrzebowania, obniżenia ceny leku po jego włączeniu do Narodowego Programu oraz określonej dzięki kryteriom włączenia liczbie pacjentów.

Propozycja przewiduje również mechanizmy zabezpieczające Narodowy Fundusz Zdrowia przed nieoczekiwanym wzrostem kosztów, gdyby do terapii włączono większą liczbę pacjentów niż zakłada opinia Prezesa AOTMiT. Firma Roche deklaruje pokrycie ewentualnych przekroczeń ponad uzgodnione progi wydatków. Zaproponowane mechanizmy dzielenia ryzyka nie są nowym rozwiązaniem - stanowiły podstawę do pozytywnej decyzji refundacyjnej dla populacji pediatrycznej w październiku 2025 r.

W oczekiwaniu na decyzję Departamentu Lecznictwa

Mimo przedstawienia wszystkich argumentów, wniosek o włączenie terapii podskórnej do Narodowego Programu Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych na lata 2024–2028 pozostaje nierozstrzygnięty.

Firma Roche Polska przez wiele miesięcy kierowała prośby o spotkanie z Departamentem Lecznictwa, lecz pozostawały one bez odpowiedzi. Do pierwszej rozmowy z przedstawicielką Departamentu doszło dopiero 31 marca 2026 r. [3] Omówiono wówczas zaproponowane instrumenty dzielenia ryzyka i zasady operacyjne włączenia terapii do Programu. W piśmie podsumowującym ww. spotkanie, skierowanym do Departamentu, firma Roche dodatkowo wskazała rozwiązania, które mogłyby być zastosowane zgodnie z przepisami, by udostępnić nową opcję terapeutyczną.

Dostęp do różnorodnych terapii ma istotne znaczenie, ponieważ daje lekarzowi i pacjentowi elastyczność w wyborze leczenia, które będzie optymalne zarówno pod względem stanu klinicznego pacjenta, jak i jego osobistych uwarunkowań, preferencji oraz potrzeb, które są realne i pilne. Jak wynika z zapytań o status sprawy, które wpłynęły na adres e-mail firmy Roche w kwietniu br., pacjenci skierowali apel do Ministerstwa Zdrowia w marcu 2026 r. oraz złożyli petycję. Ponadto, decyzja ta jest oczekiwana również przez środowisko kliniczne - lekarze praktycy wielokrotnie publicznie podkreślali potrzebę pilnego zapewnienia dostępu do skutecznej profilaktyki krwawień dla pacjentów dorosłych z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, szczególnie do terapii podskórnej.

Firma Roche podtrzymuje gotowość do współpracy

Roche Polska deklaruje pełną gotowość do dalszej współpracy z Departamentem Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia oraz niezwłocznego wdrożenia przedstawionych rozwiązań. Jednocześnie podkreślamy potrzebę pilnego zakończenia przedłużającego się procesu decyzyjnego. Niepokój budzi brak płynności w prowadzonym dialogu oraz okresy braku interakcji ze strony Departamentu. Po wielomiesięcznym oczekiwaniu na odpowiedź, spotkanie z 31 marca 2026 r. dawało nadzieję na zdynamizowanie prac, jednak od tego czasu proces ponownie znalazł się w fazie stagnacji. Każdy kolejny miesiąc bez decyzji przekłada się na utrzymanie ograniczonego dostępu do leczenia dla dorosłych pacjentów z ciężką i umiarkowaną hemofilią A, podczas gdy dzieci w Polsce już z tej terapii korzystają.

W dobie obecnych wyzwań finansowych publicznego płatnika, oczywiste jest, że wdrażane rozwiązania dotyczące leków muszą gwarantować przewidywalność wydatków. W tym kontekście, aktualizacja Narodowego Programu na lata 2024–2028 stanowi szansę na wdrożenie nowoczesnych standardów finansowania, łączących najwyższą jakość opieki z niezbędną dyscypliną budżetową. Fundamentem tej współpracy mogą być wypracowane, kompletne, bezpieczne i stosowane już w systemie propozycje instrumentów dzielenia ryzyka.

WHO potwierdza znaczenie emicizumabu w leczeniu hemofilii A

We wrześniu 2025 r. Światowa Organizacja Zdrowia wpisała emicizumab na Listę Leków Podstawowych (EML) oraz Listę Leków Podstawowych dla Dzieci (EMLc). Umieszczenie leku na liście stanowi uznanie jego wartości klinicznej dla pacjentów na całym świecie oraz podkreśla, że odpowiada on na kluczowe potrzeby zdrowotne. Emicizumab jest już od 2020 roku zalecany jako jedna z opcji profilaktyki w wytycznych Światowej Federacji Hemofilii (ang. WFH, World Federation of Hemophilia) do stosowania zarówno u pacjentów z inhibitorem, jak i bez niego. Współczesne podejście do leczenia hemofilii, zgodnie ze standardami WFH [4], wskazuje na wspólne podejmowanie decyzji (Sharing Decision-Making - SDM) [5] przy wyborze terapii, w którym pacjent i lekarz współpracują, aby wybrać najlepszą opcję leczenia. Proces ten powinien uwzględnić następujące czynniki:

● cele życiowe pacjenta oraz to, jak są one powiązane z hemofilią,

● preferencje dotyczące leczenia pacjenta,

● dostępne terapie,

● wszystkie dostępne informacje na temat każdej z terapii.

Kluczowym celem leczenia - bez względu na jego rodzaj i mechanizm działania - jest skuteczne zapobieganie krwawieniom i uszkodzeniom stawów. Dostęp do aktualnie zarejestrowanych, różnych leków jest kluczowy, ponieważ umożliwia większą personalizację leczenia, co pozwala dopasować rodzaj terapii do indywidualnych potrzeb, stanu zdrowia i stylu życia pacjenta. Tego typu podejście przekłada się na lepsze wyniki terapii i poprawę jakości życia pacjentów.

Link do poprzednich oświadczeń w sprawie:

● Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra z dnia 23.03.2026

● Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra z dnia 15.09.2025

● Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra z dnia 29.08.2025

inf pras

[1] Opinia Prezesa AOTMiT z dnia 21.11.2025 r.

[2] Opinia Prezesa AOTMiT z dnia 21.11.2025 r.

[3] Oświadczenie Roche Polska z dnia 2.04.2026 r.

[4] Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020: 26(Suppl 6): 1-158. https://doi.org/10.1111/hae.14046

[5] https://sdm.wfh.org/