W ostatnim czasie dla chorych z SMA zarejestrowano nowy schemat leczenia wyższymi dawkami leku dokanałowego, który, zgodnie z badaniami rejestracyjnymi, wskazuje na klinicznie istotne efekty. O korzyści dla pacjentów pytamy dr Annę Łusakowską z Warszawskiego Uniwersytety Medycznego.
SMA: Jaka będzie przyszłość leczenia?
Opublikowano 27 kwietnia 2026 08:00
Z tego artykułu dowiesz się:
- Nowe wyższe dawki leku nusinersenu mogą zrewolucjonizować leczenie SMA, przynosząc szybkie i pozytywne efekty u pacjentów. Badania wskazują na bezpieczeństwo stosowania wyższej dawki, co otwiera nowe możliwości terapeutyczne.
- Neurofilamenty, kluczowe biomarkery degeneracji motoneuronów, spadają szybciej u pacjentów leczonych wyższymi dawkami. To oznacza skuteczniejsze hamowanie postępu choroby, co budzi nadzieję wśród chorych.
- Pacjenci, którzy wcześniej byli leczeni standardową dawką, doświadczają dynamicznej poprawy zdrowia. Wyniki pokazują wzrost w skali Hammersmith, co jest niezwykle obiecujące dla przyszłości terapii.
- Możliwość przejścia na wyższe dawki nusinersenu jest otwarta dla wszystkich pacjentów, co może zmienić podejście do dotychczasowych terapii. Lekarze nie wykluczają korzyści dla tych, którzy wcześniej stosowali inne metody leczenia.
- Aktualnie trwa proces refundacyjny, co oznacza szansę na rozwój polskiego programu lekowego zgodnie z międzynarodowymi standardami. Pacjenci mogą liczyć na dostęp do najnowszych terapii, co daje nadzieję na poprawę jakości życia.
Pani Doktor, w tym roku zarówno w Europie jak i w Stanach Zjednoczonych został zarejestrowany schemat wyższych dawek nusinersenu. Jak prezentują się wyniki badań rejestracyjnych dla tego schematu leczenia?
Badanie rejestracyjne to było badanie DEVOTE, które pokazało, że lek w wyższej dawce jest przede wszystkim bezpieczny i to zarówno u pacjentów, którzy rozpoczynali leczenie, nie byli leczeni żadnym innym lekiem, jak i tych, którzy wcześniej byli leczeni dawką standardową 12 mg i przechodzili na wyższą dawkę. Potwierdzono bezpieczeństwo, ale również wykazano, że w tej grupie pacjentów, którzy przyjmowali wyższą dawkę, szybciej spadały neurofilamenty w płynie mózgowo-rdzeniowym w surowicy.
A neurofilamenty to biomarkery procesu degeneracyjnego. Czyli hamowaliśmy szybciej proces degeneracyjny motoneuronów. I kolejnym takim pozytywnym efektem było to, że szczególnie w tej grupie, która była leczona wcześniej 12 mg nusinersenu, obserwowaliśmy dosyć dynamiczną poprawę. To byli pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni przez około 4 lata. W związku z tym można było spodziewać się pewnego wypłaszczenia, a tu znowu poprawa dosyć dynamiczna - około 2 punktów w skali Hammersmith, także to jest bardzo pozytywny efekt.
Czy pacjenci leczeni innymi terapiami mogliby również odnieść korzyści z wyższych dawek nusinersenu?
Poza tym, że lek jest podawany dokanałowo i tutaj są pewne ograniczenia, to właściwie nie ma przeciwwskazań do podania tego leku. Trochę życie nam pokaże, jaka będzie sytuacja czy pacjenci będą przechodzić na wyższą dawkę nusinersenu. Jeśli chodzi o pacjentów, którzy do tej pory są leczeni, to myślę, że wszyscy wyrażają chęć, żeby przejść na wyższą dawkę. Natomiast zmianę leczenia na pewno można rozważać - to już po badaniach innych klinicznych np. RESPOND - dodanie tej terapii dla pacjentów, którzy byli leczeni wcześniej nie do końca skutecznie terapią genową. Takie obserwacje są z niższą dawką, ale rozumiem, że być może ta wyższa też będzie korzystna.
Aktualnie toczy się proces refundacyjny dla schematu wyższych dawek. Czy to oznacza, że polski program lekowy ma potencjał do dalszego rozwoju i leczenia zgodnie ze światowymi rejestracjami?
Taką mamy nadzieję i wszyscy czekamy. Termin 1 kwietnia był trochę optymistyczny, ale ten lipcowy też jest bardzo pozytywny i czekamy na to. Nasi pacjenci nie są pozbawiani możliwości terapii. Leczymy tak jak na świecie.
Tematy
badania rejestracyjne / terapia genowa / dawki leczenia / program lekowy / refudnacja / Anna Łusakowska / motoneurony / SMA / Nusinersen / neurofilamenty
