Amerykanie zyskali „Prawo do Próby”

Nowe prawo pozwala pacjentom ze śmiertelnymi chorobami, którzy wyczerpali wszelkie zatwierdzone opcje terapeutyczne i nie spełniają kryteriów włączenia do badań klinicznych, na skorzystanie z leków jeszcze niezarejestrowanych – bez konieczności aplikowania o zgodę Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).

Do tej pory (od 1970 r.), chorzy w takiej sytuacji mogli zwrócić się do FDA z wnioskiem o zgodę na dostęp do leku w trybie „compassionate use”. Teraz decyzja zależeć będzie wyłącznie od lekarza oraz producenta leku.

Nowa ustawa chroni lekarzy i firmy farmaceutyczne przed konsekwencjami prawnymi, jeśli eksperymentalna terapia pacjentowi zaszkodzi (za wyjątkiem sytuacji, gdyby zadziałano na niekorzyść pacjenta umyślnie).

Podpisując ustawę, Donald Trump powiedział, że nigdy nie mógł zrozumieć, dlaczego wcześniej tak długo nie udało się wprowadzić "Prawa do Próby" na poziomie federalnym. (podobne do regulacje od lat obecne są w prawie stanowym 38 stanów).

– Większość aktów prawnych nie ma dobrych nazw, ale w tym przypadku jest inaczej. „Prawo do Próby” – to wspaniała nazwa dla ustawy. Wiele takich prób zakończy się powodzeniem. Głęboko w to wierzę – powiedział prezydent.

Nowa ustawa, choć terminalnie chorym przynosi nadzieję, ma jednak wielu krytyków. Są oni zdania, że dostęp do eksperymentalnych leków bez jakiejkolwiek kontroli FDA może wielu pacjentom zaszkodzić.

Prof. Steven Joffe z Perelman School of Medicine zauważa, że we wczesnych fazach rozwoju leku dane na jego temat są dość skąpe i znane właściwie tylko producentowi, FDA i niewielkiej grupie specjalistów zaangażowanych bezpośrednio w badania kliniczne. Inni lekarze, zgadzając się na dostęp swojego pacjenta do eksperymentalnego leku, musieliby działać praktycznie po omacku – uważa prof. Joffe.

Szef FDA, Scott Gottlieb, przypomniał, że w okresie 2005-2014 Agencja udzieliła zgody na 99 proc. wniosków o dostęp „compassionate use” (dotyczyło to łącznie niemal 9000 eksperymentalnych leków). – W nagłych przypadkach wnioski są rozpatrywane natychmiast, przez telefon. W mniej pilnych na decyzję FDA pacjent czeka najwyżej kilka dni – powiedział Gottlieb.

W ceremonii podpisania ustawy „Right to Try” wzięli udział pacjenci oraz ich rodziny. Bohaterem mediów został 8-letni Jordan McLinn, chory na postępujący zanik mięśni. Chłopiec próbował zwrócić na siebie uwagę prezydenta – początkowo nieskutecznie, ale w końcu polityk przytulił go i pocałował w czoło, wywołując tym aplauz zgromadzonych w Gabinecie Owalnym osób.

Źródła: CNN / Daily Mail / BBC News