Każdego roku w Polsce hematolodzy diagnozują szpiczaka mnogiego u około dwóch tysięcy pacjentów. Wszyscy chorzy czekają na refundację nowych leków, które okazały się przełomem w terapii tej choroby. - Opracowanie technologii leczenia przeciwciałami monoklonalnymi zostało wyróżnione wiele lat temu nagrodą Nobla i od dawna zmienia medycynę. W ostatnim czasie udało się również wytworzyć przeciwciała monoklonalne przeciwko komórkom szpiczaka i jest to prawdziwy przełom- mówi prof. Wiesław Jędrzejczak krajowy konsultant w dziedzinie hematologii. Niestety, w Polsce niedostępny.
Leki wycelowane, jak pociski
Eksperci podkreślają, że przeciwciało monoklonalne to rewolucja w leczeniu szpiczaka, na którą pacjenci czekali 15 lat. - Przeciwciało monoklonalne ma dwie zalety. Po pierwsze, mniej działań niepożądanych, po drugie, większą skuteczność ze względu na swoją swoistość. W tym wypadku jest jeszcze trzecia zaleta – unikalny mechanizm działania różny od innych leków, które są dostępne w leczeniu jakichkolwiek chorób – wyjaśnia prof. Jędrzejczak. - Na szpiczaka przetestowano bez powodzenia 10 różnych przeciwciał w ciągu ostatnich 15 lat. I wreszcie pojawił się przeciwciało monoklonalne anty CD38, które nie tylko oddziałuje bezpośrednio na komórki szpiczaka, ale działa także immunomodulująco. Jego efektywność jest znacząca u osób poddawanych już wcześniej innym terapiom, na które reagowali negatywnie. I to nie jedyna korzyść, ponieważ lek jest bardzo skuteczny nie tylko w indywidualnej terapii, ale również w skojarzonej – mówi prof. Mohamed Mohty, kierownik Kliniki Hematologii i Terapii Komórkowej w Szpitalu Uniwersyteckim Saint-Antoine w Paryżu, który leczy pacjentów tym lekiem.
Polska odstaje od reszty Europy
- Są trzy nowe leki, na które czekamy daratumumab, karfilzomib i pomalidomid. Niestety, żaden z nich w Polsce nie jest refundowany. Tymczasemdaratumumab jest zupełnie wyjątkowy i zmienia paradygmat leczenia. Cały świat już go używa w drugiej i trzeciej linii leczenia – wylicza prof. Artur Jurczyszyn z Oddziału Klinicznego Hematologii krakowskiego Szpitala Uniwersyteckiego. O refundację tych leków zabiegają też pacjenci. Z badań klinicznych wynika, że lek może być stosowany samodzielnie i daje dobre efekty nawet u chorych, u których wiele innych terapii nie zadziałało lub straciło skuteczność, czyli w tzw. szpiczaku opornym lub nawrotowym. Jednak najkorzystniejsze efekty u pacjentów, u których nastąpił nawrót choroby zaobserwowano, gdy był podawany w połączeniu z jednym ze standardowo stosowanych dziś leków – bortezomibem (badanie CASTOR) lub lenalidomidem (badanie POLLUX). - Dzięki zastosowaniu tego leku nawet chorzy w bardzo zaawansowanym stadium choroby mają szansę na istotne wydłużenie przeżycia – podkreśla prof. Mohamed Mohty.
Pierwsza linia obrony
Prof. Jędrzejczak wyjaśnia, że światowy trend jest taki, aby leki, które okażą się skuteczne w przypadku, gdy inne już nie pomagają, stosować w pierwszej linii leczenia. Wtedy maksymalizujemy efekt jednocześnie ograniczając koszty. - To się opłaca, bo leki takie są zazwyczaj drogie. A zastosowane wcześniej dają większe szanse na reemisję i utrzymanie chorych na rynku prac. To zmniejsza w ostatecznym rozrachunku koszty leczenia, a także koszty społeczne i pośrednie – dodaje krajowy konsultant.
Hematolodzy dążą bowiem do tego, by nowotwór ten, dziś uważany za nieuleczalny, przekształcić w chorobę przewlekłą, z którą pacjent może prowadzić normalne, aktywne życie.
