Hemofilia: Jak długo będziemy jeszcze patrzeć na cierpienie chorych?

Mamy dziś 17 kwietnia, Światowy Dzień Chorych na Hemofilię. Czego Pani życzyłaby wszystkim pacjentom zmagającym się z tą chorobą w tym szczególnym dla nich dniu?

Z całego serca życzę wszystkim pacjentom, a przede wszystkim ich rodzinom, spokoju, bezpieczeństwa i tego, o czym marzymy, czyli dostępu do leczenia. Do takiego leczenia, które daje szansę na życie wolne od bólu i strachu. Życzę też wszystkim siły, bo ta choroba potrafi być bezwzględna i nadziei, bo medycyna potrafi im skutecznie pomóc. Razem stworzymy lepszą przyszłość dla hemofilii, tylko oczywiście potrzeba jednej rzeczy – decyzji, by ta pomoc była dostępna dla każdego, niezależnie od wieku. Bardzo mi zależy na tym, żebyśmy nie musieli przy kolejnych takich okazjach już apelować, ale żebyśmy mogli świętować równość i sprawiedliwość w dostępie do terapii.

Już od wielu lat głównym celem leczenia chorych na hemofilię jest zapobieganie krwawieniom. Takie zapobieganie krwawieniom jest możliwe dzięki stosowaniu długoterminowej profilaktyki. Zgodnie z wytycznymi Światowej Federacji Hemofilii, celem powinno być osiągnięcie przez chorych takiej jakości życia, by jak najbardziej było ono zbliżone do tego, jakim się mogą cieszyć osoby zupełnie zdrowe. Czy Pani zdaniem hemofilia w Polsce jest leczona zgodnie z tą zasadą? Jak to wygląda w praktyce?

Rzeczywistość w Polsce wygląda zupełnie inaczej i niestety odbiega od tych standardów, o których Pan mówi, czyli od standardów WFH. Oczywiście na przestrzeni ostatnich lat wiele się zmieniło, jeżeli chodzi o hemofilię. Mamy dostęp do czynników krzepnięcia i do leczenia profilaktycznego, funkcjonuje program lekowy dla dzieci. To jednak wciąż za mało. Bo co z tego, że mamy terapie, skoro wielu pacjentów nie może z nich skorzystać. Na przykład dorośli chorzy z ciężką hemofilią A nadal są zmuszani do regularnych wlewów dożylnych, mimo że dla wielu z nich to fizycznie niemożliwe, bo w wyniku choroby są osobami niepełnosprawnymi. Alternatywa, czyli leczenie podskórne, które już jest częściowo udostępnione dla dzieci, wciąż nie jest dla niech refundowane. To zaprzeczenie idei jakości życia. Profilaktyka powinna być komfortowa i możliwa do zastosowania przez każdego.

Od lipca ubiegłego roku na liście refundacyjnej jest dostępny emicizumab, który jest podawany podskórnie. Może z niego korzystać tylko wąska grupa dzieci z ciężką hemofilią typu A. W listopadzie ubiegłego roku Pani fundacja złożyła petycję w sprawie udostępnienia tego leczenia wszystkim dzieciom chorym na hemofilię w postaci ciężkiej od urodzenia do 18. roku życia, bez spełniania dodatkowych kryteriów. Sto tysięcy osób poparło tę petycję. O co dziś postuluje Pani organizacja i z jakimi problemami obecnie mierzą się rodzice małych pacjentów?

Rok 2024 był przełomowy. Wydarzyło się coś, na co czekaliśmy i zabiegaliśmy przez prawie trzy lata. Na listach refundacyjnych pojawił się 1 lipca lek podskórny dla dzieci, jednakże ta refundacja jest tylko dla wąskiej grupy dzieci, które spełniają określone kryteria. Bardzo się z tego cieszymy, że tak naprawdę choć tyle udało się uzyskać, ale wiemy, że to nie jest wystarczające. W listopadzie złożyliśmy wspomnianą petycję. Sto tysięcy podpisów to nie była tylko liczba, ale też głos społeczeństwa, które nie może pozwolić na to, żeby dzielić dzieci. Obecnie te kryteria są bardzo wąskie i do programu lekowego włączonych jest około 70 dzieci. Już wiemy, że jest to za mało i naprawdę ciężko nam wybierać te dzieci, które mają być leczone. Hemofilia nie wybiera, a każde dziecko z ciężką postacią choroby ma takie same potrzeby. Dlatego tak bardzo postulujemy, by refundacja leczenia podskórnego objęła wszystkie dzieci z hemofilią A od urodzenia do 18. roku życia, bez dodatkowych ograniczeń. Rodzice zmagają się dziś z ogromnym stresem, z bólem ich dzieci, z walką o wkłucia, z samą logistyką opieki. Jeśli wiedzą, że istnieje nowoczesna terapia, a ich dziecko jej nie dostanie, bo nie spełnia kryterium, to dopada ich bezsilność i frustracja.

A co się dzieje w momencie, kiedy mija już ten 364. dzień 17. roku życia i ktoś się staje pełnoletnim pacjentem? Jak wygląda sytuacja dostępu do leczenia podskórnego dla tej grupy chorych? Bo przecież w momencie ukończenia 18 lat nie kończy się ten problem.

W tym momencie wygląda to w ten sposób, że dzieci są objęte programem lekowym od urodzenia do 18. roku życia, a później przechodzą pod Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię, czyli wychodzą z programu lekowego. Jest to ogromna luka w systemie, ponieważ jak kończą te 18 lat, to nie tylko tracą tą tak zwaną pediatryczną opiekę swojego ośrodka, ale też nadzieję na kontynuację leczenia w najlepszej formie. Dorośli pacjenci z ciężką hemofilią A, oczywiście bez inhibitora, są dziś całkowicie pozbawieni możliwości leczenia podskórnego. Niestety jest to dramat, bo mówimy o osobach, które często żyją z powikłaniami po latach terapii, z bólem stawów, z uszkodzonymi żyłami, z traumą. Mimo to nadal muszą korzystać z dożylnych podań, często niemożliwych do wykonywania samodzielnie. To nie tylko problem zdrowotny. To także kwestia praw człowieka. Dlatego apelujemy z całą mocą, aby refundacja leczenia podskórnego obejmowała także dorosłych pacjentów.

Myśli Pani, że jest duża szansa na to, że jeśli się spotkamy 17 kwietnia za rok, to już nie będziemy mówić o tych lukach, o tych wyzwaniach, o tych potrzebach, tylko o tym, że mamy sukces, bo chociaż część tych postulatów udało się zrealizować?

Ja w to wierzę. Wierzę, że resort będzie chciał nam pomóc i nie widzę innej możliwości. Już tyle się udało zmienić. Dzieci nie stają się już osobami niepełnosprawnymi, jak to było kiedyś. Mam nadzieję, że dostęp do terapii, o której dziś mówimy będzie taki, jak w innych krajach Unii Europejskiej.