Współczesna medycyna potrafi już niemal całkowicie wyeliminować krwotoki u chorych na hemofilię, zamieniając walkę o przetrwanie w normalne życie. Choć nowoczesne terapie podskórne rewolucjonizują standardy opieki, polscy dorośli pacjenci wciąż odbijają się od ściany refundacyjnej. O tym, dlaczego personalizacja leczenia to nie luksus, a konieczność, oraz o medycznym przełomie, który pozwala zapomnieć o chorobie, rozmawiamy z dr Joanną Zdziarską z Oddziału Klinicznego Hematologii i Chorób Wewnętrznych Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.
Hemofilia: Koniec ery bolesnych zastrzyków? Walka o życie bez strachu przed krwawieniem
Opublikowano 4 maja 2026 14:00
Z tego artykułu dowiesz się:
- Nowoczesne terapie podskórne rewolucjonizują leczenie hemofilii, umożliwiając pacjentom prowadzenie normalnego życia, wolnego od krwawień.
- Polscy dorośli pacjenci wciąż zmagają się z brakiem dostępu do innowacyjnych terapii, mimo że są one zarejestrowane i stosowane w Europie, co skutkuje nierównościami w opiece zdrowotnej.
- Indywidualizacja leczenia jest kluczowa, ponieważ każdy pacjent reaguje inaczej na terapię, a nowe metody mogą znacznie poprawić jakość ich życia.
- Inhibitory stanowią poważne wyzwanie dla standardowej profilaktyki, zmuszając lekarzy do poszukiwania alternatywnych rozwiązań, takich jak terapie omijające inhibitor.
- Walka o dostęp do skutecznych terapii to nie tylko kwestia medyczna, ale również humanitarna, ponieważ wielu pacjentów nie może korzystać z dotychczasowych metod leczenia.
Medexpress: Na czym dziś polega leczenie hemofilii? Jaką rolę odgrywa profilaktyka krwawień?
Dr Joanna Zdziarska: W ciężkiej postaci hemofilii podstawą leczenia jest profilaktyka polegająca na regularnym, dożylnym podawaniu czynnika ósmego (w hemofilii A) lub dziewiątego (w hemofilii B) albo leków nowej generacji, podawanych podskórnie. Regularne podawanie tych substancji powoduje, że pacjent nie ma krwawień - dziecko rozwija się prawidłowo, nie doświadcza wylewów do stawów czy mięśni, nie ma powikłań krwotocznych i jest w stanie prowadzić życie podobne do swoich rówieśników – szkolne, zawodowe i rodzinne.
Medexpress: Jakie są obecnie krajowe i międzynarodowe wytyczne leczenia hemofilii?
Dr Joanna Zdziarska: Od wielu lat zarówno polskie, jak i międzynarodowe wytyczne wskazują, że profilaktyka w ciężkiej postaci hemofilii jest standardem postępowania. Nie zmienia się sama idea zapobiegania krwawieniom, natomiast zmieniają się metody leczenia. Pojawiły się tzw. terapie niesubstytucyjne, podawane podskórnie,które naśladują fizjologiczną funkcję czynnika VIII lub doprowadzają do generacji trombiny w mechanizmach niezależnych od czynnika VIII i IX. Odznaczają się ponadto długim czasem półtrwania, w przeciwieństwie do czynnika VIII i IX.
Medexpress: Czym jest inhibitor i jakie ma znaczenie w kontekście doboru terapii?
Dr Joanna Zdziarska: Jeżeli choremu na ciężką hemofilię podajemy czynnik ósmy lub dziewiąty, czyli białko, którego jego organizm nie produkuje, może dojść do immunizacji – wytworzenia przeciwciał przeciwko temu czynnikowi krzepnięcia. Powstaje wtedy tzw. inhibitor, który sprawia, że klasyczna profilaktyka staje się nieskuteczna. W takiej sytuacji stosuje się tzw. czynniki omijające inhibitor, podawane dożylnie i znacznie droższe, albo nowoczesne terapie podskórne, które działają również u tych chorych.
Medexpress: W kwietniu razem z innymi lekarzami praktykami skierowała Pani stanowisko w sprawie konieczności zapewnienia dostępu do skutecznej profilaktyki krwawień dla pacjentów dorosłych z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem. Jakie są obecne postulaty dotyczące zmian w systemie leczenia hemofilii pacjentów dorosłych?
Dr Joanna Zdziarska: Najważniejszym postulatem jest zapewnienie dostępu do terapii, które są już zarejestrowane i stosowane w Europie. Mogłyby one znacząco poprawić jakość życia wielu pacjentów. Dotyczy to szczególnie osób, u których standardowa profilaktyka jest niewystarczająco skuteczna, które nadal krwawią lub mają trudności z dostępem dożylnym. Dla takich pacjentów regularne podawanie czynnika dwa–trzy razy w tygodniu bywa bardzo trudne albo niemożliwe. Powinni oni mieć dostęp do terapii podskórnych, które są już dostępne i pozytywnie ocenione, ale w Polsce nadal nie są refundowane dla dorosłych pacjentów bez inhibitora. Obecnie dostęp do nich mają tylko pacjenci z inhibitorem, głównie z powodów ekonomicznych. Postulat lekarzy dotyczy rozszerzenia dostępu także z powodów humanitarnych, ponieważ wielu pacjentów nie może korzystać ze standardowej terapii, a nowe leki mogłyby diametralnie poprawić ich życie.
Medexpress: Jakie znaczenie dla pacjentów dorosłych oraz lekarzy ma możliwość indywidualizacji leczenia?
Dr Joanna Zdziarska: Indywidualizacja leczenia jest podstawą leczenia hemofilii, podobnie jak innych chorób rzadkich. Rzadko istnieją schematy dobre dla wszystkich pacjentów. Chorzy różnią się reakcją na terapię, czasem działania czynnika krzepnięcia, możliwościami dostępu dożylnego, stylem życia czy stopniem uszkodzenia stawów. Dlatego leczenie – jego forma, dawka i schemat – dobiera się indywidualnie. Rozszerzenie dostępnych opcji o nowe terapie pozwoliłoby na pełniejszą indywidualizację i lepsze dopasowanie leczenia do potrzeb każdego pacjenta.
Tematy
hemofilia / profilaktyka krwawień / czynnik VIII / czynnik IX / leczenie hemofilii / terapie podskórne
