Paweł Pedrycz: Program lekowy dla SMA daje bardzo widoczne efekty

Paweł Pedrycz
O komentarz na temat programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” zapytaliśmy Pawła Pedrycza, prezesa Fundacji SMA.
Wojciech Laska 2020-01-13 10:57

Wojciech Laska: Jak zmieniło się leczenie pacjentów z SMA i ich rodzin po wprowadzeniu programu lekowego – „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni”?

Paweł Pedrycz: Nie da się ukryć, że dla chorych i ich rodzin (również dla mnie i mojej rodziny) jest to olbrzymia przemiana, ponieważ efekty tego leczenia są bardzo widoczne. Może nie u każdego są one spektakularne, widoczny postęp motoryczny czy oddechowy od pierwszych dawek, ale najczęściej mamy do czynienia z zastopowaniem choroby. To ma przełożenie nie tylko na funkcjonowanie, ale też na psychikę chorych. Po prostu widząc jak u dzieci i dorosłych przestaje pogarszać się stan zdrowia można spoglądać z nadzieją w przyszłość. Myślę, że ten efekt psychiczny jest równie ważny co efekt ściśle motoryczny.

Wojciech Laska: Badania kliniczne pokazują spektakularne rezultaty w leczeniu chorych zanim wystąpią pierwsze objawy SMA. Czy objęcie badaniami przesiewowymi wszystkich noworodków w Polsce mogło by poprawić rokowania pacjentów?

Paweł Pedrycz: Zdecydowanie tak. To jest sprawa niemalże oczywista, dlatego że mechanizm działania obecnych leków lub preparatów eksperymentalnych, które być może staną się wkrótce lekami na SMA, jest podobny i zapobiega obumieraniu motoneuronów odpowiedzialnych za funkcje ruchowe człowieka. I im wcześniej podany jest taki lek, tym możemy wcześniej zapobiec utracie niemal wszystkich motoneuronów. A to powoduje, że praktycznie taka osoba, mimo że posiada defekt genetyczny, funkcjonuje normalnie.

Wojciech Laska: Czy i jakie wyzwanie stoją jeszcze w opiece koordynowanej nad osobami chorymi na SMA?

Paweł Pedrycz: Wyzwań jest jeszcze sporo. Stale trzeba informować co to jest SMA. Jednak jest to choroba rzadka, w związku z czym nie każdy miał okazje z nią się spotkać, również lekarze. Dlatego wszelkie informacje o tej chorobie, jak prowadzić pacjenta z SMA, jaki zespół ekspertów medycznych czy terapeutycznych jest potrzebny do opieki nad takim pacjentem, są potrzebne i należy je stale rozpowszechniać. SMA wobec także leczenia staje się powoli chorobą przewlekłą a podtrzymywanie w dobrym stanie pacjentów będzie kluczowe, od strony oddechowej i ortopedycznej, wspomagania oddechu za pomocą nieinwazyjnej wentylacji. Także wiele dziedzin musi być włączonych w taką kompleksową opiekę nad chorym.

PDF

Zobacz także