Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęstszy rodzaj białaczki wśród osób dorosłych, co istotne dotyka przede wszystkim osób starszych, powyżej 65 r.ż. Największym wyzwaniem terapeutycznym są chorzy z agresywną postacią choroby – mutacją 17p. To mała grupa pacjentów, a ich rokowania są złe, ponieważ nie odpowiadają na standardowe leczenie. Szansą dla nich jest natychmiastowe podjęcie leczenia celowanego. Niestety to właśnie na nie wciąż czekają pacjenci.
W ostatnich dniach opublikowana została nowa opinia Rady Przejrzystości wskazująca terapię ibrutynibem, jako leczenie przełomowe dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. Rada Przejrzystości równocześnie negatywnie zaopiniowała finansowanie tego leczenia dla wąskiej grupy chorych, co jest sprzeczne z kolei z opinią prezesa AOTMiT, którego zdaniem nadal zasadne jest finansowanie terapii dla chorych z agresywną postacią choroby, czyli mutacją 17p i TP53.
W rozmowie z Medexpressem prezes AOTMiT Wojciech Matusewicz potwierdził, że podtrzymuje swoją opinię. - O rozpoczęciu leczenia ibrutynibem przede wszystkim decyduje stan kliniczny. Z leczeniem nie należy się spieszyć, zwłaszcza jeśli pacjent jest w dobrym stanie ogólnym. Część pacjentów z białaczką ma rozpoznaną delecję, ale to nie jest powód, by od razu włączać im to leczenie. Postęp choroby powoduje również inne zaburzenia chromosomalne. I dopiero wtedy, kiedy jest nawrót czy kolejny rzut choroby jest uzasadnione podawanie ibrutynibu - podkreśla Matusewicz.
Argument o zawężeniu finansowania tej terapii dla chorych z agresywną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej podziela również konsultant krajowy ds. hematologii, którego zdaniem, z uwagi na bardzo ograniczony budżet na wydatki w ochronie zdrowia nie możemy sfinansować wszystkich terapii. – Jako konsultant krajowy, staram się znaleźć tych chorych, którzy są najbardziej poszkodowani przez los, a jednocześnie mogą najbardziej skorzystać z innowacyjnych terapii. Biorąc pod uwagę, że mówimy o niewielkich grupach pacjentów, dla budżetu nie są to duże sumy – dodaje prof. Jędrzejczak.
Polska obecnie jest jedynym krajem środkowo-wschodniego regionu Europy, w którym dla chorych z agresywną postacią PBL aktualnie żadna z nowoczesnych drobnocząsteczkowych terapii celowanych nie jest refundowana, choć Ministerstwo Zdrowia wielokrotnie zapewniało, że środki finansowe na leczenie muszą być dostępne szczególnie dla pacjentów, dla których nie ma innej alternatywy. Na lipcowej liście refundacyjnej brak jest decyzji dotyczących finansowania terapii dla tej grupy chorych Z uwagi na zmianę ocenianych grup chorych z przewlekłą białaczką limfocytową, nie wiadomo też jak szybko sytuacja ta może się zmienić i kiedy chorzy mogą uzyskać szanse na leczenie.
- Podtrzymuję swoje stanowisko wyrażone w rekomendacji z 2016 roku. To powinna być grupa wyselekcjonowana, w drugim rzucie leczenia, po niepowodzeniu pierwszej linii i z delecją chromosomu P17. Kolejne zlecenie Ministra Zdrowia dotyczyło właśnie takiej, zawężonej populacji, zgodnej z moją rekomendacją. Chcąc zapewnić transparentność procesu poprosiłem Radę Przejrzystości, jako niezależny organ opiniodawczo-doradczy, o wyrażenie opinii w przedmiotowym zakresie. Rada w swoim dokumencie odniosła się jednak do tematu znacznie szerzej, niż wynikało to ze zlecenia Ministra Zdrowia, kontestując swoje poprzednie negatywne stanowisko dotyczące szerszej populacji. Oczywiście organ ten podejmuje suwerenne decyzje. Chcąc pozostać w zgodzie z zakresem zlecenia podtrzymałem stanowisko zawarte w rekomendacji, iż ibrutynib powinien być finansowany w II linii leczenia u pacjentów z delecją chromosomu P17. Materiały w tej sprawie wkrótce zostaną uzupełnione o moją dodatkową opinię, zgodnie z prośbą otrzymaną z Ministerstwa - podkreśla prezes AOTMiT.
