Medyczna Racja Stanu: Spotkanie Rady Ekspertów ds. Chorób Mózgu

Honorowy patronat nad Spotkaniem objął Adam Jarubas, przewodniczący Komisji Zdrowia Publicznego SANT w Parlamencie Europejskim. Patronat sprawowały również Polskie Towarzystwo Neurologiczne, Polskie Towarzystwo Neuroonkologii oraz Polskie Towarzystwo Psychiatryczne.

Eksperci rozmawiali o najpilniejszych wyzwaniach klinicznych i organizacyjnych, koniecznych do zapewnienia poprawy losu pacjentów z chorobą Parkinsona i Alzheimera, migreną przewlekłą, padaczką lekooporną, schizofrenią i glejakami. Zwrócili uwagę na potrzeby wzmacniania koordynacji opieki, wczesnej diagnostyki oraz skutecznych modeli terapeutycznych, a także adherencji.

Bariery w dostępie do terapii zaawansowanej choroby Parkinsona

Prof. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, współprzewodniczący Rady Ekspertów MRS zwrócił uwagę, że w Polsce mamy program lekowy dla choroby Parkinsona, ale jego dostępność jest ograniczona. Pacjent musi przebyć długą drogę, żeby dostać się do ośrodka i zacząć terapię. – A są to osoby z dużym stopniem niepełnosprawności, więc często sami rezygnują z leczenia, bo nie mogą dotrzeć do realizujących je ośrodków - ubolewał.

W programie lekowym terapią objętych jest około 0,7% chorych, a leczenie otrzymuje około 4,7% pacjentów z postacią zaawansowaną. Polska ma najniższy odsetek leczonych pacjentów z zaawansowaną chorobą Parkinsona. Rumunia przy mniejszej populacji leczy więcej pacjentów.

Dostęp do leczenia zależy w praktyce od miejsca zamieszkania. Pacjenci pokonują setki kilometrów, aby uzyskać terapię, która w innych krajach stanowi standard.

Prof. Dariusz Koziorowski, kierownik Kliniki Neurologii WUM podkreślał, że zbyt mało pacjentów bierze udział w programach lekowych. - Jeśli chodzi o fazę zaawansowaną choroby, mamy szeroki wachlarz leczenia - program lekowy, który oferuje różne terapie infuzyjne, głęboką stymulację mózgu, czyli leczenie operacyjne. Pacjent jest kwalifikowany do leczenia przez neurologów, zabieg operacyjny jest wykonywany w oddziale neurochirurgicznym następnie pacjent trafia pod opiekę neurologiczną. Do tej pory proces leczenia za pomocą głębokiej stymulacji mózgu nie jest uporządkowany. Mam nadzieję, że zostanie to uregulowane – powiedział.

Pacjent z chorobą Parkinsona czeka trzy razy: na wizytę w poradni pozapiramidowej, na kwalifikację wniosku przez Zespół Koordynujący oraz na włączenie terapii w ramach programu. W praktyce czas oczekiwania może wynosić nawet kilkanaście miesięcy. Choroba nie czeka ani dnia. Każdy miesiąc zwłoki oznacza utratę funkcji – większe ryzyko upadków, złamań, urazów głowy oraz przyspieszoną utratę samodzielności

Prof. Dariusz Koziorowski poinformował, że w programie terapii infuzyjnych jest stosunkowo niewielka liczba osób. - Leczymy ponad 700 chorych, a pacjentów z zaawansowaną chorobą Parkinsona może być między 15 a 30 tysięcy. Zdecydowana większość nie jest objęta nowoczesnymi terapiami, które znacząco wpływają na poprawę jakości życia – ubolewał.

- Problemem jest finansowanie. Program jest słabo wyceniony, dlatego ośrodki nie podejmują leczenia albo obejmują nim niedużą ilość pacjentów. Finansowanie programu wymaga zmian - rekomendował.

Nadzieja dla chorych na alzheimera

Prof. Konrad Rejdak podkreślił, że są już terapie, które hamują przebieg choroby Alzheimera i pozwalają na długie lata życia w dobrej jakości, pod warunkiem jednak, że choroba zostanie wykryta. - Na naszych oczach dokonał się przełom. Mamy już narzędzia wykrycia nieprawidłowych procesów biologicznych, czyli odkładania się amyloidu, białka Tau. To pozwala na rozpoznanie patologii na wiele lat przed wystąpieniem objawów demencji - wskazał.

Prof. Bartosz Karaszewski, konsultant krajowy w dziedzinie neurologii również podkreślał, że aby poprawić rokowania pacjentów konieczne jest szybkie rozpoznanie i identyfikacja pacjentów, którym możemy włączyć leczenie przyczynowe.

Prof. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego również wskazała na konieczność wczesnego diagnozowania choroby Alzheimera. - Mamy zarejestrowane leki, które działają na wczesnym etapie, więc musimy tę chorobę diagnozować szybko. Z pewnością będą to terapie kosztochłonne, więc jeżeli zostaną zrefundowane, to musimy dołożyć wszelkich starań, aby kwalifikować właściwych pacjentów, którzy skorzystają z tego leczenia - zaznaczyła.

- Możemy prawie z stuprocentową pewnością rozpoznać proces alzheimerowski. Im wcześniej uda nam się zdiagnozować pacjentów, tym większa szansa zarówno na skuteczność terapii modyfikujących przebieg choroby. Są dwa nowe leki, które zostały w ubiegłym roku zarejestrowane w UE, a od 3 lat są w USA – dodał prof. Tomasz Gabryelewicz, wiceprzewodniczący Polskiego Towarzystwa Alzheimerowskiego i Polskiej Rady Mózgu.

Jego zdaniem, problemem jest systemowy brak przygotowania na terapie obwarowane licznymi restrykcjami dotyczącymi zarówno kryteriów włączenia pacjentów, jak i monitorowania skuteczności i bezpieczeństwa. - Średni czas od diagnozy otępienia do podjęcia działań terapeutycznych wynosi około 4 lata. Po tym czasie wielu pacjentów nie kwalifikuje się już do tych kuracji, ponieważ są one przeznaczone wyłącznie dla osób na bardzo wczesnym etapie rozwoju otępienia Alzheimerowskiego - wskazał.

- Musimy rozwinąć sieć ośrodków, które będą w stanie ustalić wczesną diagnozę i podjąć się wyzwania związanego z tymi kuracjami, bo to są wlewy dożylne prowadzone w trybie krótkiej hospitalizacji. Są to drogie terapie i bez programów lekowych niewiele osób będzie stać, żeby wydać około 100 tysięcy zł w skali roku - zaznaczył.

Migrena przewlekła nie jest chorobą rzadką

Program lekowy leczenia migreny przewlekłej obejmuje obecnie ok. 2 600–2 700 osób przy szacowanej populacji 300–700 tys. chorych, co oznacza leczenie zaledwie ok. 0,4–0,9% potencjalnej populacji pacjentów. W praktyce system traktuje więc migrenę przewlekłą jak chorobę rzadką, mimo że jest ona jedną z najczęstszych chorób neurologicznych. W lecznictwie otwartym nadal stosuje się terapie starszej generacji, obarczone istotnymi działaniami niepożądanymi i ograniczeniami dla kobiet w wieku prokreacyjnym. Problemem jest brak powszechnej dostępności do nowoczesnych terapii w migrenie przewlekłej finansowanych w ramach systemu publicznego.

Prof. Alina Kułakowska wskazała, że migrena przewlekła dotyka przede wszystkim kobiet.

- Napad migreny wyłącza pacjenta praktycznie z normalnego funkcjonowania. Chory nie jest w stanie pójść do pracy, szkoły, pełnić swoich ról społecznych - podkreślała.

Prof. Marta Waliszewska-Prosół z Kliniki Neurologii Uniwersyteckiego Centrum Neurologii i Neurochirurgii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu zwróciła uwagę, że kobiety z ostrą migreną często nie podejmują decyzji związanych z posiadaniem dzieci. – Ta choroba wciąż jest niezauważana i ustawiana gdzieś na końcu w kolejce różnych priorytetów neurologicznych - ubolewała. – Pierwsze badanie epidemiologiczne, które przeprowadził mój zespół wskazuje, że mamy w Polsce 6 milionów ludzi z migreną, z czego około pół miliona z przewleką. To pacjenci, u których migrena występuje nierzadko codziennie. Nakłada się na to problem nadużywania leków przeciwbólowych - rekordziści biorą 700-800 tabletek przeciwbólowych miesięcznie. Ci pacjenci generują koszty bezpośrednie i pośrednie. Są obciążeniem podstawowej opieki zdrowotnej, psychiatrów, którzy leczą powikłania migreny, a więc zaburzenia depresyjne i lękowe. Według Europejskiej Akademii Neurologicznej, połowę wszystkich kosztów w neurologii stanowią bóle głowy - wyliczała.

Prof. Marta Waliszewska-Prosół podkreśliła, że migrena jest chorobą ludzi młodych. Szczyt zachorowań to 25-35 rok życia. Dodała, że wrzucając migrenę przewlekłą w program lekowy robimy z niej chorobę rzadką.

- Doskonale wiemy, jak bardzo administracyjnie obciążone są programy lekowe. Przy tak dużej liczbie pacjentów wymagających leczenia niemożliwym jest, by migrena była chorobą, z którą poradzimy sobie w programie lekowym. Należy rozpocząć dyskusję nad wyciągnięciem jej z programu lekowego i refundowaniu leczenia, którego nie trzeba podawać w szpitalu, w specyficznych okolicznościach.

Mamy bezpieczne leki, które każdy neurolog może wypisać pacjentowi w ramach ambulatorium – rekomendowała.

Padaczka lekooporna wymaga wielu leków

Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii IPCZD poinformowała, że katalog leków stosowanych w padaczce obejmuje ponad 25 różnych substancji. - Założenie, że możemy leczyć padaczkę lekooporną jednym lekiem jest z gruntu i z definicji założeniem nieprawdziwym. Tymczasem w programie lekowym pacjent może otrzymywać tylko jeden z dwóch refundowanych leków. A zamiana jednego na drugi nie jest możliwa, chyba że pacjent ma objawy niepożądane - wyjaśniła.

- To jest błąd organizacyjny przy konstrukcji programu, więc trzeba to w trybie pilnym zmienić – zaznaczyła. Dodała, że konieczne jest też określenie możliwości stosowania dwóch terapii równolegle.

Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak mówiła też o operacyjnym leczeniu padaczki.

- Minął prawie rok od wydania pozytywnej opinii AOTMiT dotyczącej diagnostyki przedoperacyjnej i leczenia operacyjnego padaczki. I na razie czekamy na dalsze rozstrzygnięcia – ubolewała. Zwróciła też uwagę na braki syntetycznego analogu hormonu arteryno-kortykotropowego, czyli ACTH, który jest najskuteczniejszym lekiem w encefalopatii padaczkowej związanej z napadami zgięciowymi, czyli w zespole Westa. Lek przestał być produkowany i nie ma żadnego rozwiązania, żeby przywrócić go na rynek.

Schizofrenia wyzwaniem systemu ochrony zdrowia

Prof. Piotr Gałecki, konsultant krajowy w dziedzinie psychiatrii wskazał na potrzebę szybkiej diagnozy. - Kiedy nie mamy standardów diagnostycznych i wytycznych, w jaki sposób szybko diagnozować pacjenta i kierować go na badania dodatkowe, nie można skorzystać z wielu nowoczesnych terapii. Nowoczesne terapie, co potwierdza wiele różnych badań, są skuteczne, kiedy zastosuje się je w odpowiednim momencie – zaznaczył.

Wyzwaniem wciąż pozostaje stygmatyzacja chorób psychicznych. Po diagnozie schizofrenii pacjenci mierzą się nie tylko z objawami klinicznymi, ale również z piętnem społecznym i autostygmatyzacją. Choroba może mieć głęboki, długotrwały wpływ na życie chorujących, ich relacje społeczne, funkcjonowanie zawodowe oraz jakość życia ich bliskich i opiekunów.

Schizofrenia stanowi istotne wyzwanie dla systemów ochrony zdrowia. Działania edukacyjne powinny mieć na celu zwiększanie wiedzy na tematchoroby, przełamywanie mitów i stereotypów, wzmacnianie roli personelu medycznego w opiece psychiatrycznej, wspieranie pacjentów i ich rodzin w codziennym funkcjonowaniu.

Przełom w leczeniu glejaka

Onkolog prof. Rafał Stec, ordynator Wydziału Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego przypomniał, że glejaki to nieuleczalne nowotwory środkowego układu nerwowego. W ubiegłym roku pojawił się nowy lek do leczenia glejaków o niskim stopniu złośliwości. Jest on ukierunkowany molekularnie. - Krótko mówiąc znaleźliśmy klucz do zamka. Zamkiem jest mutacja w genach IDH1/2, a kluczem worasidenib, inhibitor enzymów IDH1/2 – wyjaśnił. Dodał, że ten podtyp glejaka jest rozpoznawany molekularnie. Dlatego obowiązkowe stało się wykonywania badań molekularnych. - Ośrodki, które zajmują się leczeniem nowotworów ośrodkowego układu nerwowego powinny oferować pełną diagnostykę, zarówno patomorfologię, jak i diagnostykę genetyczną, molekularną, czyli muszą dysponować genetykiem z pełnym zapleczem laboratoryjnym - zaznaczył.

Nowy lek stosuje się u pacjentów, którzy zostali zoperowani i u których została choroba resztkowa. Wydłuża on czas do nawrotu choroby, a u części chorych powoduje zmniejszenie masy guza. Wydłuża też czas do zastosowania kolejnej terapii, radioterapii, chemioterapii. - Ten lek potrafi utrzymać jakość życia w latach, ponieważ ponad dwukrotnie zwiększył czas do nawrotu choroby - podkreślił.

Prof. Rafał Stec dodał, że jest lekiem doustnym bardzo dobrze tolerowalnym. - Wszystkie argumenty merytoryczne są za tym, że to jest top w Polsce do refundacji, ponieważ dotyczy wąskiej grupy pacjentów, a efekty terapii są spektakularne – podkreślił.

Prof. Radosław Rola z Katedry i Kliniki Neurochirurgii i Neurochirurgii Dziecięcej Wydziału Lekarskiego Uniwersytetu Medycznego w Lublinie tłumaczył, że pacjenta z glejakiem nie można chirurgicznie wyleczyć. - Wykonujemy zabiegi, które polegają na tak zwanej maksymalnej bezpiecznej resekcji, czyli usuwamy możliwie jak najwięcej, żeby nie wytworzyć u pacjenta nowych deficytów. Kiedy zasadnicza masa guza jest położona przyjaźnie dla chirurga, możliwe jest usunięcie wszystkiego, co jest widoczne dzięki różnym metodom obrazowania. W ten sposób wydłużamy okres przeżycia i dążymy do tego, żeby chory był w jak najlepszej formie - tłumaczył.

Prof. Sergiusz Nawrocki z Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie mówił o roli radioterapii w przedłużaniu życia chorych na glejaka.

- Mediana przeżycia chorych na glejaka w czwartym stopniu bez radioterapii wynosiła 14 tygodni. Włączenie radioterapii w latach 80. wydłużyło ją do 40 tygodni. Potem przez wiele lat nic się nie działo. I choć nowy lek worasidenib nie dotyczy glejaka w czwartym stopniu, który stanowi 70% zachorowań, tylko w drugim stopniu, czyli 200-300 chorych - jest jaskółką nadziei. Poza tym, dzięki temu nowemu inteligentnemu lekowi, który rzeczywiście jest bardzo skuteczny i bardzo mało toksyczny, temat glejaków wypłynął – dodał.

Znaczenie adherencji

Prof. Alina Kułakowska zwróciła uwagę na rolę adherencji. - Badania pokazują, że adherencja w przypadku różnych chorób i leków podawanych różnymi drogami może pozostawiać wiele do życzenia. Mamy leki i sposoby leczenia, gdzie adherencja jest stuprocentowa. Jeżeli podajemy lek dożylnie w ośrodku leczącym, to oczywiście mamy 100% pewności, że pacjent go otrzymał. Natomiast w przypadku leków wydawanych pacjentowi do domu wygląda to różnie - wskazała.

- Ważne jest zawsze wyjaśnienie pacjentowi założeń, zasad leczenia. Chory musi rozumieć konieczność regularnego przyjmowania leku. Właściwe relacje lekarza i pacjenta to podstawa - podkreśliła.

Prof. Agata Szulc, prezes Polskiego Towarzystwa Psychiatrycznego mówiła o adherencji wśród pacjentów z zaburzeniami psychicznymi, zwłaszcza chorujących na schizofrenię i depresję. - W dokumentacji medycznej mamy możliwość sprawdzenia, czy pacjent leki wykupił. I często nie wykupuje. Dlatego leki długodziałające od lat są wsparciem. Były przejściowe trudności w dostępności niektórych leków o przedłużonym działaniu, ale mam nadzieję, że to się zmieni - powiedziała.