Leki z programów lekowych w nowej kategorii dostępności – jak stworzyć optymalny model z korzyścią dla pacjentów

Od lat środowisko pacjentów i ekspertów klinicznych walczy o poprawę dostępności do innowacyjnych terapii. I choć coraz więcej nowych leków jest refundowanych, a modyfikowane kryteria programów lekowych pozwalają na szybkie stosowanie innowacyjnych terapii zgodnie z rekomendacjami towarzystw naukowych - dostępność leczenia w przypadku większości programów lekowych w chorobach nieonkologicznych nadal pozostaje najniższa w Europie. Tzw. czwarta kategoria dostępności refundacyjnej w nowelizacji ustawy refundacyjnej ma tę sytuację zmienić.

W ogonie Europy

Izabela Obarska, prezes HealthCare System Navigator, ekspert systemu ochrony zdrowia przedstawiła dane dotyczące dostępności leczenia w ramach wybranych programów lekowych w obszarze neurologii, reumatologii, dermatologii, gastroenterologii oraz kardiologii. Z leczenia biologicznego w Polsce korzysta ok. 50% chorych na stwardnienie rozsiane (SM), 3,5% pacjentów z reumatoidalnym zapaleniem stawów (RZS) i 15% z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS), 1% cierpiących na łuszczycę, 5% chorych na wrzodziejące zapalenie jelita grubego i 10% na zaburzenia lipidowe.

Dostępność do leczenia w programach lekowych warunkuje liczba ich realizatorów. W przypadku SM jest ona największa -132 ośrodki dla 50 tys. populacji chorych. Leczenie biologiczne ponad 300 tys. chorych na RZS i MIZS prowadzi tylko 79 ośrodków. Natomiast dla największej populacji chorych na łuszczycę liczącej 760 tys. - z czego około 20% pacjentów cierpi na postać ciężką i umiarkowaną - terapia jest dostępna zaledwie w 43 ośrodkach, z których jedynie kilka realizuje aktywnie program lekowy. Pacjenci z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego mogą leczyć się w 68 ośrodkach, a leczenie około 22 tysięcy pacjentów z zaburzeniami lipidowymi jest dostępne w 72 ośrodkach. Dostęp jest zróżnicowany w poszczególnych województwach. Najmniej ośrodków zlokalizowanych jest na ścianie zachodniej, w województwie opolskim, lubuskim, pomorskim, zachodniopomorskim oraz na Podlasiu.

Zdaniem Izabeli Obarskiej przyczyną niskiej dostępności terapii jest nieadekwatna wysokość kontraktów niedostosowywana do wzrastającej liczby leczonych chorych (symulowana na podstawie częściowego wykonania z poprzedniego roku), co powoduje nadwykonania. Opóźnienia w płatnościach za nadwykonania sięgają nawet 6 miesięcy. – Od początku funkcjonowania programów lekowych rzadkością było pokrywanie kosztów świadczeń w 100%, NFZ robił to zazwyczaj degresywnie, zmniejszając zapłatę za nadwykonane świadczenia nawet do około 20%. Dodatkowo, ze względu na obecnie pogłębiające się problemy finansowe NFZ po raz pierwszy od kilku lat dochodzi do wstrzymania bądź limitowania włączania do leczenia nowych chorych - powiedziała.

Tymczasem sprawozdawczość w programach lekowych jest bardzo pracochłonna i czasochłonna. Poza tym bardzo niska jest częstotliwość ogłaszania postępowań uzupełniających przez NFZ i ośrodkom trudno jest uzyskać kontrakt.

Czwarta kategoria dostępności

Wprowadzenie czwartej kategorii dostępności refundacyjnej ma być pomostem pomiędzy programem lekowym a apteką. Celem jest zwiększenie dostępności terapeutycznej do nowoczesnych technologii. Ma to też zmniejszyć wydatki płatnika na obsługę programów lekowych i zwiększyć wykorzystanie potencjału terapii zgeneryzowanych i biopodobnych.

Projekt zakłada, że zawieranie umów ze świadczeniodawcami realizującymi świadczenia w ramach AOS nie będzie odbywać się ani w trybie konkursu ofert ani rokowań, co znacznie przyspieszy i ułatwi ten proces.

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia wyjaśnił, że - podobnie jak w katalogu chemioterapii, gdzie nie obowiązują ograniczenia w postaci rygorystycznych wskazań, jedynie kody ICD-10 - w czwartej kategorii dostępności wskazania będą budowane dla substancji w niej umieszczonych. - Będzie taki krótki załącznik, jak w katalogu chemioterapii, z opisem stanu pacjenta rekrutowanego na podstawie charakterystyki produktu leczniczego oraz wymienione kody ICD-10. W tym załączniku będzie też opis badań wykonywanych podczas rekrutacji - wyliczał.

Podkreślił, że czwarta kategoria dostępności stanowi uwolnienie z wszelkich komponentów programów lekowych, czyli sprawozdawczości, kryteriów opisanych na kilku stronach, elementów oceny skuteczności terapii. - Chcemy najpierw wskazać terapie, które znajdą się w czwartej kategorii dostępności. W pierwszej kolejności będą to substancje zgeneryzowane, które już są w programach lekowych, a ich cena spadła - wyjaśnił.

- Jeśli chodzi o dystrybucję, zaproponowaliśmy uproszczone działy farmacji i wydawanie leku w ambulatorium. Przedstawiliśmy też alternatywny scenariusz - wprowadzenie recepty do lecznictwa zamkniętego, która byłaby wydawana przez lekarza prowadzącego w programie lekowym, jak również w czwartej kategorii dostępności. I taką receptę można by realizować w aptece otwartej - tłumaczył. Dodał, że jednym z problemów jest możliwość wydawania pacjentowi leków na półroczną terapię. – Chory nie potrzebuje 6 opakowań leku w lodówce. Powinien mieć do niego łatwy dostęp i jeśli nie będzie musiał dojeżdżać do ośrodka, a odbierze go w aptece, w lepszej kondycji będzie zarówno płatnik publiczny, jak i świadczeniodawca realizujący wydawanie leku w ambulatorium - wskazał.

Dodał, że szpitale nadal będą miały kontrakty na lek, bo nowy model zakłada najpierw przeszkolenie pacjenta, wyselekcjonowanie chorych w stanie stabilnym, których będzie można przekierować do AOS.

Ważny głos klinicystów

Prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii, kierownik Kliniki Wczesnego Zapalenia Stawów, zastępca dyrektora ds. klinicznych Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji przyznała, że poziom samodzielności placówek medycznych jest różny. Dlatego AOS będzie musiał współpracować z klinikami. Zaznaczyła, że popiera kierunek zmian opisany w ustawie, ale jednocześnie pytała, jaka będzie możliwość przejścia pacjenta z lecznictwa otwartego do programów lekowych, jeśli będzie potrzebował innego leku. Mateusz Oczkowski zaznaczył, że nie będzie poluzowania wskazań w programie lekowym dla pozostałych leków, których refundacja będzie nadal ograniczona do tej kategorii refundacji. Prof. Brygida Kwiatkowska zwróciła także uwagę, że w reumatologii istnieje sytuacja, kiedy lek biopodobny, z uwagi na remonopolizację rynku, jest droży niż inne leki innowacyjne, dlatego sam fakt generyzacji leku nie może być kryterium jego dostępności w czwartej kategorii.

Prof. Jarosław Reguła, konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii, kierownik Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Onkologii Klinicznej Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego oraz Kliniki Gastroenterologii Onkologicznej w Centrum Onkologii-Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie zwrócił uwagę, że rzeczywiście konieczne są zmiany w zasadach prowadzenia innowacyjnego leczenia w grupie chorych z nieswoistymi chorobami jelit.

- Po pierwsze leczenie to odbywa się praktycznie tylko w wielkomiejskich ośrodkach, czyli z dala od miejsca zamieszkania dużej części pacjentów, a po drugie zaledwie kilka ośrodków leczy bardzo duże grupy chorych i stały się one przez to kompletnie niewydolne. Proponowane rozwiązanie w ramach czwartej kategorii dostępności mogłoby być korzystne, ale problemem może być brak zainteresowania AOS prowadzeniem takiego leczenia. Do poradni gastroenterologicznych kolejki są półroczne, a w niektórych miejscach nawet półtoraroczne. Dodatkowo, dziś wycena programów lekowych jest taka, że wielu dyrektorów szpitali, myślę, że podobnie będzie w AOS, patrzy na realizację tych świadczeń niechętnie, oznacza to bowiem straty finansowe i w AOS także brakuje mocy przerobowych – powiedział prof. Jarosław Reguła. - Idealnymi pacjentami do przekazania z ośrodków specjalistycznych do AOS byliby tacy, którzy są w stabilnej remisji uzyskanej w ośrodku specjalistycznym lekami, które mogą być kontynuowane w AOS - dodał.

Mateusz Oczkowski zaznaczył, że w projekcie nowelizacji ustawy o refundacji nie ma żadnych zachęt finansowych dla AOS. Jednak Iwona Kasprzak, dyrektor Departamentu Gospodarki Lekami NFZ poinformowała, że świadczenie związane z czwartą kategorią dostępności refundacyjnej będzie podlegało wycenie Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. - Myślę, że jest szansa, żeby miało odmienną wycenę w stosunku do porady ambulatoryjnej – zaznaczyła. Przyznała, że w województwach ściany zachodniej i innych mniejszych dostęp do specjalistów m.in. gastroenterologii czy reumatologii jest czasem dziesięciokrotnie niższy niż w dużych ośrodkach wojewódzkich.

Prof. Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku opowiadała o problemach szpitala związanych z zapłatą za nadwykonania. - Kontrakty na leczenie SM są zdecydowanie niedoszacowane, zawarte na niższą kwotę niż to, co wydaliśmy w ubiegłym roku, a przecież co roku diagnozujemy ok. 2 tys. nowych chorych – ubolewała. Pani Profesor wyraziła także obawę, że poradnie neurologiczne nie będą zainteresowane prowadzeniem leczenia SM w ramach czwartej kategorii dostępności.

- Podstawowym miejscem, gdzie czwarta kategoria dostępności mogłaby być wprowadzona są poradnie przy ośrodkach, które już prowadzą leczenie. Tych ośrodków mam w Polsce ponad 130 i jest to liczba całkowicie wystarczająca biorąc pod uwagę, że populacja pacjentów z SM to ok. 50 tys. osób. Zwłaszcza, że zmniejszenie obciążenia administracyjnego, a w szczególności zniwelowanie kilkakrotnego raportowania tych samych danych, poprawiłoby wydolność tych ośrodków - wskazała.

Dr hab. Marcin Stajszczyk, przewodniczący Komisji ds. Polityki Lekowej Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, kierownik Oddziału Reumatologii i Chorób Autoimmunologicznych Śląskiego Centrum Reumatologii w Ustroniu zwrócił uwagę, że celem projektowanych zmian ma być szerszy dostęp pacjentów do terapii, dlatego należy zwrócić uwagę na potencjalne zagrożenia, które mogą sprawić, że uzyskany efekt będzie inny niż zakładany. Zaznaczył, że przy braku szerokiego zainteresowania AOS prowadzeniem leczenia w ramach nowej kategorii dostępności, pacjent może mieć gorszy dostęp do terapii niż obecnie.

- Zgodnie z obecnym projektem nowelizacji ustawy refundacyjnej dana substancja czynna nie może być refundowana w różnych kategoriach dostępności jednocześnie. To oznacza, że w przypadku przejścia do czwartej kategorii lek znika z programu. Pacjent będzie musiał sobie znaleźć z dnia na dzień AOS, który przejmie opiekę nad nim i leczenie. Np. w przypadku adalimumabu i reumatologii jest to liczba ponad 9 tys. pacjentów leczonych w programach. Jeśli duża liczba AOS, w tym w miejscu zamieszkania pacjenta, nie podpisze umowy na nowe świadczenie, pacjent może nie mieć gdzie się leczyć. Powody mogą być różne, od wyceny świadczenia, o czym była już mowa, do kwestii związanych z koniecznością zakupu i wydawania leku pacjentowi. Z góry zakładamy, że AOSy przyszpitalne, gdzie prowadzone są obecnie programy lekowe zakontraktują nowe świadczenie, ale dyrektorzy tych placówek mogą nie być tym zainteresowani, jeśli wycena wizyt i diagnostyki będzie niższa niż obecna w programach. Dlatego Polskie Towarzystwo Reumatologiczne, już podczas procedowania poprzedniego projektu zmian w ustawie, złożyło propozycję, dotyczącą możliwości refundacji danej substancji czynnej w więcej niż jednej kategorii refundacyjnej. Żeby terapia, która wychodzi z programu lekowego, w tym przypadku do czwartej kategorii, mogłaby być nadal, przynajmniej przez jakiś czas, dostępna w ramach programu lekowego. Dzięki temu pacjent czułby się bezpieczniej, byłoby więcej czasu na znalezienie AOS, który przejmie leczenie, a pacjent miałby dodatkowo wybór, mógłby nadal być pod opieką ośrodka specjalistycznego – podkreślił doc. Marcin Stajszczyk.

Ekspert zapytał również, czy chory leczony w ramach w czwartej kategorii dostępności będzie czekał w kolejce do AOS ze wszystkimi innymi pacjentami czy stworzona będzie inna kolejka, jak obecnie w programach lekowych. Jeśli będzie to wspólna kolejka wówczas opieka nad tym pacjentem może się pogorszyć względem tego, co jest obecnie w programach lekowych – dodał.

Zdaniem prof. Zbigniewa Żubera, prezesa Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, w optymalnym modelu, powinna być możliwość rozpoczynania leczenia w programie lekowym, a po uzyskaniu przez pacjenta remisji przekazania do AOS celem kontynuacji terapii w ramach czwartej kategorii tym samym lekiem. Warunkiem takiego rozwiązania jest dostęp do leków biopodobnych, np. inhibitorów TNF alfa, nie tylko w czwartej kategorii, ale także w programie lekowym.

Bardzo ważną kwestią, na którą także zwrócił uwagę doc. Marcin Stajszczyk w związku nową kategorią dostępności jest kwestia kwalifikacji pacjenta do programu lekowego po nieskuteczności lub nietolerancji wcześniejszej terapii w ramach czwartej kategorii. Nawiązał do wypowiedzi dyrektora Mateusza Oczkowskiego, który powiedział, że nie przewiduje zmian w kryteriach kwalifikacji dla leków pozostających w programie.

- W programach lekowych w reumatologii, ale także w innych specjalnościach, refundowanych jest wiele leków, którymi prowadzimy terapię sekwencyjną, tzn. po niepowodzeniu pierwszego leku pacjent otrzymuje kolejny, bo celem leczenia jest remisja choroby, a nie częściowa poprawa. Kwalifikacja do terapii w kolejnych liniach opiera się na braku uzyskania celu leczenia, a nie kryteriach kwalifikacji do programu de novo. Nie jest to problem, jeśli wszystkie leki są w tym samym programie. W przypadku, kiedy wyprowadzimy jakiś lek biologiczny z programu bez zmiany jego opisu, wskazującej, że pacjent może być włączony do niego po niepowodzeniu leczenia lekiem z czwartej kategorii, czyli po nie uzyskaniu remisji, a nie z dużą aktywnością choroby, to tacy chorzy nie będą mogli być leczeni w programie. Sytuacja chorych leczonych takim lekiem poza programem, np. adalimumabem, pogorszy się zatem względem obecnej w programie. Pamiętajmy, że to nie jest tak, że my stosujemy ten lek tylko w pierwszej linii, czasem pacjent otrzymuje go w 2 linii i dalszych, więc chory musi mieć też prawo do zmiany leku z programu na lek z czwartej kategorii i ponownie do szybkiego powrotu do programu, jeśli jest to wskazane, na obecnych warunkach – zwrócił uwagę doc. Marcin Stajszczyk.

Prof. Przemysław Mitkowski, kierownik Pracowni Elektroterapii Serca w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym w Poznaniu proponował, aby od razu wprowadzić do tekstu ustawy, w ramach czwartej kategorii dostępności refundacyjnej, możliwości wykupywania przez pacjentów leków w aptece. - To nie będzie obciążało budżetu szpitala, a w AOS nie będzie wymagało tworzenia działu dystrybucji leków oraz raportowania do zintegrowanego systemu monitorowania obrotu produktami leczniczymi - przekonywał.

Prof. Witold Owczarek, konsultant krajowy w dziedzinie dermatologii i wenerologii, kierownik Kliniki Dermatologicznej Wojskowego Instytutu Medycznego - Państwowego Instytutu Medycznego w Warszawie powiedział, że zwiększenie dostępności na pewno poprawi sytuację pacjentów w Polsce, ale też podniesie poziom polskiej medycyny. - Kwestia wytypowania substancji, opracowania standardów i dopracowania szczegółów jest tutaj kluczowa – zaznaczył.

Beneficjentem zmian ma być pacjent

Dagmara Samselska, prezes AMICUS Fundacja Łuszczycy i ŁZS zaznaczyła, że wydawanie leku co miesiąc z apteki ogólnodostępnej w przypadku pacjentów z programu lekowego, jako opcja, którą dopuszcza projekt ustawy, może być problem dla studiujących czy pracujących za granicą lub wykonujących takie zawody, jak marynarz, które wiążą się z przebywaniem poza domem.

- Jeśli mamy poszerzać dostęp do leczenia i dawać pacjentowi ten komfort, żeby mógł odzyskać swoje życie i aktywność, to powinniśmy wziąć takie indywidualne sytuacje pod uwagę - apelowała. Jako przykład chorych, którzy także stosują leki biologiczne, co więcej kupowanych w aptece na receptę, przywołała pacjentów z cukrzycą stosujących insuliny, gdzie takie ograniczenia wydawania leku na miesiąc nie istnieją. Doc. Marcin Stajszczyk także zwracał uwagę na to, że konieczność odbioru leku przez pacjenta co miesiąc może być problemem dla części z nich, nie wiadomo w jakim okienku czasowym chory mógłby lek odebrać, a to może pogorszyć adherence, który obecnie w programach wynosi praktycznie 100%.

Dagmara Samselska zwróciła też uwagę na potrzebę indywidualizacji leczenia, którą obecnie gwarantują programy, a która obejmuje stosowanie konkretnego leku przez pacjentów ze specyficznymi trudnościami, chorobami współistniejącymi, szybciej wytwarzającymi przeciwciała przeciwko lekowi. Ważne, żeby łączne funkcjonowanie programów lekowych i czwartej kategorii także to zapewniało.

Monika Łada, prezes Fundacji StwardnienieRozsiane.info, wyraziła zaniepokojenie faktem, że projekt ustawy nie przewiduje utworzenia sieci referencyjnych ośrodków leczenia. – Już teraz, w ramach programu leczenia SM, widzimy różnice między placówkami. Istnieją ośrodki modelowe, z wieloletnim doświadczeniem i dużą liczbą pacjentów, ale są też takie, w których jakość opieki pozostawia wiele do życzenia. Pacjenci obawiają się, że leczenie może zostać powierzone placówkom bez żadnego doświadczenia w stosowaniu leków modyfikujących przebieg stwardnienia rozsianego. Czwarta kategoria dostępności nie może prowadzić do pogorszenia jakości opieki. Pacjent powinien mieć gwarancję, że w razie potrzeby będzie miał dostęp do konsultacji w doświadczonym, referencyjnym ośrodku – rekomendowała.

Nowa kategoria dostępności i nowe kanały odbioru leków z programów lekowych powinny uwzględniać kwestie bezpieczeństwa pacjentów, związanego zarówno z procesem terapeutycznym, jak i dystrybucją leków.

- Planowane rozwiązania sprawiające, że leki będą bliżej pacjenta, są ważne i pożądane. Wymagają one jednak dokładnej analizy. Dla Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego priorytetem jest bezpieczeństwo pacjentów, które zapewniamy przez szczelny nadzór nad dystrybucją leków – powiedziała Olga Sierpniowska, dyrektor Biura GIF. Jej zdaniem farmaceuci są gotowi do podejmowania współpracy z lekarzami w przychodniach specjalistycznych, natomiast ocena zaproponowanego przez ustawodawcę rozwiązania w postaci konieczności utworzenia przez podmioty udzielające świadczeń w ramach czwartej kategorii dostępności refundacyjnej działów dystrybucji leków, nie jest na ten moment możliwa, ponieważ nie są znane szczegóły, zarówno na temat wymagań lokalowych, jak i kadrowych.

Mateusz Oczkowski przypomniał, że 23 czerwca br. mija termin konsultacji publicznych projektu nowelizacji ustawy i czeka na wszelkie uwagi.

Organizatorami debaty byli Medexpress.pl oraz HealthCare System Navigator.