M.Miłkowski: We wrześniu nowe leki w chorobach rzadkich

O Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich i terapiach genowych w chorobach sierocych rozmawiamy z wiceministrem zdrowia Maciejem Miłkowskim.
Medexpress 2020-06-16 09:13

Na jakim etapie są prace nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich?

Nie jestem członkiem zespołu ds. przygotowania planu. Ale wiem, że w ostatnim czasie zostały dokonane zmiany, tzn. został poszerzony skład zespołu. W znaczącej mierze zespół ten zwraca uwagę na organizację, diagnozowanie, na podstawowe braki dotyczące pacjentów, którzy mają zdiagnozowaną chorobę, ale nie ma dla nich żadnych skutecznych technologii lekowych. I takich pacjentów jest większość, bo rzadko które jednostki chorób sierocych mają leczenie. Drugi element, na który zespół będzie zwracał uwagę, to element lekowy. W ubiegłym roku udało się wprowadzić do refundacji bardzo dużo technologii w chorobach rzadkich, jak i w tym roku w marcu też wprowadziliśmy i we wrześniu br. też będą nowe leki w chorobach rzadkich wprowadzone. Ale, to czy wprowadzimy nowe technologie, będzie zależeć od kosztów leczenia. Wiemy że choroby rzadkie są przewlekłe i koszt leczenia jednego pacjenta: 500 tysięcy czy 2 miliony rocznie skutkuje kosztami 20, 40, 60 milionów na jednego pacjenta. I to są zdecydowanie za wysokie koszty, których nie jesteśmy w stanie przyjąć.

Jakie są wyzwania systemowe, finansowe związane z lekami sierocymi, genowymi?

W zakres technologii chorób sierocych technologie genowe wchodzą coraz ambitniej. W rdzeniowym zaniku mięśni SMA została warunkowo zarejestrowana nowa technologia genowa. W Polsce mamy dostęp do terapii, która jest dostępna, w związku z tym te technologie będą próbowały być w refundacji. Ale znów będziemy bardzo sprawdzali jaka jest jej efektywność. Technologie genowe dopiero się rozwijają. Mamy nadzieję, że badań i ośrodków z nimi związanych będzie coraz więcej. W Polsce Agencja Badań Medycznych uruchomiła projekt na terapie genowe. I mam nadzieję, że pierwsze finansowanie będzie właśnie przez ABM. A my, ewentualnie po wynikach (jeśli będą na tyle dobre i skuteczne), przejmiemy to finansowanie od Agencji. Nie spieszymy się i będziemy szczegółowo analizowali każdy przypadek terapii genowej.

Wiemy, że terapie genowe ze względu na swoją charakterystykę np. jednorazowe podanie leku, mogą zmienić nasze postrzeganie, planowanie koszyka świadczeń, a także wydatki na leczenie chorych. Czy w związku z tym Ministerstwo Zdrowia jest gotowe na rozmowę o terapiach genowych również pod względem budżetowym?

Ponieważ są to jednorazowe wydatki, mam nadzieję na rozmowy z firmami farmaceutycznymi, żeby zapłacić z opóźnieniem. Np. jeśli po 10 latach pacjent jest nadal w dobrej sprawności, to zapłacimy za podanie tego leku. Możemy na początek zapłacić 10 procent, a później patrząc na efekt - ponieważ firmy jeszcze nie wiedzą, bo jest zbyt krótki okres badania jak długofalowo te leki działają - ale jeśli zakładają, że są skuteczne, to na pewno pójdą w tym kierunku, że ten okres płatności będziemy mogli przerzucić na ten dłuższy okres czasu. I jeśli pacjent nie będzie musiał nadal korzystać z innych technologii lekowych, czyli będzie całkowicie zdrowy, to warto za to zapłacić. Również w instrumentach dzielenia ryzyka, będziemy się starali, żeby takie instrumenty, ryzyko efektywności leku, podzielić na połowę.

PDF

Zobacz także