Pod koniec listopada odbyła się w Krakowie międzynarodowa konferencja poświęcona problematyce mukowiscydozy, gdzie mogliśmy poznać dobre przykłady rozwiązań stosowanych w krajach europejskich. Pan Prezes był jednym ze współorganizatorów tej konferencji. Proszę powiedzieć jaki był jej cel i efekty?
Konferencja obyła się po raz trzeci i dała nam obraz porównania tego co dzieje się w tematyce mukowiscydozy, zahaczając o narodowe plany chorób rzadkich w krajach ościennych (pierwotnie były to kraje wyszehradzkie, ale od dwóch lat są to również kraje byłego bloku sowieckiego jak Białoruś, Łotwa, Litwa, Ukraina, oraz Bułgaria). Celem tego i poprzednich spotkań było wypracowanie raportu porównawczego, pokazującego w którym miejscu pod kątem mukowiscydozy jest dany kraj. W tym roku dodatkowym pytaniem było: jaka jest przyszłość mukowiscydozy w krajach uczestniczących w konferencji? Raport ma służyć uczestnikom konferencji do wypracowywania zmian w swoim kraju, czyli np. pójść z raportem do decydentów i pokazać jak wygląda problem mukowiscydozy w innych krajach (finansowanie, rejestry itp.). Raport jest dość twardym argumentem w rozmowach, a zarazem pozwala na wprowadzenie zmian i zrozumienie tego co się dzieje w obszarze mukowiscydozy.
To też okazja, by poznać standardy opieki nad pacjentami z mukowiscydozą w innych krajach europejskich. Czy moglibyśmy podać przykład państwa, które mogłoby być wzorcowym modelem systemowych rozwiązań, które powodują, że opieka nad pacjentem młodym i dorosłym z mukowiscydozą jest optymalna?
Myślę, że to są Niemcy, którzy mają idealnie prowadzony program na rzecz chorób rzadkich, zazębiający się ze standardami i z opieką nad chorymi z mukowiscydozą. Niemcy wdrożyli wszystkie dostępne w świecie systemy opieki i leczenia chorych na mukowiscydozę. Z kolei krajem bliższym kulturowo, gdzie rozwinięta jest wysoko opieka nad pacjentami z mukowiscydozą, są dla nas Czechy.
Jakie wskazałby Pan dzisiaj najpilniejsze potrzeby, jeśli chodzi o sytuację pacjentów z mukowiscydozą w Polsce? Co nadal jest niezałatwione i na co czekają w dalszym ciągu pacjenci oraz lekarze, opiekunowie pacjentów?
Leki przyczynowe – to temat niezmienny od paru lat (lekko zmienny od dwóch lat). Zdaniem ekspertów oceniających ze swojej obserwacji podopiecznych, leki te są rewolucją w leczeniu mukowiscydozy. Podobnie ma się ze zmianą systemu leczenia, gdzie jest zespół opiekujący się chorym na mukowiscydozę. Leki przyczynowe to punkt najważniejszy. I on dotyczy nie tylko Polski, ale również innych krajów, gdzie nie została wprowadzona refundacja leków przyczynowych. Leki te są niestety drogie. I mały krok poczyniony w ich kierunku w Polsce dwa lata temu polegał na wpisaniu na listę refundacyjną preparatu – Kalydeco. Mukowiscydoza wprawdzie najczęściej występuje wśród chorób rzadkich, ale jest bardzo specyficzną chorobą, dlatego że występuje w niej ponad dwa tysiące mutacji. I Kadyleco nie jest lekiem dla wszystkich chorych. W Polsce Kadyleco był przeznaczony dla kilku pacjentom, którzy mają specyficzną mutację choroby. Niestety, pozostałe leki przyczynowe nie są jeszcze u nas refundowane. Mamy nadzieję, że dojdziemy wszyscy do konsensusu (firmy, MZ i pacjenci) i wzorem innych krajów wprowadzimy leczenie przyczynowe, co obniży koszty leczenia. Nie mówiąc o samym leczeniu choroby, rzeczy najwspanialszej w chorobach rzadkich, bo tylko około 4 proc. chorób rzadkich ma szansę na leczenie. I mukowiscydoza dołączyła niedawno do tego grona. Dzięki refundacji leków chorzy na mukowiscydozę będą mogli żyć tak jak z chorobą przewlekłą, co jest fantastyczne, nie obciążać tym samym budżetu państwa w takiej skali jak obecnie. Ale lek jest tylko elementem procesu terapeutycznego. Na pewno musimy wesprzeć działania na rzecz jednostek leczących chorych dorosłych (takich chorych z mukowiscydozą jest ponad 50 proc. w Polsce), coraz więcej chorych na mukowiscydozę dożywa dorosłości. Nie jest sztuką wybudować ośrodek. Problemem jest to, że mamy bardzo mało lekarzy, którzy poświęcają się leczeniu chorych dorosłych z mukowiscydozą. I mówię to z całą odpowiedzialnością. Jest to za mała grupa pacjentów, żeby utrzymać placówkę medyczną. Dlatego istnieją malutkie oddziały wymagające od lekarzy poświęcenia i zaangażowania w leczenie tej trudnej choroby. A z wiekiem mamy coraz bardziej skomplikowane schorzenia w mukowiscydozie z uwagi na choćby zażywanie kolosalnej ilości tabletek. Robiliśmy z naszymi podopiecznymi obliczenia, z których wyszło, że chorzy zażywają rocznie ponad 14 tysięcy tabletek. To tyle, ile przeciętny Polak spożywa w ciągu całego swego życia! Kolejna rzecz, która jest potrzebna, patrząc na kraje, które wprowadziły już leczenie dedykowanymi lekami, to zabezpieczenie leczenia domowego i odciążenie oddziałów szpitalnych, zwłaszcza pediatrycznych. Przeniesienie ciężaru leczenia tak, by korzystać ze szpitala tylko w sytuacjach bezwzględnie koniecznych, a czynności niezbędne dla pacjenta jak fizykoterapia czy antybiotykoterapia wykonywać w domu, gdzie pacjent czuje się bardziej komfortowo, lepiej się czuje i nie jest narażony na infekcje wewnątrzszpitalne, I kolejna rzecz, która mało wybrzmiewa, to edukacja o tej chorobie. Bo mukowiscydoza daje chorym „niewidzialną” niepełnosprawność, tzn. chorzy niczym nie różnią się w obrazie i odbiorze społecznym od przeciętnego obywatela. I dopóki nie mamy leczenia przyczynowego choroba ta jest śmiertelną, nieuleczalną. W społeczeństwie pokutuje stereotyp niepełnosprawności, której atrybutem jest wózek czy kule, czy w przypadku chorób genetycznych widoczne deformacje ciała, anatomii człowieka, a przy chorobie śmiertelnej – hospicjum. Mukowiscydoza niestety kumuluje wszystkie te rzeczy. Stąd edukacja jest bardzo ważna. My robimy kampanie społeczne od lat, ale to nie jest wystarczające. Edukacja potrzebna jest m.in. pracownikom socjalnym i opieki społecznej, decydentom. To tym ostatnim staramy się ostatnio pokazać, że mimo ładnego wyrazu zewnętrznego chorego jego choroba jest bardzo trudna.
