Od 1 września w wykazie leków refundowanych pojawi się Zolgensma. Lek ten będzie dostępny dla dzieci do 6. miesiąca życia (to jednak niejedyny warunek, równie ważnym jest to, że dziecko musi być zdiagnozowane w programie badań przesiewowych oraz nie może przyjmować wcześniej żadnego refundowanego leku). Dzień po ogłoszeniu tej decyzji do ministra napisał Rzecznik Praw Obywatelskich stwierdzając, że „powoduje to poczucie niesprawiedliwości wśród rodziców dzieci chorych na SMA dotychczas korzystających ze zbiórek publicznych, a niemogących skorzystać ze wskazanej refundacji”. Marcin Wiącek napisał również: „W mojej ocenie cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów znajdujących się w podobnej sytuacji zdrowotnej. Należy zgodzić się, że osoby dotknięte rzadkimi chorobami mają takie same prawa do leczenia jak każdy inny pacjent. Powinny zatem mieć prawo do takiej samej jakości, stopnia bezpieczeństwa oraz efektywności leczenia, jak osoby, które cierpią na schorzenia występujące częściej”.
Czy RPO ma rację? Ministerstwo Zdrowia, podejmując decyzję o refundacji terapii genowej wykorzystało najbardziej restrykcyjne kryteria włączające do programu lekowego. To nie jest żadna nowość w polskim systemie ochrony zdrowia – eksperci od lat alarmują, że programy lekowe są skonstruowane (w większości) w sposób bardziej wykluczający niż włączający. Jednym z nielicznych wyjątków jest program leczenia SMA nusinersenem. W przypadku terapii genowej Ministerstwo Zdrowia podjęło zupełnie inną decyzję.
I choć merytorycznie, o czym mówią eksperci, jest ona w pełni poprawna i uzasadniona, problem polega na tym, że pewna elastyczność również nie byłaby błędem – na co również zwracają uwagę eksperci (często ci sami), i o czym alarmowała już od miesięcy, podczas prac przygotowujących decyzję o refundacji, na przykład Fundacja SMA. Można oczywiście powiedzieć, że fundacja, zrzeszająca rodziców dzieci ze SMA (oraz dorosłych pacjentów i bliskie chorym osoby) jest zainteresowana szerokim dostępem do terapii – to prawda, ale jednocześnie organizacja przez lata udowodniła, że do tematu podchodzi odpowiedzialnie i w pełni profesjonalnie. I to właśnie Fundacja SMA już kilka miesięcy temu zwracała ministrowi zdrowia uwagę, że w wielu krajach obowiązują mniej sztywne kryteria, opierające się przede wszystkim na wadze dziecka. Że w UE stosowanie leku jest dopuszczone u dzieci, których masa ciała nie przekracza 21 kg, a powszechnie stosowaną granicą jest 13,5 kg (ze względu na bezpieczeństwo dawki, u dzieci o większej masie ciała potrzebna jest większa dawka, co może stanowić zagrożenie dla wątroby).
Trudno nie dostrzec, że z punktu widzenia RPO jest przynajmniej pewne pole do dyskusji. Zresztą Rzecznik Praw Obywatelskich zwraca uwagę, w samym wstępie, na kwestię nie do końca związaną z meritum sprawy, pisząc, że decyzja ministra powoduje „poczucie niesprawiedliwości wśród rodziców dzieci chorych na SMA”. To jest fakt obiektywny a drugim obiektywnym faktem jest to, że podczas prezentacji wyczekanej decyzji dzieciom znajdującym się w „szarej strefie” (choćby tym, które spełniają kryterium wieku, ale zdążyły już przyjąć nusinersen, co nie wyklucza ich z medycznego punktu widzenia z terapii genowej) minister nie poświęcił ani chwili uwagi.
Czytając odpowiedź, jaką minister Adam Niedzielski upublicznił w mediach społecznościowych, można to zrozumieć. Minister zdrowia albo nie potrafi czytać ze zrozumieniem, albo doskonale udaje, że tego nie umie. Gdyby potrafił, nie pisałby, że RPO nie musi znać zasad działania leków, ale nie może sugerować, że każdy pacjent - niezależnie od wieku - ma prawo do tych samych leków, z powodu Konstytucji. - Jeżeli minister zdrowia, tak jak Pan, rozumiałby dobro pacjenta, to z przykrością stwierdzam, że zdrowie i życie pacjentów w tym kraju byłoby zagrożone. Musi Pan chyba wiedzieć, że nie każdy lek, nie każda substancja czynna, może być podana pacjentom w różnym wieku – pisze, posiłkując się przykładem… aspiryny. - Jeżeli wziąłby Pan do ręki choćby ulotkę (Charakterystykę Produktu Leczniczego) tak powszechnie stosowanego medykamentu jak Aspiryna, to zauważyłby Pan, że nie jest ona przeznaczona dla osób poniżej 12 roku życia. Jest to związane z potencjalnie groźnymi dla życia powikłaniami w postaci zespołu Reya (encefalopatia, obrzęk mózgu, niewydolność wątroby). Takie wskazanie producenta to wynik badań klinicznych i nie ma tu znaczenia żadna ustawa, w tym ustawa zasadnicza - tłumaczy Niedzielski.
Jednak lektura przywoływanej „ulotki” w przypadku leku Zolgensma nie dostarcza ministrowi argumentów.
Oto kilka fragmentów:
„Doświadczenie ze stosowania produktu u pacjentów w wieku 2 lat lub powyżej lub o masie ciała powyżej 13,5 kg jest ograniczone. Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności (…) u tych pacjentów.”
„SMA prowadzi do postępującego i nieodwracalnego uszkodzenia neuronów ruchowych, dlatego korzyści wynikające z leczenia (…) pacjentów z pełnoobjawową postacią choroby zależą od stopnia obciążenia chorobą w czasie leczenia, przy czym wcześniejsze zastosowanie leczenia skutkuje potencjalnie lepszymi korzyściami. Mimo iż u pacjentów z zaawansowaną pełnoobjawową postacią SMA rozwój dużej motoryki nie będzie taki sam jak u zdrowych rówieśników, mogą oni odnieść korzyści kliniczne z genowej terapii zastępczej, w zależności od stopnia zaawansowania choroby w czasie leczenia”.
I w części dla pacjentów o stosowaniu leku w zaawansowanej postaci SMA: „Lek Zolgensma może uratować żywe neurony ruchowe, jednak nie uratuje obumarłych neuronów ruchowych. Dzieci z mniej ciężkimi objawami SMA (np. zniesione odruchy lub osłabione napięcie mięśniowe) mogą mieć wystarczającą ilość żywych neuronów ruchowych, aby znacznie skorzystać z leczenia lekiem Zolgensma. (…) Lekarz dziecka zdecyduje, czy dziecko powinno otrzymać ten lek”.
