Jakie są finansowe i moralne wyzwania w kontekście chorób rzadkich?
Wyzwania finansowe związane są z udowodnieniem danych dotyczących skuteczności terapii. I to jest dylemat wszystkich ministrów zdrowia, wszystkich systemów zdrowia w Europie i na świecie, kiedy punkty końcowe terapii odnoszą się jedynie do parametrów, które nie przynoszą dużego efektu poprawy jakości życia tych osób. Przy tak szczupłym budżecie, jakim my w Polsce wciąż dysponujemy, silnie weryfikujemy badania zarówno kliniczne, jak i analizę ekonomiczną czyli tego co kupujemy za duże środki w tych chorobach. Wyzwania moralne z kolei to w ogóle występowanie chorób genetycznych, rzadkich. Wiąże się to z tym, że system musi być tak skonstruowany, żeby człowiek, jeszcze w okresie życia płodowego z daną chorobą, miał określona pomoc. Wtedy matka, rodzice czy też całe otoczenie miało by określone wsparcie z całego systemu, nie tylko ochrony zdrowia. Potrafimy, diagnozować i leczyć na różnych etapach rozwoju człowieka, natomiast wciąż jeszcze brakuje skoordynowania tych działań. I ten dylemat moralny, jaki ja mógłbym tu przedstawić, odnosi się właśnie do tej konieczności skoordynowania działań. Spowodować, by diagnostyka choroby rzadkiej była precyzyjna i w miarę szybka, do momentu pełnego zabezpieczenia różnych ofert, nie tylko części lekowej. Diagnostyka nawet w dyskusjach z przedstawicielami stowarzyszeń zajmuje coraz mniej miejsca na rzecz rehabilitacji i usprawniania, pomocy społecznej oraz wspólnoty lokalnej.
Co możemy dzisiaj powiedzieć na temat Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich w Polsce?
Minister powinien w najbliższych dniach podpisać zarządzenie powołujące zespół. Zespół ten będzie miał określony czas na przygotowanie całego opracowania dotyczącego chorób rzadkich. Członkami zespołu są eksperci w danych dziedzinach, przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia, by opracować dokument do debaty publicznej. Wtedy już krótkiej, bo jestem przekonany, że tu wpływ towarzystw zajmujących się opieką nad pacjentami będzie od samego początku brany pod uwagę. Miałem okazję rozmawiać z konkretnymi ekspertami, oni już czują się reprezentantami tych środowisk. Jestem spokojny co do wpływu na konstrukcję tego raportu. I dajemy sobie czas maksymalnie krótki, by taki narodowy plan chorób rzadkich powstał. Ma on zawierać nie tylko opracowania skoordynowania opieki, także standardy postępowania w grupach chorób rzadkich, bo one są pogrupowane. Duży wpływ mają europejskie sieci referencyjne, bo zdecydowanie nam pomogły w 2017 roku. Dzięki nim byliśmy w stanie wyselekcjonować nasze szpitale i instytuty, które przystąpiły do tych sieci. Zdecydowanie więcej wiemy organizacyjnie na ten temat. Mamy ambicje, by przygotować określony budżet na wsparcie tych osób. Mamy też dwuletnie doświadczenie współpracy z innymi resortami. Będziemy zachęcać resort rodziny, pracy i polityki społecznej, jak i Ministerstwo Edukacji Narodowej po to, by określone działania stały się wspólnymi działaniami. Te choroby najczęściej dotykają dzieci, na etapie rozwoju, dlatego chcielibyśmy aby rodzice mieli pełne wsparcie.
Czy wskaźnik QALY powinien być brany pod uwagę w ocenie terapii chorób rzadkich? W dokumencie polityki lekowej państwa mamy już takie wskazanie, że będzie można w przypadku chorób rzadkich od niego odstąpić. Ale, co to de facto oznacza?
Wskaźnik QALY jest ogólnym wskaźnikiem, jeśli chodzi o podejście do zagadnienia jakości w przedłużonych latach życia. Mamy również wskaźnik DALY, który jest chyba jeszcze gorszy jeśli chodzi o specyficzne choroby rzadkie. On powstawał w Światowej Organizacji Zdrowia, kiedy mieliśmy jeszcze mniej pieniędzy w systemie. I tu różnego rodzaju wartości miały pomóc ekspertom zrzeszonym w radach konsultacyjnych czy komitetach ekonomicznych do tego, żeby negocjować określone wartości. W tej chwili tych pieniędzy, monetarnie (ich procentowy udział się nie zmienił) jest w budżecie trochę więcej, ze względu na jego wzrost. Dysponujemy więc nieco innymi parametrami. Na pewno będzie on musiał ulec modyfikacji. Z tym, że nie wszystkie choroby i cząsteczki będziemy od razu refundować, bo na to nas po prostu nie będzie stać. Ale będziemy chcieli udrażniać te, które mają już wieloletnie doświadczenie kliniczne, bo te badania poszły już zdecydowanie do przodu i wiemy, że w przypadku niektórych chorób powinniśmy już refundować. Aczkolwiek liczymy też na to, że producenci tych leków uwzględnią nasze możliwości finansowe i przystąpią z nami do negocjacji, również na naszych warunkach.
Czy możemy przewidzieć kiedy będziemy mogli spodziewać się Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich w Polsce?
Liczę, że na początku przyszłego roku będzie on w debacie publicznej. I wtedy zobaczymy jak wiele emocji wzbudzi. Jeśli projekt będzie dobrze skonstruowany, a mam taką nadzieję, to debaty nie powinny trwać długo. Drugi element jest taki, że raczej mamy ambicje nie powiększać pieniędzy tylko te, które są przeznaczane na refundację leków. Jeśli to będzie za mało, bo analiz tego jeszcze nie mamy, to wówczas będziemy musieli zwiększyć. Wtedy już jest projekt międzyresortowy z udziałem Ministerstwa Finansów, co też pewnie chwilę zajmie. Ale, wygląda na to, że pierwszy kwartał przyszłego roku powinniśmy zamknąć całe prace.
