- Kiedy matka gorączkującego dziecka nie może dostać się na wizytę do lekarza POZ w dniu zgłoszenia, to jej poczucie bezpieczeństwa znika. Podobnie, gdy chory z podejrzeniem nowotworu musi czekać kilka miesięcy na wizytę u lekarza specjalisty. Również pacjentka, która dostaje dwa rozbieżne wyniki biopsji guza piersi i sama próbuje doprowadzić do konsultacji między patomorfologami, nie czuje się bezpieczna – wyliczał Grzegorz Błażewicz, zastępca Rzecznika Praw Pacjenta.
Tymczasem - jak poinformował Krzysztof Łanda z Fundacji WHC - kolejki do świadczeń rosną. - A kolejka jest technologią medyczną o udowodnionej nieskuteczności – zaznaczył Łanda. Dodał, że ostatnio czas oczekiwania na wizytę u specjalisty wydłużył się z 2,9 do 4,1 miesiąca, a na badania diagnostyczne z 1,9, do 2,5 miesiąca.
Mec. Piotr Mierzejewski z Biura Rzecznika Praw Obywatelskich wskazał na zagrożenia wynikające z nakładania na NFZ nowych zadań do sfinansowania o wartości 13 mld zł, którym nie towarzyszy przekazanie dodatkowych środków w odpowiedniej wielkości.
Grzegorz Rychwalski, wiceprezes Krajowych Producentów Leków mówił o brakach leków w całej UE. - Chcielibyśmy, aby resort zdrowia nie tylko rozwiązywał problem brakujących leków, ale też zapobiegał przyczynom tych braków – zaznaczył. Podkreślił, że aby produkcja krajowa zabezpieczała potrzeby polskich pacjentów, przemysł potrzebuje wsparcia i zachęt do jej zwiększania. Przypomniał także, że według OECD, dopłaty pacjentów do leków w Polsce są jednymi z najwyższych UE. Dlatego zaproponowane w projekcie ustawy refundacyjnej zwiększenie dopłat NFZ do leków należy wprowadzić natychmiast.
Bezpieczeństwo pacjentów onkologicznych
- Wdrożenie Krajowej Sieci Onkologicznej spowoduje, że bezpieczeństwo pacjenta, który zachorował na raka nie będzie zależało od jego kodu pocztowego. Powstała infrastruktura ma zapewnić równy dostęp do leczenia onkologicznego w Polsce – wyraził nadzieję dr Janusz Meder, prezes PUO.
Prof. Piotr Rutkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologicznego wśród planów na przyszły rok wymienił wdrożenie alternatywnych form komunikacji w zakresie profilaktyki przy użyciu Internetowego Konta Pacjenta. Mówił też o konieczności wyceny świadczeń z patomorfologii i wyodrębnienia produktu rozliczeniowego, uprządkowania diagnostyki molekularnej, uruchamianiu Cancer Unit’ów i rozpoczęciu szczepień przeciwko HPV.
Prof. Mariusz Bidziński, konsultant krajowy w dziedzinie ginekologii onkologicznej podsumował, że 2022 rok był stosunkowo dobry dla pacjentek chorujących na nowotwory. - W leczeniu raka jajnika nie ustępujemy już innym krajom. Bewacyzumab w leczeniu raka szyjki macicy przeszedł do katalogu chemioterapii, dzięki czemu stał się bardziej dostępny. Przygotowaliśmy wytyczne dotyczące leczenia raka endometrium, które trafią do AOTMiT – wyliczał.
Prof. Barbara Radecka, ordynator Kliniki Onkologii Opolskiego Centrum Onkologii im. prof. Tadeusza Koszarowskiego w Opolu mówiła o zrefundowanych w kończącym się roku terapiach w raku piersi. Wspomniała o narażonej na nawrót subpopulacji chorych z wczesnym rakiem hormonozależnym HER2-.
Nowy trend terapeutyczny to inhibitory CDK 4 i 6, znane już z terapii zaawansowanego, hormonozależnego raka piersi. U pacjentek z wczesnym rakiem piersi o wysokim ryzyku nawrotu zastosowanie terapii skojarzonej abemacyklibem (inhibitorem CDK 4 i 6) w połączeniu z hormonoterapią o ponad 30% obniża ryzyko nawrotu choroby, przy akceptowalnym profilu bezpieczeństwa. Ma to szczególnie istotne znaczenie, bo dotyczy chorych z grupy wysokiego ryzyka wystąpienia nawrotu choroby.
Dr Maciej Kawecki z NIO-PIB mówił o leczeniu raka trzustki. Wspomniał, że ogromny postęp w zakresie terapii i rokowań w niektórych nowotworach, np. w raku piersi czy prostaty, nie dotyczy pacjentów z rakiem trzustki, który pozostaje wciąż w czołówce nowotworów o najgorszym rokowaniu. Największe innowacje w tej chorobie dotyczą form podawania chemioterapii. Immunoterapia może być opcją dla wąskiego grona pacjentów z chorobą o wysokiej niestabilności mikrosatelitarnej. Pacjenci z mutacjami germinalnymi BRCA mogą być kwalifikowani do leczenia inhibitorami PARP. – Spośród - 4-5 tysięcy zapadających na raka trzustki rocznie tylko kilkudziesięciu pacjentów może odnieść korzyść z leczenia olaparybem – poinformował dr Kawecki. Dodał, że jedyną nową opcją terapeutyczną, która wykazała się skutecznością i bezpieczeństwem jest lek irynotekan liposomowy.- Refundacja tego leku pozwoliłaby zbudować dwuetapowy schemat leczenia – wskazał.
Prof. Renata Talar-Wojnarowska, prezes Polskiego Klubu Trzustkowego dodała, że irynotekan liposomowy jest refundowany w 18 krajach Europy. W Polsce terapia dotyczyłaby zaledwie 200-300 chorych.
- Mam nadzieję, że w przyszłym roku ta refundacja się pojawi – powiedziała Katarzyna Chmielewska z Europa Colon, która choruje na gruczolakoraka trzustki od 8 lat.
Otyłość i cukrzyca
Prof. Leszek Czupryniak, kierownik Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych WUM podkreślał, że był to dobry rok w diabetologii, a decyzje refundacyjne resortu zdrowia pomogły uratować więcej żyć ludzkich niż praca diabetologów. Wspomniał o tym, że półtora miliarda złotych co roku z podatku cukrowego może dofinansować leczenie otyłości. - Są pomysły, aby rozwijać edukację i rozpocząć refundację leków, które mają rejestrację do leczenia otyłości. Minister nie mówi nie. I tego się spodziewamy w przyszłym roku – zaznaczył.
Prof. Paweł Bogdański, prezes Polskiego Towarzystwa Leczenia Otyłości poinformował, że w 2050 r. z powodu otyłości o 4 lata skróci się średnia długość życia Polaków i jest to drugi najgorszy wynik po Meksyku. W Polsce program pilotażowy w zakresie kompleksowej opieki specjalistycznej nad pacjentami leczonymi z powodu otyłości olbrzymiej KOS-BAR zakłada, że pacjent będzie leczony w ośrodku koordynującym, który zapewni mu kompleksową opiekę przed i po operacji. Do realizacji wytypowano 15 ośrodków. Szacuje się, że w ramach pilotażu opieką zostanie objętych ok. 3000 pacjentów. Pilotaż KOS-BAR, w zależności od liczby pacjentów włączonych do programu, będzie kosztował ok. 71 mln zł.
Anna Śliwińska, prezes Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków wyliczała najważniejsze dla cukrzyków wydarzenia minionego roku. Była to refundacja igieł do wstrzyknięć, wprowadzenie gliptyd do refundacji, rozszerzenie kryteriów kwalifikacji do leczenia flozynami i inkretynami w cukrzycy typu drugiego, choć nadal jest grupa, która nie może z tych terapii korzystać. A także refundacja systemów ciągłego monitorowania glikemii. – Piętą achillesową pozostaje leczenie stopy cukrzycowej, bo w Polsce co roku przeprowadza się 7 tysięcy amputacji z tego powodu – ubolewała.
Niezaspokojone potrzeby w neurologii i nefrologii
Prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego
ubolewał, że nie udało się umieścić neurologii na liście specjalizacji priorytetowych. Tymczasem starzenie się społeczeństwa i powikłania po Covid-19 zwiększają liczbę pacjentów, a 1/3 neurologów jest w wieku emerytalnym. Prof. Rejdak wyraził zadowolenie w imieniu pacjentów i lekarzy z powodu refundacji terapii na przewlekłą migrenę.
Prof. Joanna Jędrzejczak, prezes Polskiego Towarzystwa Epileptologii mówiła o leczeniu padaczki lekoopornej. Roczna śmiertelność wśród osób z padaczką waha się od 1 do 8 na 100 tys. osób. Największe ryzyko zgonu jest u chorych z nieopanowanymi napadami. Padaczka lekooporna jest rozpoznawana, gdy dwie kolejne próby interwencji lekowych w monoterapii lub terapii dodanej nie doprowadzą do osiągnięcia utrwalonej i pełnej kontroli napadów. Pacjenci z padaczką lekooporną stanowią grupę z wciąż niezaspokojonymi potrzebami medycznymi. W Polsce większość refundowanych leków stanowią substancje zarejestrowane ponad 20 lat temu, spośród tych najnowszych zarejestrowanych po 2008 roku finansowane są wyłącznie lakozamid i brywaracetam. Nowością w rekomendacji są leki, takie jak cenobamat. Terapia wspomagająca cenobamatem stanowi skuteczną i bezpieczną opcję w leczeniu dorosłych pacjentów z niekontrolowaną padaczką ogniskową. Lek ten w terapii skojarzonej z innymi lekami przeciwpadaczkowymi pozwala uzyskać 50% redukcję częstości napadów padaczkowych nawet u 60% chorych, a całkowite ich ustąpienie nawet u 20% pacjentów.
Prof. Ryszard Gellert, konsultant krajowy w dziedzinie nefrologii mówił o leczeniu przewlekłej choroby nerek, która dotyka 5 milionów dorosłych Polaków i powoduje 100 tysięcy przedwczesnych zgonów.
W przewlekłej chorobie nerek po dwóch dekadach pojawił się przełom w farmakoterapii pozwalający na redukcję śmiertelności oraz opóźnienie przejścia na dializoterapię. Ministerstwo Zdrowia w ekspresowym tempie, bo w zaledwie pół roku od rejestracji nowego wskazania w UE zrefundowało terapię dapagliflozyną w przewlekłej chorobie nerek u dorosłych pacjentów. Po pół roku doświadczeń nefrologów z refundacją okazuje się, że niewielu pacjentów z niej może skorzystać i wymaga ona modyfikacji – kryterium silnie ograniczającym okazuje się pomiar stosunku albumin do kreatyniny, czyli tzw. UACR – ważny parametr prognostyczny. Warto złagodzić to kryterium, by więcej pacjentów i w krótszym czasie uratować od zgonu lub przejścia na dializoterapię.
Zdaniem prof. Ryszarda Gellerta, dzięki poprawie leczenia przewlekłej choroby nerek, przeciętna długość Polaków może wzrosnąć o 2 lata.
Choroby rzadkie
Ilona Roszkowska-Rzemieniecka ze Stowarzyszenia Pacjentów z PNH - Jedni na milion opowiadała, że kiedy była w ciąży dowiedziała się, iż choruje na nocną napadową hemoglobinurię i zostało jej 5 lat życia.
Nocna napadowa hemoglobinuria wpływa na funkcjonowanie wielu organów, charakteryzuje się niedokrwistością hemolityczną, małopłytkowością, ostrym uszkodzeniem nerek i powikłaniami takimi jak infekcje, cytopenie, występowaniem zakrzepicy i krwotoku w narządach. Od 20 do 48% pacjentów doświadcza uszkodzeń narządów pozanerkowych, obejmujących ośrodkowy układ nerwowy, układ sercowo-naczyniowy, płuca czy układ pokarmowy, prowadzących do udarów, drgawek, zawału serca, krwotoków płucnych czy zapalenia trzustki.
Przełom stanowił lek ekulizumab, który odmienił życie pacjentów. Terapia ekulizumabem istotnie zwiększyła przeżycie oraz wpłynęła na poprawę jakości życia. W 2021 r. w Polsce leczonych ekulizumabem było 136 pacjentów. Lek trzeba przyjmować co dwa tygodnie w szpitalu. Dla wielu chorych oznacza to konieczność dojazdu do ośrodków prowadzących terapię. – Rekordzistka musi dojeżdżać nawet 300 km dwa razy w miesiącu – mówi Ilona Roszkowska-Rzemieniecka.
Tymczasem zarejestrowany jest już długodziałający inhibitor C5 układu dopełniacza rawulizumab z ponad 4-krotnie dłuższym okresem półtrwania niż ekulizumab, dzięki czemu zapewnia natychmiastową, kompletną oraz długotrwałą inhibicję C5. Podawany jest we wlewie dożylnym co 8 tygodni, a ekulizumab co 2 tygodnie, a więc terapia rawulizumabem wymaga jedynie 6-7 podań rocznie, a terapia ekulizumabem nawet 26. Zmniejszenie częstości podań leku redukuje obciążenie chorobą i wpływa na poprawę jakości życia. Rawulizumab jest wyczekiwaną opcją terapeutyczną zarówno przez pacjentów, jak i klinicystów.
Prof. Ryszard Grenda, kierownik Kliniki Nefrologii, Transplantacji Nerek i Nadciśnienia Tętniczego Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”, mówił o ultrarzadkiej chorobie, jaką jest atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy. aHUS dotyka zarówno dzieci jak i dorosłych. - To choroba w której krzepną nerki, dochodzi do hemolizy krwinek czerwonych oraz do zajęcia innych pozanerkowych narządów. Najbardziej groźne jest zajęcie mózgu - mówił prof. Grenda. Do momentu pojawienia się ekulizumabu standardową metodą leczenia była plazmafereza, czyli wymiana osocza. Obecnie ekulizumab jest w stanie zatrzymać chorobę na wczesnym etapie. Od kilku lat jest on dostępny w programie lekowym. - Teraz czekamy na lek o przedłużonym działaniu, który znacząco zmniejszyłby obciążenia pacjentów – mówił prof. Grenda. Jako przykład podał 1,5 roczne dziecko, któremu ponad 20 razy w ciągu roku trzeba założyć dostęp naczyniowy, żeby podać lek, a dzięki rawulizumabowi można to zrobić tylko 6 razy.
Prof. Marek Hus, kierownik Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku UM w Lublinie wyjaśnił, że w Polsce leczonych jest obecnie 60 chorych, a Polska jako ostatnia zaczęła refundować ekulizumab.
Prof. Zbigniew Żuber, kierownik Katedry Pediatrii KAAFM mówił o leczeniu zespołu Hunter’a. Każdego roku można spodziewać się 1- 2 noworodków obciążonych tą chorobą. Przy szybko postępującym schorzeniu prowadzącym m.in. do deformacji kośćca, opóźnienia umysłowego, uszkodzenia narządu słuchu oraz mięśnia sercowego powoduje, iż kontynuowanie leczenia dla pacjentów jest koniecznością. Wczesne wdrożenie i stałe kontynuowanie enzymatycznej terapii zastępczej skutecznie przeciwdziała dalszemu rozwojowi zmian chorobowych. Od 2009 r. w Polsce jest dostępna idursulfaza do długotrwałego leczenia pacjentów z zespołem Huntera. Obowiązująca decyzja refundacyjna wygasa 31 grudnia 2022 r. i na ten moment jej przedłużenie nie jest pewne. A to oznacza, że pacjenci będą mogli kontynuować leczenie jedynie przez 12 miesięcy. Po tym okresie, w przypadku dalszego braku porozumienia między MZ a wnioskodawcą, leczenie w ramach istniejącego programu przestanie być dostępne. Od 1 stycznia 2023 r. chorzy spełniający warunki kwalifikacji do programu lekowego, w przypadku nieprzedłużenia decyzji refundacyjnej, nie będą mogli rozpocząć terapii.
Prof. Żuber podkreśla, że nadrzędnym celem jest zapewnienie ciągłości leczenia dla wszystkich pacjentów, którzy aktualnie korzystają i mogą skorzystać w przyszłości ze skutecznego i bezpiecznego leczenia zespołu Hunter’a. Obecnie terapia idursulfazą jest refundowana w 16 krajach europejskich, w tym w państwach o podobnym do Polski poziomie rozwoju gospodarczego, np. w Słowacji, Słowenii czy Łotwie.
