Iwona Kasprzak: Program leczenia SMA jest modelowym programem lekowym

- Możemy powiedzieć o dużym sukcesie terapeutycznym, też w skali Europy. Jesteśmy drugim krajem, który dał tak szeroki dostęp do leczenia SMA, a jednocześnie przebiegło to sprawnie i modelowo. Mamy więc się czym chwalić - mówi Iwona Kasprzak, dyrektor Departamentu Gospodarki Lekami NFZ
Medexpress 2020-12-10 12:55

Czy wdrożenie programu lekowego dla pacjentów z SMA było dla NFZ dużym wyzwaniem?

Program lekowy dla SMA był świadczeniem, z którym NFZ nie miał dotychczas do czynienia, dlatego było to dla nas bardzo dużym wyzwaniem. Decyzja o objęciu refundacją wydana podmiotowi odpowiedzialnemu zawierała szereg mechanizmów, które wymagały opracowania nowych procedur po stronie płatnika publicznego. Również dużym wyzwaniem dla szpitali, szczególnie na początku, był zakup leku, ponieważ instrument dzielenia ryzyka i decyzja wydana przez ministra zdrowia były bardzo korzystne, ale jednocześnie niosły za sobą doświadczenia, z którymi stykaliśmy się wszyscy po raz pierwszy. Była też bardzo duża presja, by to leczenie jak najszybciej udostępnić pacjentom. W zasadzie, kiedy decyzja była wydawana wiadomo już było, że jest co najmniej kilkoro małych bezobjawowych dzieci, które wymagają tego leczenia. Dlatego też po naszej stronie należało bardzo szybko skoordynować działania, rzucić jak największe siły, żeby to świadczenie w trybie pilnym uruchomić. I muszę powiedzieć, że zespół koordynacyjny bardzo dobrze i sprawnie działa, a współpraca pomiędzy zespołem a NFZ, ale też Fundacją SMA i pacjentami układa się bardzo dobrze. Jest bardzo duża motywacja do tego, żeby pacjentom zapewnić opiekę. W sytuacji kiedy dzieje się coś niedobrego, jest problem z dostępem do danego ośrodka, staramy się to rozwiązywać na bieżąco, bo mamy świadomość, że jest to jednostka chorobowa, która jest specyficzna, trudna w sensie leczenia i czas ma przy niej ogromne znaczenie. Teraz już można powiedzieć, że jest to modelowy program lekowy, ale jeśli chodzi o uruchamianie, to możemy się pochwalić, że rzeczywiście poszło to bardzo sprawnie i wyjątkowo szybko. Kontrakty zostały zawarte i pierwsze dawki leku małym dzieciom w tym zakresie zostały podane.

Program funkcjonuje już dwa lata. Jak z punktu widzenia płatnika podsumowałaby Pani ten okres?

Motywacja całego środowiska, by objąć jak największą grupę pacjentów leczeniem, jest bardzo duża. Kryteria kwalifikacji pozwalają na objęcie leczenie w zasadzie wszystkich pacjentów, u których potwierdzono badaniem genetycznym chorobę. Mamy do czynienia z populacją leczonych obecnie 668 osób. Rejestr prowadzony przy Warszawskim Uniwersytecie Medycznym mówił o 740 pacjentach. W zasadzie więc większość pacjentów, którzy mogliby być leczeni zostało do tego leczenia zakwalifikowanych i włączonych. Jest jeszcze grupa pacjentów, którzy przeszli już kwalifikację, ale z różnych powodów jeszcze ich leczenie się nie rozpoczęło. Głównie są to pacjenci dorośli. I jeśli są zgłoszenia z problemem rozpoczęcia leczenia, to oczywiście są one na bieżąco rozwiązywane. Dodatkowo należy zwrócić uwagę na to, że rejestr prowadzony obecnie przez NFZ, do którego dane wprowadzają eksperci kliniczni prowadzący pacjentów, zawiera informacje pozwalające na ocenę skuteczności tego leczenia. Niewielka grupa pacjentów została z tej terapii wyłączona. Najczęściej z wniosków czy postulatów samej rodziny czy pacjentów, w zależności czy to był pacjent pełnoletni czy nie, z uwagi na propozycję uczestnictwa w badaniu klinicznym i rozwiązaniu polegające na tym, że ta oferta była korzystniejsza niż program lekowy. Ale to była garstka, zaledwie 11 pacjentów. Reszta pacjentów jest nadal leczona i odnosi korzyści z tej terapii. Możemy powiedzieć o dużym sukcesie terapeutycznym, też w skali Europy. Jesteśmy drugim krajem, który dał tak szeroki dostęp, a jednocześnie przebiegło to sprawnie i modelowo. Mamy więc się czym chwalić.

PDF

Zobacz także