W leczeniu amyloidozy transtyretynowej mamy zarejesterowane leczenie przyczynow. Jak wygląda dostępność tej terapii dla pacjentów w Polsce?
W amyloidozie serca mamy zarejestrowaną terapię lekową. W Polsce jest przewaga pacjentów właśnie z tym typem amyloidozy. Druga odmiana to postać mieszana, w której są zarejestrowane już terapie genowe. Jeśli chodzi o amyloidozę serca, to grupa pacjentów miała dostęp do terapii charytatywnej sponsorowanej przez producenta leków. Ona była rozpoczęta trzy lata temu, kiedy pacjentów było kilkudziesięciu. Od tego czasu grupa pacjentów wzrosła do prawie stu. Przez Ministerstwo Zdrowia dwukrotnie, z różnych względów, został odrzucony wniosek refundacyjny. Powody dotyczyły nie tylko kwestii ekonomicznych, ale i formalnych. Obecnie mamy trzecie podejście do kwestii refundacji tego leku. Wydaje mi się, że dotychczasowe doświadczenia sprawią, że nadzieja na pozytywną decyzję jest już mocno osadzona. Sytuacja obecnie wygląda tak, że program charytatywny został zamknięty z końcem roku. Nie są więc przyjmowani nowi pacjenci i to chyba najbardziej tragiczny moment, bo są ludzie zdiagnozowani, nie mogący wejść do programu.
