W styczniu 2024 r. zwróciłyśmy się natomiast do Ministerstwa Zdrowia z pytaniem o postępy w realizacji Planu względem początku ubiegłego roku (o tym, jak wyglądała realizacja Planu na początku 2023 roku pisaliśmy tutaj: link). Odpowiedź z Ministerstwa Zdrowia otrzymałyśmy w połowie stycznia i wynika z niej, że:
- Powołano Radę do spraw Chorób Rzadkich oraz Radę Naukową Platformy Informacyjnej „Choroby Rzadkie” i Radę Naukową do spraw Rejestrów Chorób Rzadkich.
- W marcu 2023 r. powołano Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich (OECR), a Minister Zdrowia prowadzi prace nad wyłonieniem kolejnych OECR oraz w najbliższym czasie planuje wprowadzić nowe produkty rozliczeniowe rozliczane w OECR.
- W ramach Planu przewidziano udostępnienie w diagnostyce chorób rzadkich nowoczesnych metod analizy laboratoryjnej (zarówno genetycznej wielkoskalowej, jak i niegenetycznej wysokospecjalistycznej). Jak poinformowano nas w udzielonej odpowiedzi, w tym celu Minister Zdrowia ściśle współpracuje z ekspertami w celu utworzenia listy niezbędnych badań diagnostycznych, a następnie ich implementacji w systemie opieki zdrowotnej, prace te w zależności od dziedziny chorób rzadkich znajdują się na etapie opracowania przez ekspertów Karty Świadczenia Opieki Zdrowotnej, do etapu prowadzenia procesu legislacyjnego.
- Ponadto, jak przekazało nam Ministerstwo Zdrowia, w zakresie dostępu do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich zrealizowano następujące zadania:
a) wsparcie rozwoju i wykorzystania zaawansowanych instrumentów podziału ryzyka – poprzez wprowadzenie DNUR-em[5] przepisu, zgodnie z którym w przypadku, gdy decyzja administracyjna o objęciu refundacją zawiera instrument dzielenia ryzyka, może on być rozliczany w sposób określony w tym instrumencie, nawet jeżeli decyzja ta wygasła albo została uchylona. Jak wyjaśniło Ministerstwo Zdrowia, stwarza to możliwości zawierania instrumentów dzielenia z rozłożeniem płatności w czasie i uzależnieniem ich spłat od czasu terapii, realnej i utrzymującej się skuteczności, czy też innych czynników.
b) uproszczona procedura wnioskowania o refundację leków o niewielkim wpływie na budżet płatnika – DNUR-em wprowadzono przepis zgodnie z którym Minister Zdrowia może objąć refundacją lek, w tym lek o kategorii dostępności OTC, który wymaga stosowania dłużej niż 30 dni w określonym stanie klinicznym i jest rekomendowany w wytycznych postępowania klinicznego, w przypadku gdy wnioskodawca nie złożył dotychczas wniosku refundacyjnego dla danego leku w danym wskazaniu oraz upłynęła dla tego leku wyłączność rynkowa. Jak twierdzi Minister Zdrowia powyższe ma pozwolić na złożenie przez zainteresowane podmioty wniosków o objecie refundacją leków o ugruntowanej skuteczności, ale niewielkim wpływie na budżet płatnika, które zostały opracowane i wprowadzone do obrotu wiele lat temu i duża liczba podmiotów odpowiedzialnych jest zainteresowanych objęciem refundacji leków, ale do tej pory nie występowały wnioskami refundacyjnymi z uwagi na brak możliwości sporządzenia analizy weryfikacyjnej, jak i zebrania wymaganych do tej analizy dowodów. Tytułem komentarza – wydaje się, że taka zmiana nie zwiększy istotnie dostępności do leków sierocych, gdyż po pierwsze – to nadal wnioskodawca będzie decydował, czy złożyć wniosek refundacyjny, po drugie – leki stosowane w chorobach rzadkich to często leki posiadające wciąż wyłączność rynkową, a więc do wielu z nich omawiana regulacja po prostu nie znajdzie zastosowania.
c) Jeśli natomiast chodzi o „inne zadania wymagające nowelizacji Ustawy o refundacji” – Ministerstwo Zdrowia zwraca uwagę na zmiany w zakresie wykazywania dowodu dostępności leku w obrocie w momencie wnioskowania o refundację (tj. złagodzenie wymogów w przypadku produktów leczniczych terapii zaawansowanej – wystarczy zobowiązanie do zapewnienia gotowości technologicznej do wytworzenia takiego produktu na dzień składania wniosku). W tym kontekście Ministerstwo Zdrowia wskazuje, że Upraszcza to postępowanie administracyjne dla produktu leczniczego terapii zaawansowanej. W pełni podzielamy to stanowisko MZ i oceniamy tę zmianę pozytywnie, choć do rozważenia pozostają dalsze działania liberalizujące obowiązek przedstawienia dowodu dostępności w obrocie, szczególnie w odniesieniu do innowacyjnych leków rejestrowanych w tzw. procedurze centralnej.
- W zakresie „cyfryzacji chorób rzadkich” (Rejestr, Paszport Pacjenta oraz Platforma Informacyjna) Ministerstwo Zdrowia poinformowało nas, że w 2023 r. utworzono i udostępniono do użytku publicznego Platformę Informacyjną[6]. Jednocześnie przekazano nam, że utworzenie Polskiego Rejestru Chorób Rzadkich oraz Karty Pacjenta z Chorobą Rzadką zaplanowano do realizacji na rok 2024 r.
Na zakończenie trzeba wspomnieć, że w 2024 rok weszliśmy z tzw. Dużą Nowelizacją Ustawy Refundacyjnej (DNUR), czyli aktem prawnym, który może na stałe (niezależnie od samego Planu i jego ewentualnych nowelizacji) wpłynąć na dostęp pacjentów z chorobami rzadkimi do publicznie finansowanej terapii i nie musi to być wpływ pozytywny. DNUR-em wprowadzono bowiem szereg przepisów, które mogą zniechęcić firmy do składania wniosków refundacyjnych w Polsce (albo co najmniej odroczyć ich składanie w czasie). Tak chociażby nowelizacją wyposażono Ministra Zdrowia w możliwość wpływania (w niektórych zakresach zupełnie swobodnego) na treść programów lekowych, czyli na ten tryb refundacji, który w praktyce często ma kluczowe znaczenie dla pacjentów zmagających się z chorobami rzadkimi (w ramach programów lekowych zwykle finansowane są te najdroższe leki, czyli często właśnie leki sieroce). Może to w praktyce spowodować dużą niestabilność decyzji refundacyjnych, co z kolei jest wprost sprzeczne z tzw. Dyrektywą Przejrzystości[7], a tym samym bardzo pogarsza warunki wprowadzania innowacji lekowych w Polsce. Co więcej, po zmianach wprowadzonych DNUR-em część leków – w tym rzadkich - może nie przejść etapu oceny Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), który po zmianach wprowadzonych Dużą Nowelizacją Ustawy Refundacyjnej może okazać się ostatnim etapem całej procedury (nowe przesłanki obligatoryjnego umorzenia postępowania refundacyjnego na etapie AOTMiT, czyli jeszcze przed rozpoczęciem negocjacji). Ponadto, ogólna analiza nowych przepisów pokazuje, że pozostawiają one Ministrowi Zdrowia dość duży luz decyzyjny (np. jeśli chodzi o zakres w jakim będzie on ingerował w wydane już decyzje refundacyjne), a momentami nawet pole do dość swobodnej interpretacji (chociażby przepisy dotyczące dostaw, które co do ich „jasności” i „klarowności” pozostawiają wiele do życzenia). Na marginesie, pozostawiając ocenę, czy jest to zjawisko pożądane w państwie prawa, z całą pewnością stwierdzić można, że dla oceny rzeczywistego wpływu DNUR na sytuację chorych na choroby rzadkie kluczowe znaczenie będzie miała praktyka stosowania tej nowelizacji i prezentowana przez organy wykładnia nowego prawa[8]. Natomiast dla kształtowania się tej praktyki i wykładni nie bez znaczenia jest to, że nowe regulacje obowiązują dopiero kilka miesięcy[9] oraz że doszło do powyborczych (choć częściowych) zmian osobowych w resorcie zdrowia. Pozostaje więc mieć nadzieję, że praktyka refundacyjna w najbliższych miesiącach i latach pójdzie w kierunku propacjenckim.
Zuzanna Rosłonowska, Adwokat
Gabriela Andziak, Aplikant Adwokacki
[1] Plan dla Chorób Rzadkich dostępny pod adresem: https://dziennikustaw.gov.pl/M2021000088301.pdf
[2] Uchwała nr 110 Rady Ministrów z dnia 24 sierpnia 2021 r. w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich: https://dziennikustaw.gov.pl/MP/rok/2021/pozycja/883
[3] Projekt uchwały Rady Ministrów zmieniającej uchwałę w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich: https://www.gov.pl/web/premier/projekt-uchwaly-rady-ministrow-zmieniajacej-uchwale-w-sprawie-przyjecia-dokumentu-plan-dla-chorob-rzadkich
[4] Ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (t.j. Dz. U. z 2023 r. poz. 826 z późn. zm., dalej: „Ustawa refundacyjna”).
[5] Ustawa z dnia 17 sierpnia 2023 r. o zmianie ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych oraz niektórych innych ustaw (Dz. U. poz. 1938 z późn. zm., dalej: „DNUR” lub „Duża Nowelizacja Ustawy Refundacyjnej”).
[6] https://chorobyrzadkie.gov.pl/
[7] Dyrektywa Rady z dnia 21 grudnia 1988 r. dotycząca przejrzystości środków regulujących ustalanie cen na produkty lecznicze przeznaczone do użytku przez człowieka oraz włączenia ich w zakres krajowego systemu ubezpieczeń zdrowotnych (Dz. U. UE. L. z 1989 r. Nr 40, str. 8).
[8] Już zresztą pojawiają się pierwsze komunikaty MZ dotyczące stosowania DNUR – tak chociażby: https://www.gov.pl/web/zdrowie/komunikat-ministra-zdrowia-w-sprawie-dotychczas-wydanych-decyzji-o-objeciu-refundacja-zawierajacych-zalacznik-w-postaci-opisu-programu-lekowego-w-zwiazku-ze-zmianami-prawa-jakie-zajda-z-dniem-1-listopada-2023-r
[9] Większość przepisów DNUR weszła w życie dopiero 1 listopada 2023 r., a część przepisów zacznie obowiązywać dopiero w 2024 roku.
