Wykaz leków wraz z uzasadnieniami:
1. bezlotoksumabum: jest to nowa, skuteczna metoda zapobiegania nawrotom biegunek spowodowanych przez toksynę Clostridium difficile – poważnego i częstego problemu zdrowotnego. Działania niepożądane leku są akceptowalne. Równocześnie należałoby dokonać analizy HTA wodniesieniu do transplantacji flory jelitowej, potencjalnej alternatywy.
2. budesonidum: eozynofilowe zapalenie przełyku jest przewlekłą chorobą prowadzącą do dysfunkcji przełyku. Budesonidum jest niehalogenowym glikokortykosteroidem o działaniu przeciwzapalnym. Produkt leczniczy Jorveza ma postać tabletek ulegających rozpadowi w jamie ustnej, a jego stosowanie prowadzi do znacznego zmniejszenia eozynofilowego nacieku zapalnego przełyku. Skuteczność leku potwierdzają badania kliniczne. Do jego zalet należy korzystny profil bezpieczeństwa w porównaniu do innych glikokortykosteroidów. Populacja docelowa nie jest zbyt liczna.
3. cannabidiol: zespół Lennoxa-Gastauta, jak i zespół Dravet należą do grupy encefalopatii padaczkowych wieku dziecięcego o ciężkim przebiegu, z opornymi na leczenie napadami padaczkowymi, jak również zaburzeniami rozwojowymi i upośledzeniem umysłowym. Napady padaczkowe występujące w przebiegu obu zespołów są częste, zazwyczaj oporne na leczenie farmakologiczne. W randomizowanych badaniach rejestracyjnych wysokiej jakości wykazano, że stosowanie cannabidiolu w zespole Lennoxa-Gastauta oraz zespole Dravet, w terapii skojarzonej prowadzi do znaczącego zmniejszenia ryzyka napadów padaczkowych, istotnego zwiększenia odsetka pacjentów z 50% redukcją częstości napadów padaczkowych w przypadku obu zespołów padaczkowych przy zadowalającym profilu bezpieczeństwa.
4. cannabidiol w zespole Dravet został omówiony powyżej.
5. cariprazine: kariprazyna należy do grupy leków przeciwpsychotycznych stosowanych w leczeniu schizofrenii. Lek jest częściowym agonistą receptorów dopaminowych oraz antagonistą serotoninowych. W związku z profilem receptorowym leku, zakłada się jego korzystniejsze działanie na objawy negatywne schizofrenii, w porównaniu z aktualnie dostępnymi technologiami. W badaniach rejestracyjnych potwierdzono dobrą skuteczność leku w redukcji objawów pozytywnych oraz przewagę nad standardową terapią w odniesieniu do objawów negatywnych, przy korzystnym profilu bezpieczeństwa.
6. CAR-T (terapia adoptywna komórkami CAR-T): jest to bardzo innowacyjna, spersonalizowana i skuteczna terapia u pacjentów z ostrymi białaczkami oraz niektórymi typami chłoniaka, która może prowadzić do pełnego wyleczenia. Rada popiera inwestowanie w modyfikowanie limfocytów T w Polsce oraz stosowanie technologii w ośrodkach, które posiadają doświadczenie w stosowaniu CAR-T.
7. cenegerminaum: krople do oczu zawierające cenegerminę – rekombinowany ludzki czynnik wzrostu nerwów. Obecnie nie ma leków przywracających integralność rogówki u pacjentów z neurotroficznym zapaleniem rogówki w stadium 2 i 3, którzy są oporni na rekomendowane postępowanie terapeutyczne. Szacowana populacja docelowa to 620-4643 osób. Leczenie trwa co najmniej 8 tygodni i jest skuteczne u większości chorych.
8. durvalumabum: stosowany w skojarzeniu z etopozydem i karboplatyną lub cisplatyną, w pierwszej linii leczenia osób dorosłych z rozległym drobnokomórkowym rakiem płuca (rozległym DRP) powoduje wydłużenie OS. Pozytywne wyniki leczenia utrzymują się po 24 miesiącach od randomizacji.
9. gemtuzumabum ozogamicinum: jest koniugatem składającym się z przeciwciała monoklonalnego skierowanego przeciwko antygenowi CD33, które jest związane z substancją cytotoksyczną N-acetylogammakalicheamycyną. U chorych z ostrą białaczką szpikową (z wyjątkiem ostrej białaczki promielocytowej) był on badany w RCT III fazy, w którym porównywano skuteczność schematów mylotarg + daunorubicyna icytarabina vs. daunorubicyna i cytarabina. Wyniki badania wykazały znamienne statystycznie wydłużenie czasów przeżycia wolnych od zdarzeń w grupie z mylotargiem (17,3 mies. vs 9,5 mies.), wydłużenie czasu przeżycia bez nawrotów choroby (28,0 mies. vs 11,4 mies.) oraz nieznamienne statystycznie wydłużenie przeżycia całkowitego (27,5 mies. vs 21,8 mies.). Działania niepożądane chemioterapii skojarzonej są typowe dla leczenia ciężkich schorzeń hematologicznych.
10.patiromer sorbitex calcium: patiromer to niewchłanialny polimerze zdolnością wymiany kationów, który po podaniu doustnym w postaci zawiesiny powoduje zmniejszenie stężenia wolnego potasu w świetle przewodu pokarmowego, co skutkuje zmniejszeniem wchłaniania potasu i obniżeniem jego stężenia w surowicy. W badaniach klinicznych wykazano, że stosowanie patiromeru u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek prowadzi do efektywnego obniżenia stężenia potasu w surowicy, w tym także w podgrupie pacjentów stosujących równocześnie leki z grupy inhibitorów układu renina-angiotensyna-aldosteron. Profil bezpieczeństwa patiromeru był zadowalający, a najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi była hipomagnezemia i dolegliwości ze strony przewodu pokarmowego.
11.voretigenum neparvovec: jest innowacyjną terapią genową w rzadkiej chorobie genetycznej, tj. dziedzicznej dystrofii siatkówki spowodowanej biallelicznymi mutacjami genu RPE65 (ślepota Lebera – prowadząca do obuocznej ślepoty ok. 20 r. życia). Skuteczność leku została potwierdzona w badaniu rejestracyjnym, na grupie 31 pacjentów. Większość pacjentów stanowiły dzieci, ponieważ warunkiem zakwalifikowania doleczenia jest wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki. Populacja chorych w Polsce oceniona została na 333 osoby, jednak prawdopodobnie do leczenia będzie się kwalifikowała tylko część z nich. Lek otrzymał pozytywne (lub pozytywne warunkowo) opinie refundacyjne w kilku krajach Europy Zachodniej.
12.adalimumabum: trądzik odwrócony jest ciężkim i rzadkim schorzeniem zapalnym skóry, o przewlekłym przebiegu, z bardzo dużym, negatywnym wpływem najakość życia. Choroba manifestuje się zmianami skórnymi w postaci guzków z wytwarzaniem przetok oraz wtórnym bliznowaceniem. Choroba źle reaguje na leczenie izotretynoiną. Adalimumabum jest lekiem,którego skuteczność i bezpieczeństwo oceniono w podwójnie zaślepionych badaniach klinicznych. Leczenie przyczyniało się do około dwukrotnego zmniejszenia redukcji ryzyka występowania ropni idrożnych przetok w porównaniu z placebo, stwierdzono także istotną poprawę w jakości życia pacjentów. Rada stoi na stanowisku, iż technologia ta powinna być refundowana, a dostępne produkty wszystkich wytwórców umieszczone w jednej grupie limitowej.
13.apixabanum: apixabanum oraz edoxabanum są doustnymi lekami przeciwzakrzepowym, bezpośrednimi inhibitorami czynnika krzepnięcia Xa. Leki te są wskazane w zapobieganiu udarom mózgu oraz zatorowości obwodowej u pacjentów z migotaniem przedsionków, w profilaktyce i leczeniu zakrzepicy żył głębokich i zatorowości płucnej podobnie jak dwa analogiczne, dostępne w Polsce leki – rivaroksaban i dabigatran. Wyniki badań klinicznych wysokiej jakości wykazały przewagę apiksabanu i edoxabanu nad antagonistami witaminy K oraz lekami przeciwpłytkowymi zarówno pod względem zapobiegania udarom mózgu jak również ryzyka zatorowości systemowej. Są skuteczniejsze od antywitamin K również w odniesieniu do zakrzepicy żył głębokich i zatorowości płucnej. Równocześnie profil bezpieczeństwa apiksabanu i edoksabanu wykazywał przewagę nad warfaryną, w szczególności w aspekcie mniejszego ryzyka występowania powikłań krwotocznych. Są też wygodniejsze w stosowaniu i mniej obciążają system opieki zdrowotnej gdyż nie wymagają korygowania dawki w zależności od wyniku badania laboratoryjnego. Rada uważa, iż apiksaban, edoksaban, rivaroksaban i dabigatran powinny być objęte refundacją w ramach wspólnej grupy limitowej.
14.edoxabanum - uzasadnienie takie jak dla apixabanum.
15.buprenorfinum + naloxonum: złożona technologia lekowa, łącząca działanie buprenorfinum i naloxonum, jest stosowana w leczeniu substytucyjnym uzależnienia od opioidów. Dowody oparte na RCT wskazują na skuteczność technologii w leczeniu substytucyjnym. Refundacja technologii może zwiększyć skuteczność i dostępność tej formy leczenia dla osób uzależnionych oraz przyczynić się do jej rozwoju w Polsce, co jest ważne zarówno z perspektywy indywidualnej, jak i społecznej. Uważa się za dobrze udowodnione, że leczenie substytucyjne w znaczący sposób eliminuje lub ogranicza używanie opioidów oraz innych substancji psychoaktywnych, zmniejsza liczbę zachowań ryzykownych i chorób przenoszonych drogą krwionośną, poprawia stan zdrowia somatycznego i psychicznego, przyczynia się do lepszego funkcjonowania społecznego i poprawia jakość życia. Rada stoi na stanowisku, iż technologia ta powinna być dostępna jedynie w wyspecjalizowanych ośrodkach, zajmujących się leczeniem uzależnień.
16.cabazitaxelum: lek jest skuteczny u chorych na uogólnionego raka gruczołu krokowego, u których wcześniej stosowano chemioterapię opartą o docetaksel. Wydłuża przeżycie całkowite i czas do progresji.
17.encorafenibum: jest to lek skuteczny w połączeniu z cetuksymabem w leczeniu raka jelita grubego z mutacją BRAF V600E (zwiększa PFS o 2,8 miesiąca i OS o 3,4 miesiąca).
18.ivacaftorum + tezacaftorum + elexacaftorum: technologia poprawia parametry oddechowe u pacjentów z mukowiscydozą. Stosowana jest w nieco innej grupie pacjentów niż iwakaftor + tezakaftor. Leczenie trójskładnikowe w populacji pacjentów z heterozygotyczną mutacją skutkuje poprawą ppFEV1, zmniejszeniem stężenia chlorków w pocie, zmniejszeniem ryzyka infekcyjnych zaostrzeń płucnych, zwiększeniem BMI, jakrównież poprawą jakości życia.
19.lenalidomidum: leczenie szpiczaka mnogiego stanowi cały czas poważne wyzwanie kliniczne. Wyniki badań RCT dotyczące wnioskowanej technologii wskazują na wyraźne korzyści w zakresie PFS (56 miesiące w porównaniu do 29 miesięcy w grupie placebo) i OS (111 miesięcy vs. 84 miesiące w grupie placebo) w szpiczaku mnogim poautologicznym przeszczepie komórek macierzystych, co może wskazywać na wysoką wartość kliniczną.
20.prasugrelum: jest silnym nieodwracalnym inhibitorem receptora P2Y12 blokującym agregację płytek krwi, zalecanym przez Europejskie Towarzystwo Kardiologiczne (ESC) u pacjentów z NSTEMI i STEMI leczonych przezskórną angioplastyką (klasa zalecenia IA, wraz z tikagrelorem, prasugrel jest preferowany w porównaniu z klopidogrelem). Duże badania z randomizacją i podwójnym zaślepieniem wykazały znamienną statystycznie redukcję punktów końcowych, w tym zawału serca niezakończonego zgonem, u leczonych prasugrelem lub tikagrelorem, dodanym do kwasu acetylosalicylowego, w porównaniu z klopidogrelem. W Polsce dotąd ani tikagrelor ani prasugrel nie są refundowane mimo silnych rekomendacji ESC, co zdaniem Rady należałoby możliwie szybko uczynić.
21.tezacaftorum + ivacaftorum: mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, której przyczyną są mutacje w obrębie genu CFTR. Konsekwencją tych zaburzeń jest przede wszystkim stopniowa destrukcja oskrzeli z zajęciem miąższu płuc, co prowadzi do niewydolności oddechowej i zgonu. Obecnie w Polsce żyje około 2400 chorych. Lek jest wskazany do stosowania w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem w postaci tabletek w leczeniu pacjentów chorych na mukowiscydozę w wieku co najmniej 6 lat, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub którzy są heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mają jedną z określonych mutacji. Dostępne dane wskazują na efektywność kliniczną leku w odniesieniu do przyjętych w badaniu punktów końcowych i przewidzianego w nim horyzontu czasowego. Profil bezpieczeństwa leku jest zadowalający. Warunkiem skuteczności terapii jest efektywność kompleksowego systemu opieki nad pacjentami z mukowiscydozą.
Źródło: AOTMiT
