Porozmawiajmy o lekach biologicznych

Już za 4 tygodnie, 5 czerwca br., rozpocznie się w Warszawie Szczyt Zdrowie 2014 ­– spotkanie stanowiące unikatową płaszczyznę dialogu i komunikacji pomiędzy wszystkimi uczestnikami systemu ochrony zdrowia. Jednym z głównych obszarów tematycznych dyskusji będą leki biologiczne i biopodobne. Co warto o nich wiedzieć?

Leki biologiczne różnią się całkowicie od konwencjonalnych (chemicznych) produktów leczniczych, zarówno pod względem struktury, jak i mechanizmów działania. Budowa biofarmaceutyków, których masa cząsteczkowa jest 100–1000-krotnie większa od cząsteczek chemicznych, jest nieporównywalnie bardziej złożona niż leków klasycznych. Te pierwsze wytwarzane są przez żywe komórki, te drugie – w wyniku procesów chemicznych. Leki chemiczne wpływają zazwyczaj na jeden lub najwyżej kilka procesów biochemicznych (głównie reakcji enzymatycznych), podczas gdy działanie biofarmaceutyków jest o wiele bardziej złożone.

Leki biologiczne są otrzymywane różnymi metodami, od wyodrębniania stosunkowo prostymi sposobami z organizmów genetycznie niezmienionych (np. heparyna) do skomplikowanej produkcji za pomocą tzw. platform komórkowych w warunkach in vitro (przykładem bakterie E. coli,  komórki owadów, komórki CHO z wprowadzonymi transgenami kodującymi rekombinowane białka). Na szczególną uwagę zasługują tutaj przeciwciała monoklonalne zajmujące już bardzo istotne miejsce we współczesnej onkologii, reumatologii, immunologii, pulmonologii i oftalmologii, a również fragmenty przeciwciał oraz białka fuzyjne – obiecujące nowe produkty.

Leki chemiczne można stosunkowo prosto skopiować, tworząc ich generyczne odpowiedniki, ponieważ mają określoną strukturę, łatwą do opisania w postaci wzoru chemicznego.

Unikatowej, wielowymiarowej struktury białek charakteryzującej biofarmaceutyki nie można tak łatwo opisać, a na pewno nie jednym wzorem chemicznym. Dlatego leki biopodobne (biosimilars), choć, jak nazwa wskazuje, mają bardzo podobną budowę i działanie jak odpowiednie leki biologiczne, nie mogą w sposób automatyczny, jak w przypadku leków chemicznych, zastąpić pierwowzoru, jakim jest referencyjny lek biologiczny. Są to produkty tworzone przez żywe komórki, a każda żywa komórka jest unikalna.

O ile w przypadku tradycyjnych leków generycznych cenę leku po zakończeniu ochrony patentowej można obniżyć o nawet 70 proc. w porównaniu z lekiem oryginalnym, o tyle w przypadku leków biopodobnych pojawia się dylemat: czy w trakcie procedury rejestracyjnej leku biopodobnego przerwać badania kliniczne wcześniej i uzyskać tańszy lek, ale liczyć się z ryzykiem poważnych działań niepożądanych, czy jednak powtórzyć wszystkie badania i otrzymać lek równie bezpieczny jak lek referencyjny, lecz z taką samą albo nawet wyższą ceną (tzw. biobetter).

Zapraszamy do udziału w Szczycie Zdrowie 2014 i dyskusji na ten i wiele innych zagadnień związanych z ochroną zdrowia. Chętnych zapraszamy do zarejestrowania się na stronie: www.szczytzdrowie.pl. Ze względu na ograniczoną liczbę miejsc decyduje kolejność zgłoszeń.