Iwona Schymalla: 31 marca obchodziliśmy Światowy Dzień Szpiczaka. Szpiczak plazmocytowy uznawany był za chorobę nowotworową, która dotyka głównie osób starszych. Ale ostatnio diagnozuje się go coraz częściej u osób młodych – poniżej 50. roku życia. Wzrasta więc liczba pacjentów i zachorowań na nowotwory układu krwiotwórczego. Z drugiej strony, pojawiają się nowe terapie, które dają nadzieję i szansę tym pacjentom, bo sprawiają, że nowotwory hamatoonkologiczne przekształcają się z choroby śmiertelnej w przewlekłą.
O standardach leczenia będziemy rozmawiać z naszymi gośćmi: prof. Krzysztofem Giannopoulosem, kierownikiem Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, lekarzem kierującym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im. Świętego Jana z Dukli oraz doktorem Jerzym Gryglewiczem, ekspertem Uczelni Łazarskiego.
Czy możemy powiedzieć, że w Polsce budujemy nową jakość, jeśli chodzi o leczenie chorób hematoonkologicznych? Wiemy, że z jednej strony jest ogromny postęp, jeśli chodzi o nowe terapie, nowe cząsteczki, ale czy w Polsce pacjenci mają szanse na korzystanie z tych dobrodziejstw?
Krzysztof Giannopoulos: Ta nowa jakość, o której Pani Redaktor mówi, jest budowana na całym świecie. Bo rzeczywiście, są to zdobycze ostatnich lat farmakoterapii, jak również leczenia komórkowego. Ogólnie możemy się pochwalić, że jako hematolodzy mamy do czynienia z coraz bardziej skutecznymi terapiami. Rzeczywiście, w odniesieniu do niektórych chorób mówimy, że z chorób występujących pojedynczo, gdzie myślimy o pojedynczym leczeniu, czy ewentualnie o dwóch liniach leczenia, te choroby stają się przewlekłymi. Jest to oczywiście ogromne wyzwanie dla systemu, dlatego że w takich pojedynczych chorobach, które dla nas są rzadkie, jak np. przewlekła białaczka limfocytowa (występowanie 5 na 100 tys., gdzie mamy w Polsce około 16 tys. pacjentów) obciążenie sytemu staje się bardzo duże. Oczywiście my, lekarze cieszymy się, że pacjenci są aktywni społecznie czy zawodowo, ale jest to okupione dużym kosztem. Chociaż, szerzej patrząc na hematologię, możemy się pochwalić, że w ostatnich 10 latach uczyniliśmy znaczny postęp. Polega on na tym, że my gonimy kraje Europy Zachodniej, ale w tej pogoni jesteśmy skuteczni, w niektórych chorobach nawet bardzo - np. dla chorych z chłoniakiem Hodgkina leczenie w Polsce jest bardzo nowoczesne, i tylko pojedyncze osoby mogłyby dostać leczenie na innym etapie, zoptymalizowane, ale ogólnie bardzo dobrze tu wygląda sytuacja. No i są osoby, które mają większe potrzeby. Ci chorzy to osoby ze szpiczakiem plazmocytowym. Wynika to z dwóch rzeczy. Przede wszystkim, że choroba ta jest bardzo zmienna. I do jej heterogennego przebiegu musimy dopasowywać również nasze leczenie. Należy również pamiętać, że nasi pacjenci to jednak osoby starsze, powyżej 65. roku życia, mający nie tylko jedną chorobę hematologiczną, ale także kilka innych chorób współistniejących. Dobieranie dla nich leczenia też musi być indywidualne przy zwróceniu uwagi na jego profil bezpieczeństwa. Stąd jest potrzeba, żeby istniały rożne terapie, o różnym profilu toksyczności, ale przede wszystkim, żeby był dostęp do skutecznych terapii.
I.S.: W naszej debacie miał brać udział minister Miłkowski. Niestety, obowiązki go zatrzymały. Ale myślę, że pewne kwestie i pytania będziemy mogli skierować do pana ministra. Pan Profesor poruszył jedną z nich - potrzebę systemowego podejście do leczenia szpiczaka, czyli optymalne ułożenie ścieżki leczenia pacjenta, bardzo indywidualne, ale możliwe tylko wtedy, gdy będziemy mieli do dyspozycji kilka terapii i jeśli lekarz będzie miał wachlarz terapeutyczny do wyboru. Czy w tej chwili ma Pan Profesor możliwość leczenia każdego indywidualnie?
K.G.: Zdecydowanie tak. Dostępność do różnych terapeutyków jest kluczowa, dlatego że w szpiczaku plazmocytowym nie jest tak prosto, aby takie „klocuszki” sobie ułożyć - pierwsza linia, druga linia, trzecia linia… A to ze względu chociażby na to, o czym mówiłem, czyli na choroby współistniejące, przeciwwskazania do różnych rodzajów chemio- czy farmakoterapii. Przykładem chociażby leczenie immunomodelujące, bardzo skuteczne, będące trzonem leczenia, które dla pacjentów mających zakrzepicę jest przeciwwskazane. Z jednej strony mamy więc grupę leków, która w Polsce jest dość dobrze zdefiniowana i dostępna dla naszych pacjentów, rozpoczynając od najstarszego talidomidu przez nowszy lenalidomid, aż po od niedawna refundowany pomalidomid. Tak więc, zdecydowanie, widzimy tutaj konsekwencje w tych decyzjach refundacyjnych, ale jeśli pacjent będzie miał przeciwwskazania do tej terapii, to mimo że jest dostępne nowoczesne leczenie, nie będzie miał takiej możliwości. To jest jeden przykład, a można by je mnożyć. My, hematolodzy, nauczyliśmy się w ostatnich latach, że szpiczak plazmocytowy jest bardzo trudną do leczenia chorobą. Trzeba w niej często zmieniać leki. Ale widzimy, że jest to skuteczne. Przeżycie w szpiczaku plazmocytowym w ostatnich latach uległo wydłużeniu. Widzimy to nawet u pacjentów polskich. Poprzednie analizy, prowadzone kilka lat temu przez profesora Jędrzejczaka, mówią, że mediana przeżycia w Polsce wynosi około 3,5 roku. Teraz ta mediana wynosi około 5 lat. A w Stanach Zjednoczonych to jest od 7 do 10 lat u pacjentów, u których leczenie rozpoczynamy teraz. Widzimy, że dzięki dostępności do różnych metod leczenia możemy poprawiać sytuacje pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym.
I.S.: To dobry przykład dotyczący kwestii, o której dyskutujemy, czyli płacenia za efekt. Bo mówimy, że dostęp do pełnego wachlarza terapeutycznego powoduje pewną racjonalizację budżetu przeznaczanego na leczenie pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. My teraz mówimy często o ValueBasedHealthcare, czyli modelu, który sprowadza się do tego, że będziemy płacić za efekt leczenia. Czy w Polsce są już dobre przykłady zastosowania tego nowego sposobu myślenia?
Jerzy Gryglewicz: Pewne rozwiązania pojawiają się w systemie ochrony zdrowia. NFZ wprowadza rozwiązania, które pozwolą otrzymać większe wynagrodzenie przez świadczeniodawców, jeśli efekt zdrowotny zostanie osiągnięty. I takim modelem są kompleksowe świadczenia, gdzie w przypadku zawału mięśnia sercowego pacjenci, którzy szybko wracają na rynek pracy, mają zaświadczenie, że są już gotowi wykonywać pracę, NFZ płaci w tym przypadku dodatkową premię. Płacenie za efekt najłatwiejsze jest w przypadku terapii lekowych, gdyż tutaj jesteśmy w stanie bardzo precyzyjnie, w niektórych terapiach, określić wynik leczenia. W „Polityce lekowej państwa”, dokumencie uchwalonym przez Radę Ministrów, zaleca się wręcz wdrożenie tego typu rozwiązań. Hematologia jest tą dziedziną, która opiera się głównie na badaniach diagnostycznych. Czyli jesteśmy w stanie poprzez badania laboratoryjne często bardzo precyzyjnie określić, czy efekt zdrowotny wystąpił, w przeciwieństwie do innych jednostek chorobowych, gdzie często subiektywne wrażenie pacjenta czy opinia lekarza na podstawie wywiadu może to stwierdzić. Tu, na szczęście, mamy twarde dane, które jednoznacznie wskazują, czy efekt został osiągnięty, czy nie.
I.S.: Czy w szpiczaku plazmocytowym to też mogłoby przynieść efekt? Myślę tu o refundacji kolejnych terapeutyków, które, jak powiedział prof. Giannopoulos, są skuteczne w indywidualistycznym podejściu do pacjenta.
J.G.: Wydaje się, że hematologia, takie są deklaracje MZ, powinna być dziedziną pilotażową, gdzie te nowe rozwiązania zostaną wdrożone, zarówno jeśli chodzi o kwestie związane z refundacją, czy właśnie płacenie za efekt leczniczy, ale również kwestie organizacyjne. Minister Gadomski, który odpowiada za sieć onkologiczną, twierdzi, że nowe rozwiązania poprawiające efektywność leczenia, powinny być wdrożone w ramach tzw. krajowej sieci hematologicznej, gdzie wręcz mówi się, że w hematologii, jak w mało której dziedzinie, tylko poprzez zwiększenie dostępu do nowych terapii, jesteśmy w stanie osiągnąć efekty lecznicze. Mamy bardzo dobre efekty, jeżeli chodzi o leczenie za pomocą przeszczepów. I szpiczak jest takim ewidentnym dowodem, że nasz poziom, jeśli chodzi o leczenie szpiczaka przeszczepieniem, nie odbiega od europejskiego. Wydaje się, że również dla tych pacjentów, dla których z różnych powodów przeszczep jest niemożliwy do wykonania, leczenie farmakologiczne może odnieść podobne efekty. Hematologia jest, na szczęście, optymalnie w tej chwili zorganizowana w Polsce jeśli chodzi o sieć oddziałów hematologicznych. Są to oddziały o bardzo wysokim stopniu referencyjności, więc przeniesienie tych wszystkich rozwiązań, które były proponowane w sieci onkologicznej, a która napotkała na wiele różnych problemów, wydaje się, że w hematologii może zakończyć się sukcesem. Kwestią jest odpowiednia organizacja, zmiana możliwości rozliczania świadczeń, czyli wprowadzenia narzędzi, które są w kompleksowej opiece specjalistycznej. I pewne efekty są już zauważalne. Przede wszystkim nastąpiło fundamentalne rozdzielenie hematologii do onkologii. Hematologia w zeszłym roku w dokumencie strategicznym ministra zdrowia „Krajowa sieć onkologiczna”, uzyskała swoją odrębność, czyli MZ doszło do wniosku, że dla hematologii należy tworzyć nowe rozwiązania, ze względu na specyfikę tej dziedziny.
I.S.: Jesteśmy w przededniu kolejnych decyzji refundacyjnych. Brakuje tylko jednego kroku, abyśmy mogli powiedzieć, że pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym są leczeni w sposób optymalny.
K.G.: Potrzeby, które udało nam się teraz zaspokoić poprzez wprowadzenie pomalidomidu do terapii, rzeczywiście poprawiły sytuację chorych na szpiczaka. Natomiast, co najmniej dwa nowe leki powinny być dostępne dla pacjentów. To są leki wprowadzone po 2015 roku, także nie są one już nowe. To są leki mające już odpowiednio przebadany profil bezpieczeństwa, leki bardzo dobrze tolerowane przez pacjentów, a przede wszystkim skuteczne. Mówię tu o nowym inhibitorze proteasomu - karfilzomibie. Rzeczywiście, dostępność do tego leczenia również w takiej formule, o której Pan Dyrektor mówił, czyli formule kwalifikacji większej liczby pacjentów do przeszczepiania, bo taki program zaproponowano, jest kluczowa. Ta procedura przeszczepienia dla pacjentów, którzy się kwalifikują, jest procedurą gwarantującą największą efektywność leczenia. Niestety, szpiczak jest chorobą osób starszych, mimo że w ostatnich latach to zmienia się trochę, ale mniej więcej jedna trzecia pacjentów może być przeszczepiona. Dla większości pacjentów, dla 70 procent, potrzebne są też inne terapie. I taką mogłaby być terapia z daratumumabem. To jest zupełna nowość w odniesieniu do szpiczaka plazmocytowego. Jest to przeciwciało monoklonalne, czyli odchodzimy od farmakoterapii (od chemioterapii już dawno odeszliśmy), tylko wykorzystujemy tutaj element immunologiczny, który celuje nie tylko w komórkę szpiczakową, ale również w układ odpornościowy. I tu trzeba podkreślić, że ten unikalny mechanizm działania tłumaczy nam, od strony naukowej, wielką efektywność tego leku przy bardzo dobrej jego tolerancji.
I.S.: Warto też powiedzieć, że ten lek dostępny jest tyko w ramach RDTL (red. ratunkowy dostęp do technologii lekowych).
K.G.: Tak. Formuła RDTL jest taką protezą przed programem lekowym. Wiemy, że część z leków w RDTL jest znacznie droższa, niż gdyby pojawiły się w programie lekowym. Także, wydaje mi się, że taka forma pomostowa, tymczasowa, już została przeanalizowana. Wiemy, że jest to lek skuteczny. I jak najbardziej tego typu leki jednak powinny wchodzić do programów lekowych.
I.S.: RDTL nie jest procedurą, która gwarantuje chorym dostęp do nierefundowanych leków. Obciąża też budżet szpitala. Często płacimy za niego więcej niż po negocjacjach, gdyby lek wszedł do programu lekowego. RDTL nie gwarantuje tej najniższej ceny zakupu. Czy należałoby zrezygnować z tej protezy, czy jednak może być ona przydatna dla systemu?
J.G.: Wydaje się, że główną przydatnością tej procedury jest wskazanie faktycznego zapotrzebowania na dany produkt leczniczy. Jeśli widzimy, że w przypadku szpiczaka ta procedura jest bardzo często wykorzystana, to widać jak ogromne są potrzeby stosowania tego leku. To jest też pewnego rodzaju weryfikacja. Poza tym, RDTL pozwala nam się zapoznać w Polsce dosyć dokładnie ze stosowaniem tego leku poza badaniami klinicznymi, które mają swoją specyfikę. W tym przypadku lek jest stosowany na innych zasadach. I jak Pan Profesor zauważył, te leki kosztują drożej. Natomiast procedura RDTL jest nie tyle ograniczona finansowo i organizacyjnie, że nie można jej stosować powszechnie. Natomiast wydaje się, że w istotny sposób przekonuje płatnika i podmiot odpowiedzialny, bo musimy mieć świadomość, że jeśli chodzi o refundację, to tylko te dwie strony biorą aktywny udział w dochodzeniu. Tutaj środowisko hematologiczne może mieć głos doraźny, który jest oczywiście bardzo ważny, natomiast nasz system refundacji leków opiera się na trybie negocjacyjnym i tu obie strony - czyli płatnik i firma farmaceutyczna - muszą osiągnąć pewien kompromis. Ja bym więc bronił tego rozwiązania, bo jest to dosyć istotne narzędzie do dodatkowego weryfikowania, czy dane leki są faktycznie istotne dla poprawy zdrowotności w danej jednostce chorobowej. Hematologia to dziedzina, która na tle innych rozwija się bardzo dynamicznie. My nie jesteśmy w stanie nadążyć za nowymi lekami, bo pojawia się ich bardzo dużo. I co ważne, o czym powiedział Pan Profesor, te leki są bardzo skuteczne, gdyż przeżywalność pacjentów w ostatnim czasie we wszystkich chorobach hematologicznych znacząco wzrosła. To jest ogromne wyzwanie organizacyjne dla naszego systemu ochrony zdrowia, gdyż w mapach potrzeb zdrowotnych przewiduje się, że o ile w innych dziedzinach będzie zmniejszana liczba łóżek szpitalnych, to hematologia jest jedyną dziedziną, dla której planuje się jej zwiększanie. To związane jest z wydłużeniem życia pacjentów hematologicznych, ale także ze starzeniem się społeczeństwa, bo w wielu przypadkach te choroby mają korelację z wiekiem. Chociaż, co istotne, ostatnio w szpiczaku widzimy dużą populację ludzi młodych. Mam okazję wraz z Panem Profesorem uczestniczyć w analizie danych, które są w systemie NFZ, i wynika z nich, że odsetek ludzi młodych w szpiczaku, jest znaczący. To też ma duże znaczenie, bo chorzy ci, przy dobrym i odpowiednim leczeniu, mają możliwość powrotu na rynek pracy.
I.S.: Myślę, że nadejdą dobre wieści dla pacjentów ze szpiczakiem wraz z najbliższą listą refundacyjną. Zwłaszcza, że Rumunia, Słowacja, Czechy i Węgry refundują już daratumumab i tamtejsi pacjenci korzystają już z tej terapii. Kwestie te poruszymy w rozmowie z ministrem Miłkowskim. Bardzo Panom dziękuję.
