Od roku chorzy na ostrą białaczkę limfoblastyczną mają dostęp do nowoczesnego leku blinatumomabu, który jest skuteczniejszy i mniej toksyczny od chemioterapii. Jednak dla małej grupy pacjentów szansą na doczekanie udanego przeszczepu szpiku jest inotuzumab ozogamycyny.
Jeden z najbardziej agresywnych nowotworów
Ostra białaczka limfoblastyczna jest bardzo agresywnym nowotworem. Nieleczona zabija w ciągu kliku tygodni. Postępowanie musi więc być radykalne. Prof. Joanna Góra-Tybor z Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi podkreślała, że ostre białaczki w hematologii to stan zagrożenia życia ze względu na głęboki niedobór odporności, niedokrwistość i skazę krwotoczną związaną z małopłytkowością. - Dlatego pacjenci powinni natychmiast trafiać na oddział hematologii. Diagnostyka wstępna musi trwać zaledwie kilka godzin, a całościowa z biologią molekularną 2-3 dni – zaznaczyła.
Sukces terapeutyczny zależy od leków
W leczeniu chorób hematoonkologicznych najistotniejsza jest farmakoterapia, bo - w odróżnieniu od onkologii - chirurgia nie ma praktycznie tu zastosowania, a radioterapia ma jedynie charakter uzupełniający. Dlatego sukces terapeutyczny zależy przede wszystkim od dostępu do nowych leków. – Chorych na ostre białaczki limfoblastyczne można podzielić najprościej na tych z obecnością chromosomu Philadelphia i bez niego. Chorzy z chromosomem Philadelphia, niegdyś grupa najgorzej rokująca, znaleźli się w lepszej sytuacji, bo reagują na inhibitory kinazy tyrozynowej, których mamy obecnie kilka do dyspozycji. Dla drugiej grupy też pojawiły się nowe leki, ale nie wszystkie w Polsce są refundowane. Mamy od lipca ubiegłego roku blinatumomab, który w sposób pośredni zwalcza białaczkę, bo umożliwia komórkom odpornościowym efektywne zlokalizowanie komórek nowotworowych i zabicie ich. Potrzeby są jednak większe, bo ostra białaczka limfoblastyczna kiedy nie reaguje na pierwotne leczenie bywa zmorą, która może chorego zabić – wyjaśnił prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak z Kliniki Chorób Wewnętrznych Hematologii i Onkologii, Samodzielnego Publicznego Centralnego Szpitala Klinicznego w Warszawie. - Brakuje nam drugiego ciała przeciwmonoklonalnego- inotuzumabu – dodała prof. Joanna Góra-Tybor.
Ograniczona liczba chorych i czas stosowania leku
Dorosłych z rozpoznaniem ostrej białaczki limfoblastycznej jest około 150. Połowa z nich jest skutecznie leczona dostępnymi terapiami, a około 50 chorych potrzebuje nowego leku. – Podajemy jeden maksimum dwa cykle i kierujemy pacjenta na przeszczep. To jest nieduża grupa chorych i ograniczony czas leczenie – podkreśliła prof. Góra-Tybor. Wiceminister
Maciej Miłkowski poinformował, że w związku z tym, że dla tej grupy pacjentów finansowanie zostało zabezpieczone, decyzja dla Ministerstwa jest dużo łatwiejsze. - Będziemy rozmawiali z producentem – zapewnił.
Przedstawiciele pacjentów podkreślali, że dzięki współpracy organizacji pacjenckich, konsultant krajowej w dziedzinie hematologii, klinicystów, towarzystw naukowych i resortu zdrowia udaje się skutecznie rozwiązywać problemy związane z leczeniem nowotworów krwi.- Priorytetem do załatwienia jest obecnie ostra białaczka limfoblastyczna u dzieci i dorosłych. Stąd potrzeba refundacji inotuzumabu, również w chorobie resztkowej – apelowała Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. Krystyna Wechmann, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych dodała, że dla pacjentów onkologicznych niezmiernie ważne jest przy wyborze leku kierowanie się profilem toksyczności. – I choć inotuzumab może wydawać się drogi, warto go sfinansować, bo to ratuje życie pacjentów – apelowała.
W czasie debaty podkreślano też, że lek ogranicza czas pobytu w szpitalu, co w dobie COVID-19 ma ogromne znaczenie.
Aleksandra Rudnicka przypomniała, że wrzesień jest miesiącem świadomości nowotworów krwi. Zwróciła uwagę na rolę lekarzy rodzinnych w zakresie wczesnego wykrywania tych chorób. – Białaczki są u nas wykrywane na podstawie morfologii krwi tylko u 2 % pacjentów. Wcześniej, kiedy badania to wykonywano w ramach medycyny pracy było to 20%. Tymczasem w Norwegii aż 40 % nowotworów krwi diagnozowanych jest dzięki morfologii krwi - ubolewała.
