FDA zatwierdza dwa nowe leki. Jeden na Parkinsona, drugi na rzadką chorobę genetyczną

Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwa leki, które poszerzają możliwości leczenia pacjentów z chorobami stopniowo ograniczającymi sprawność. Jeden z nich przeznaczony jest dla osób z rzadką chorobą genetyczną, drugi - dla dorosłych z chorobą Parkinsona.

Atebrioz (zilurgisertib) został zatwierdzony do stosowania u dorosłych i dzieci od 12. roku życia z postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni (FOP). To rzadka choroba genetyczna, w której mięśnie, ścięgna i więzadła stopniowo zastępowane są tkanką kostną. Prowadzi to do ograniczenia ruchomości i ciężkiej niepełnosprawności.

Lek ma zmniejszać objętość nowego kostnienia poza szkieletem. Jest trzecią terapią zatwierdzoną przez FDA w tym wskazaniu. Zalecana dawka początkowa wynosi 100 mg dziennie.

W badaniu z udziałem 63 pacjentów, trwającym 24 tygodnie, średnia zmiana objętości nowego kostnienia wyniosła -3,2 cm³ w grupie otrzymującej lek oraz +24,6 cm³ w grupie placebo. Ocenę przeprowadzano za pomocą tomografii komputerowej całego ciała.

Do najczęstszych działań niepożądanych należały ból głowy i stawów, infekcje górnych dróg oddechowych, krwawienia z nosa oraz nudności. FDA ostrzega również przed ryzykiem uszkodzenia płodu i interakcjami z niektórymi lekami.

Drugim zatwierdzonym lekiem jest Juvmo (tavapadon), przeznaczony dla dorosłych z chorobą Parkinsona. Lek działa na receptory dopaminowe i ma łagodzić objawy związane z zaburzeniami kontroli ruchów.

Juvmo przyjmuje się w postaci tabletki raz dziennie. Podstawą zatwierdzenia były wyniki badań późnej fazy, w których wykazano poprawę objawów choroby. Do częstych działań niepożądanych należały nudności, zawroty głowy i ból głowy. Cena leku oraz termin jego wprowadzenia na rynek pozostają nieznane.