Jak wygląda w Polsce system leczenia chorych na hemofilię i w jakim kierunku ten system powinien się rozwijać?
Obecnie pacjenci z hemofilią prowadzeni są przede wszystkim w ramach Narodowego Programu Leczenia Hemofilii, który od wielu lat był jasną kartą polskiego systemu ochrony zdrowia. To program, który w sposób bardzo kompleksowy zaopiekowuje się pacjentami i gwarantuje im dostęp do leczenia, które jest skuteczne. Dzisiaj może się istotnie rozszerzyć poprzez włączenie właśnie do tego planu nowoczesnych terapii, które są już dostępne w całej Europie, a które jednak mimo wszystko nadal dla polskiego pacjenta są bardzo ograniczone. To nowoczesne leczenie zagwarantowane jest tylko dla garstki pacjentów dziecięcych w programie lekowym, czyli ta dodatkowa ścieżka leczenia, która się pojawia w tej grupie chorych, to program lekowy. Program lekowy jako koncepcja organizacji opieki kompleksowej, opieki skoordynowanej dedykowanej bardzo konkretnym ośrodkom, które posiadają kompetencje do wykorzystania tych nowoczesnych technologii lekowych na rzecz osiągnięcia optymalnych efektów leczenia. Program lekowy bowiem, co często jest krytykowane, ma bardzo określone kryteria kwalifikacji włączenia i wyłączenia pacjenta, ale dzięki temu możemy zagwarantować osiągnięcie optymalnego rezultatu klinicznego w stosunku do kosztów.
Dzisiaj ta dwoistość ścieżek, czyli poprowadzenie pacjentów, którzy uzyskują czynniki krzepnięcia w ramach terapii dożylnych i programu lekowego, w którym gwarantuje się dostęp do terapii podskórnych, to są takie dwie ścieżki których nie powinniśmy traktować jako konkurujące, tylko jako ścieżki komplementarne, tworzące system opieki nad pacjentem, który jest zorientowany na to, aby wykorzystując postęp technologiczny, zagwarantować polskim pacjentom zarówno pediatrycznym jak i pacjentom dorosłym najbardziej efektywne i optymalne efekty leczenia, a tym efektem leczenia jest uniknięcie krwawień oraz poprawa jakości życia.
Poprawa jakości życia mierzona tym, że interwencja terapeutyczna nie musi się odbywać tak często, ponieważ nowoczesne leczenie ma długi efekt działania, ale również daje pacjentowi możliwość życia na wysokim poziomie. Myślę, że na tym etapie, w którym jesteśmy w polskim systemie ochrony zdrowia już wiemy, że organizacja ochrony zdrowia nie powinna być zorientowana tylko na leczenie. Organizacja opieki zdrowotnej powinna być zorientowana na osiągnięcie optymalnych wyników, którymi jest efekt kliniczny, ale również jakość życia pacjenta. WHO, jak podaje nowoczesną definicję profilaktyki hemofilii, podkreśla, że nie chodzi tylko o to, żeby była maksymalna redukcja krwawień, ale chodzi przede wszystkim o to, żeby zastosować takie schematy leczenia, aby pacjent z hemofilią miał jak najlepszą jakość życia.
Ta wysoka jakość życia pacjenta przekłada się na korzyści systemowe, bo czym mniejsza jest potrzeba interwencji terapeutycznej nad daną grupą chorych tym obciążenie systemu ochrony zdrowia jest też mniejsze, tym większe są przychody państwa z tytułu aktywności zawodowej, aktywności społecznej chorego z chorobą przewlekłą.
Wiemy bowiem, że na dzisiaj oczywiście hemofilia nie jest chorobą uleczalną, jest nadal chorobą przewlekłą.
Czyli nie liczymy ceny jednostkowej leku?
Myślenie przez pryzmat ceny jednostkowej leku jest drogą donikąd. Ona już dawno została negatywnie zweryfikowana przez praktykę kliniczną, ale i przez praktykę systemową i ekonomię zdrowia. Już wiemy, że wydatki na zdrowie musimy traktować jako inwestycje, widząc nie tylko jednostkowe koszty, ale przede wszystkim to, jak ta inwestycja wpłynie na ograniczenie innych kosztów bezpośrednich ponoszonych przez płatnika publicznego oraz kosztów pośrednich, które ponosimy wtedy, kiedy pacjent jest wyłączony na przykład z pełnej aktywności. Rozumiemy, że musimy patrzeć przez pryzmat całościowego leczenia pacjenta w ścieżce jego diagnozy i leczenia, i porównywać łączne koszty choroby do łącznych korzyści i przychodów jakie osiągamy. Te przychody mierzone są w jakości życia pacjenta, ale te przychody są również liczone w przychodach, które on generuje jako osoba aktywna.
Nawet jeżeli mówimy o dzieciach, to jeżeli te dzieci mogą spokojnie chodzić do szkoły, do przedszkola, aktywizować się w środowisku społecznym i budować swoją percepcję jako osoby o pełnych prawach na rozwój w zdrowiu na życie i rozwój w takich równych szansach względem populacji dzieci zdrowych, to nie jest dyskusja o tym, czy, tylko to jest decyzja o tym, jak szybko zapewnimy naszym pacjentom dostęp do leczenia zgodnego z aktualną wiedzą medyczną, ale również leczenia o efektywności. Nie mamy już dzisiaj wątpliwości, bo dowody naukowe wyrażone analizami farmakoekonomicznymi mówią wyraźnie: Czym szybciej włączymy nowoczesne leczenie, tym korzyści kliniczne, ekonomiczne i społeczne są wyższe dla danego systemu.
