Nowoczesne leczenie hemofilii zmieniło życie najmłodszych pacjentów i ich rodzin, jednak osoby dorosłe nadal nie mają dostępu do pełnego wachlarza terapii. Członkini zarządu Fundacji Sanguis - Paulina Szykuła-Woźniak podkreśla, że największym wyzwaniem pozostaje zapewnienie ciągłości leczenia po ukończeniu 18. roku życia oraz realna możliwość indywidualnego doboru terapii do potrzeb każdego pacjenta.
Hemofilia w Polsce: dzieci zyskały dostęp do nowoczesnych terapii, dorośli nadal czekają. Fundacja apeluje o ciągłość leczenia i większą indywidualizację terapii
Opublikowano 14 lipca 2026 11:12
Z tego artykułu dowiesz się:
- Nowoczesne terapie dla dzieci z hemofilią zmieniają życie rodzin - Od października ubiegłego roku dostępne są terapie, które znacznie redukują liczbę podań, co przynosi ulgę zarówno dzieciom, jak i ich opiekunom.
- Wyzwanie dla dorosłych pacjentów - Mimo postępów w leczeniu dzieci, dorośli wciąż mają ograniczony dostęp do innowacyjnych terapii, co wymaga pilnych działań w zakresie refundacji i dostępności leków.
- Indywidualizacja leczenia kluczem do sukcesu - Fundacja Sanguis apeluje o większy wachlarz opcji terapeutycznych, aby każda terapia mogła być dostosowana do unikalnych potrzeb pacjenta.
- Walka o kontynuację leczenia po 18. roku życia - Fundacja dąży do zapewnienia ciągłości terapii dla młodych pacjentów, którzy kończą program pediatryczny, aby nie stracili dostępu do skutecznych leków.
Nowoczesne leczenie dostępne od października ubiegłego roku dla dzieci z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem przyniosło istotną zmianę w codziennym funkcjonowaniu pacjentów i ich rodzin. Wcześniej leczenie opierało się głównie na częstych podaniach dożylnych, obecnie możliwe jest stosowanie terapii podskórnych oraz czynników o wydłużonym czasie działania.
Jak podkreśla Paulina Szykuła-Woźniak, zmiana jest odczuwalna zarówno dla dzieci, jak i ich opiekunów. - Także liczba podań w ciągu tygodnia albo w ciągu miesiąca zmieniła się diametralnie. Jest to duże ułatwienie dla całych rodzin i o wiele większy komfort dla samego pacjenta, a w tym przypadku dla dziecka.
Jak dodaje, rodziny szybko zauważyły efekty nowych terapii. - Całe rodziny odetchnęły z ulgą. Mamy duży feedback od rodziców, którzy nam mówią, jak bardzo zmieniło się ich życie, jak zyskali luz psychiczny i dzieci odżyły na nowych terapiach.
Fundacja podkreśla jednocześnie, że skuteczne leczenie hemofilii powinno być dobierane indywidualnie. Nie wszyscy pacjenci odpowiadają jednakowo na tę samą terapię, dlatego potrzebny jest szerszy dostęp do różnych opcji terapeutycznych. - Możemy zacząć od leków tradycyjnych. Jeżeli one nie spełniają swojej funkcji, to możemy wybrać kolejny preparat. Jeżeli ten nie działa albo jest coś z nim nie w porządku, to możemy sięgnąć po kolejną terapię. I o to zawsze zabiegaliśmy jako Fundacja, żeby ten wachlarz leków, terapii był większy niż tylko jedna terapia i żeby te leki były dostępne i żeby dobrać preparat do osoby.
Obecnie jednym z najważniejszych wyzwań jest zapewnienie ciągłości leczenia młodym pacjentom po ukończeniu 18. roku życia. Fundacja apeluje o utrzymanie refundacji terapii dostępnych w programie pediatrycznym także po wejściu pacjentów do systemu leczenia dorosłych. - Cały czas walczymy o tych pacjentów i cały czas dążymy do tego, żeby refundacje, które są dostępne w pediatrycznej grupie pacjentów, czyli do osiemnastego roku życia, były kontynuowane po osiemnastym roku życia.
Problem dotyczy również dorosłych chorych, którzy nadal mają dostęp do mniejszej liczby nowoczesnych terapii niż dzieci. - Dorośli niestety nie mają takiego wachlarza terapii, które są dostępne w grupie pediatrycznej. U dzieci są dostępne czynniki o standardowym czasie półtrwania, o przedłużonym czasie półtrwania, o ultraprzedłużonym czasie półtrwania oraz leki podskórne. U dorosłych jest tylko lek o standardowym czasie półtrwania i lek o przedłużonym czasie półtrwania.
Zdaniem Fundacji Sanguis rozwój leczenia hemofilii powinien zmierzać w kierunku pełnej indywidualizacji terapii i zwiększenia liczby refundowanych opcji. O wyborze leczenia - jak podkreśla organizacja - powinny wspólnie decydować lekarz i pacjent, uwzględniając skuteczność terapii, bezpieczeństwo oraz komfort codziennego życia.
