Będziemy rozmawiać w gronie ekspertów:
Dr Izabela Łasińska, Oddział Onkologii Klinicznej i Doświadczalnej UM w Poznaniu
Dr hab. Tomasz Rutkowski, dyrektor ds. naukowych Centrum Onkologii, I Instytut odział w Gliwicach, Klinika Radioterapii i Chemioterapii
Elżbieta Kozik, Polskie Amazonki – Ruch Społeczny
Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych
Prof. Marek Ruchała, prezes Polskiego Towarzystwa Endokrynologicznego, kierownik Kliniki Endokrynologii i Przemiany Materii, Chorób Wewnętrznych UM w Poznaniu
Jak wygląda w tej chwili dostęp do leczenia dla tej grupy pacjentów i czy są oni leczeni zgodnie ze światowymi standardami?
M. Ruchała: Szczęśliwie jest to rak bardzo rzadki. Niemniej jednak dostępność do jego leczenia polegała do tej pory tylko na leczeniu operacyjnym. Natomiast od 2012 roku mamy dostępne leki – inhibitory kinazy tyrozynowej, które skutecznie hamują progres choroby i przedłużają życie naszych pacjentów. W tej chwili tylko w ramach programu RDTL możemy leczyć naszych pacjentów. Oczywiście wiąże się to z określonymi niekorzyściami, ponieważ musimy występować do MZ o zgodę na ten typ terapii. Tymczasem jest to nowotwór, który po leczeniu rokuje dobrze. Mamy pacjentów z wieloletnim przeżyciem po zastosowaniu tego leczenia. Ponadto on może być dosyć łatwo monitorowany i łatwo jest ocenić skuteczność tej terapii. Mianowicie mamy dwa markery tego nowotworu kalcytoninę i antygen karcinoembrionalny. I możemy w łatwy sposób, prosty i szybki ocenić czy terapia, którą zastosujemy, jest skuteczna. Dlatego najlepszym rozwiązaniem dla naszych pacjentów byłoby sporządzenie programu lekowego, który pozwoliłby na szybkie włączenie pacjenta do leczenia.
Mamy terapię w przypadku raka rdzeniastego tarczy, która jest skuteczna. Pan Profesor ma pacjentów żyjących w dobrej jakości życia, przez wiele lat przy zastosowaniu tego terapeutyku.
M. Ruchała: Dam przykład. Mam pacjentkę, która w roku 2014 była włączona do leczenia z poziomem kalcytoniny 3000, w tej chwili, po 5 latach leczenia jej kalcytonina waha się na poziomie 30 i pacjentka jest w dobrej formie. Wcześniej była trzykrotnie operowana, bo miała nawroty choroby. Obecnie przez te 5 lat nie mamy nawrotów choroby.
Trudno zrozumieć upór MZ przy pozostawieniu tylko odstępu do leczenia poprzez RDTL, ponieważ racjonalniejsze dla budżetu byłoby jednak skonstruowanie programu lekowego.
M. Ruchała: Tak. O wiele tańsze, szybsze i bardziej skuteczne. My i tak jesteśmy szczęśliwi, że od roku mamy taką możliwość, bo wcześniej jej nie mieliśmy, a ta pacjentka tylko dzięki własnym staraniom mogła być leczona.
Jak wygląda dostęp do innowacyjnych terapii w przypadku nowotworów głowy i szyi? Bo tu też mamy problem z dostępnością.
T. Rutkowski: Te innowacyjne sposoby terapii (immunoterapii) są dostępne tylko na zasadzie ratunkowego dostępu do technologii lekowej. Wiemy jak pacjentów leczyć radykalnie, gdy choroba jest rozpoznana. Skuteczność tego leczenia jest dość duża, ale mimo to w znacznym odsetku chorych dochodzi do wznów, bądź niepowodzeń w pierwszej linii leczenia. Wówczas można u tych chorych zastosować klasyczną chemioterapię, próbować zatrzymać postęp tego niepowodzenia. Ale zawsze skuteczność takiej terapii wyczerpuje się i wtedy nie jesteśmy w stanie zaoferować naszym pacjentom już nic, co by miało udowodnioną skuteczność. I dla tych pacjentów często, coraz częściej, w dobrym stanie ogólnym i bez dodatkowych schorzeń internistycznych, nie mamy już nic do zaoferowania.
Pan Doktor ma doświadczenia w badaniu klinicznym i też pewne wnioski oraz obserwacje związane ze stosowaniem nivolumabu u pacjentów z nowotworami głowy i szyi. Państwo – Klinika w Gliwicach mają też wiele wniosków w tej sprawie. Powiedzmy o tych efektach leczenia, bo czasami one wyglądają spektakularnie – pacjenci mogą żyć i pełnić role społeczne.
T. Rutkowski: Mamy kilku pacjentów, którzy są w trakcie leczenia z zastosowaniem tego leku i odnoszą wymierne korzyści. U wszystkich choroba zatrzymała się lub cofnęła. Żyją, stosując tę terapię i ich komfort życia jest bardzo dobry. W większości przypadków mogliby oni wrócić do aktywnego życia. Ale trzeba powiedzieć, że nie w stu procentach ten lek działa i nie zawsze można tak spektakularne efekty obserwować.
Ale jednocześnie daje szanse pewnej grupie pacjentów, o czym Pan Doktor wspomniał.
T. Rutkowski: Nie jesteśmy w stanie wiedzieć o tym przed zastosowaniem leku. Nie dysponujemy czynnikami predykcyjnymi, które mogłyby nam a priori powiedzieć czy terapia będzie skuteczna.
M. Ruchała: W przypadku vandetanibu mamy bardzo podobną sytuację. Niemniej jednak czas przeżycia i okres wolny od progresji jest zdecydowanie dłuższy. Każdy lek w którymś momencie przestaje funkcjonować, ale wówczas można poszukiwać kolejnych terapii.
Pani Doktor była jedną z pierwszych, która przecierała szlaki, jeśli chodzi o RDTL, nivolumab i zastosowanie w przypadku głowy i szyi. Napisała Pani pierwszy wniosek w sprawie pierwszego pacjenta. Jakie były początki i jakie kłopoty napotkali Państwo po drodze? Jak to teraz wygląda? Czy coś się zmieniło na korzyść pacjentów?
I. Łasińska: Najgorszy jest czas oczekiwania na odpowiedź czy wniosek jest zaopiniowany pozytywnie czy też negatywnie. W przypadku mojego pacjenta, niestety skończyło się to źle, ponieważ otrzymał pozytywną opinię, ale niestety już tego nie dożył. Pozytywne było to, że opinia była dla niego przychylna, jak i później w pinii AOTMiT dla wszystkich pacjentów z konkretnymi rozpoznaniami, jeśli chodzi o nowotwory głowy i szyi (wyszczególnione jest dokładnie, które rozpoznania mogłyby być objęte programem lekowym, ale programu lekowego nadal nie ma). Czyli ta pozytywna opinia była, ale niestety, takiego programu lekowego, który by skrócił czas oczekiwania pacjentów, nie ma.
Z jednej strony mówimy o pewnych formalnościach, przy tworzeniu wniosków a potem poprawkach, bo jest mnóstwo uwag ze strony MZ. One mogłyby być chociażby przez telefon załatwione, a nie w drodze formalnej. To wydłuża bardzo czas. A zastosowanie tego leku wymaga poczekania na efekty. I tu nam się nakłada czas związany z formalnościami oraz czas działania leku, dla pacjentów często zbyt długi.
T. Rutkowski: Wydaje się, że niektóre z wymogów formalnych mogłyby być uproszczone, co przełożyłoby się na krótszy czas oczekiwania na decyzje. Wydaje się, że my przez półtora roku korespondencji z MZ nabraliśmy pewnego doświadczenia i może lepiej „wsłuchujemy się w oczekiwania ministerstwa” - łatwiej nam wniosek dopasować do wymogów MZ. A początki były bardzo trudne, ponieważ nie rozumieliśmy do końca jakiej formalności niedopełnialiśmy. Nie chcę mówić, że być może to również kosztowało zdrowie kilku naszych pacjentów. Niemniej jednak teraz jest lepiej, choć dalej nie do końca rozumiemy wszystkie wymogi i uzasadnienia, które musimy stosować w korespondencji z MZ. Korespondencja z ministerstwem jest trudna, ponieważ w większości przypadków opiera się na formie pisemnej. I tu jest długa zwłoka w wymianie korespondencji. Bywa tak, że jak nam się uda dodzwonić do MZ, to mamy informację, że wniosek został rozpatrzony pozytywnie, natomiast on do nas wpływa po dwóch, trzech tygodniach. Pragnę zaznaczyć, że wymiar trzech tygodni, miesiąca dla naszych pacjentów jest krytyczny.
Pacjenci nie mogą zrozumieć tej procedury? Dlaczego to tyle trwa?
A. Rudnicka: Pacjenci nie mogą tego zrozumieć i nie mogli już na etapie tworzenia tego projektu. Bo my, już na etapie tworzenia tego projektu w Sejmie i Senacie, zgłaszaliśmy określone uwagi. W zeszłym roku napisaliśmy pismo do ministra Marcina Czecha, spotkaliśmy się z nim w tej sprawie i minister Czech obiecał nam pochylić się nad tą sprawą. Pewnie by to zrobił, gdyby nie nastąpiła zmiana na stanowisku.
Pan minister Miłkowski miał być na debacie.
A. Rudnicka: Byłam ostatnio na rozmowie u ministra Miłkowskiego wraz z panią prezes Krystyną Wechmann i ten temat też tam został poruszony i jest on znany panu ministrowi. Nawet dyskusje toczyły się w tym kierunku, w którym my teraz dyskutujemy tzn., że nie ma sensu ta droga przez mękę – źle napisane rozporządzenie czy fragment ustawy, lepiej dla systemu zdrowia, dla nielicznej grupy pacjentów, bo w przypadku rdzeniastego rak to około 200 osób teraz, stworzyć program. Bo jeśli lek jest stosowany w dostępie ratunkowym, to ceny jego są rynkowe. Tu nie ma możliwości negocjacji ceny z producentem. Natomiast, wiem, że producenci są otwarci jeśli chodzi o leki, nie tylko o ten lek, na to żeby stworzyć programy. A w programach cena już podlega negocjacji, więc będzie niższa. Cały ten program jest napisany w sposób dla mnie przedziwny i powiedziałabym, że w sposób hybrydowy. Nie wiadomo, czy powinien być stosowany dla osób niemających dostępu do programu lekowego czy w zasadzie do osób, które w ogóle nie mają dostępu do refundacji. I też na poziomie finansowania są różne problemy. Nie ma ich w onkologii, bo tu można rozliczać RDTL na zasadzie pakietu onkologicznego, ale to też powoduje z kolei nierówności, inne grupy pacjentów nie są z tego zadowolone. A generalnie krążą pogłoski, że na ten cel przeznaczono jedynie 10 milionów złotych, a to powinno być finansowane, tak uważamy, całkowicie ze środków MZ. Dlatego nie ma się co dziwić, że niektóre placówki nie chcą leczyć w tym programie. To jest obciążenie bo idzie z ryczałtu.
Bardzo wątpliwe moralnie jest też to, że niektórzy pacjenci mają szczęście dostać lek, a niektórzy tego szczęścia nie mają bo np. pertraktacje z MZ i nanoszenie poprawek trwa tak długo, że niestety nie dożywają momentu zastosowania tej terapii. Mam tu na myśli jedną z pacjentek, panią Beatę, która jest nauczycielką, która miała szczęście być leczona nową terapią. U niej widzimy spektakularny efekt tej terapii.
E. Kozik: To było niesamowite spotkanie z p. Beatą. Pierwszy raz mówiliśmy o chorobach głowy i szyi tak otwarcie. Bo dla mnie wciąż jest to temat tabu. Boimy się o niech mówić. Ta choroba czyni takie zniszczenia w wyglądzie głowy, że trudno mówić, jeść, czuć. Twarz jest uszkodzona, a wygląd jest dla nas ważny. Cudownie było spotkać się z taką pacjentką, która w porę została zdiagnozowana. I to, o czym była tu mowa, że lekarze nauczyli się spełniać oczekiwania ministerstwa to coś niebywałego, ponieważ według mnie to ministerstwo powinno się wsłuchiwać w oczekiwania pacjentów, lekarzy, szpitali, by jak najskuteczniej i najszybciej leczyć. Tymczasem muszą pokonywać szereg trudności. Mówimy o oszczędnościach, a wiemy, że pan minister Miłowski podkreśla, że są one najbardziej niezbędne ministerstwu, to zastanawiam się jaka jest rozrzutność w dysponowaniu lekarzami, służbą zdrowia, bo przecież te wnioski, korespondencja piętrzą koszty. Ciągle nam brakuje lekarzy, pielęgniarek, a tu raptem trzeba się zająć formalnościami administracyjnymi a nie leczeniem. Jeżeli mówimy o oszczędnościach, to musimy pomyśleć też, że w RDTL płacimy za leki 100 procent, bez negocjacji, a kiedy jest program lekowy to negocjujemy. Przecież w sumie mamy kontakty z producentami i też umiemy z nimi negocjować, chcemy być mediatorem, partnerem dla ministerstwa przy takich negocjacjach. Wiemy, że jest gotowość do negocjacji. Mówię w skali wszystkich leków w RDTL, skoro NFZ płaci sto procent, a można to wynegocjować, uzyskać 60 czy 70 procent, dlaczego tego nie zrobić. Sama jestem ekonomistką i mogę zasiąść do negocjacji. Dlaczego tego się nie robi?
Skoro mówimy o kosztach i oszczędnościach, to powiedzmy też o nowym profilu pacjentów w chorobach nowotworowych głowy i szyi. O tym, że też coraz częściej to osoby młode, a więc takie, które dzięki leczeniu mogłyby dobrze funkcjonować, pracować. Ten profil pacjenta zmienił się? To już nie jest starsza osoba, prawda?
I. Łasińska: 35-40 lat i są to zakażenia typu HPV. Tych pacjentów przybywa, jest ich coraz więcej, natomiast są one aktywne zawodowo. One nawet często w ramach psychoterapii chcą wyjść do ludzi, kiedy mają jeszcze, powiedzmy, estetyczne warunki. Oni chcą po prostu pracować. Po chemioterapii, która jest bardzo obciążająca, takie osoby nie mają już siły. Oni mogliby pełnić bardzo dużo społecznych ról, gdyby otrzymywali leczenie bezpieczne i mniej toksyczne.
Ten profil pacjenta w tej grupie chorób zmienia się nie tylko na świecie, także w Polsce. Mówiliśmy tu o ważnej kwestii jaką jest skupienie się lekarzy na leczeniu, a nie na formalnościach administracyjnych. Czy rzeczywiście ta kwestia mogłaby być rozwiązana poprzez program lekowy dla tych pacjentów?
M. Ruchała: Jeżeli wyobrazimy sobie, że jeden asystent będzie się zajmował tylko i wyłącznie wypełnianiem różnego rodzaju druków, i jak Pan Docent wspomniał, wszystkie uwagi zwrotne naprawiał, to on w tym czasie nie będzie zajmował się pacjentem. A my chcielibyśmy, aby nasz pacjent był podmiotem naszego leczenia. Nie chcemy ciągłych sprawozdań, ich ciągłego powielania itp. Z tego punktu widzenia bezpośredni dostęp do terapii lekowej spowoduje, że więcej czasu poświecimy dla pacjenta, a mniej czasu poświęcimy analizie biurokratycznej, która jest dla nas wielkim problemem w tej chwili.
Jaka jest szansa, że to się zmieni?
A. Rudnicka: Minister Miłkowski jest nastawiony na oszczędności. W rozmowie, w której razem uczestniliśmy, była mowa o rehabilitacji onkologicznej. Pierwsze pytanie jakie padło ze strony pana ministra to jaka będzie korzyść z wprowadzenia tej rehabilitacji.
M. Ruchała: Jest teraz przykład programu lekowego, gdzie jedna z firm zmniejszyła cenę leku o 50 procent. To po prostu nieprawdopodobne.
A. Rudnicka: Jest też możliwość dostępu do leków (firmy też ją proponują), że jeśli lek u pacjenta okaże się nieefektywny, to za taki lek ministerstwo nie będzie musiało zapłacić. Rozwiązań więc jest naprawdę dużo. Jest compassion used, które w Polsce nie funkcjonuje, czyli bezpłatny dostęp do leków dla pacjentów, którzy nie byli w badaniu klinicznym, badanie się zakończyło, a jeszcze lek nie jest zarejestrowany. Możliwości są, ale najlepszym rozwiązaniem jest stworzenie programu lekowego, tylko że, co zabawne, te programy mogą być stworzone w ramach tego dostępu. To absurd. Tu prawodawca nie mógł się zdecydować co tworzy, czy program lekowy czy ratunkowy dostęp.
Ci pacjenci nie mieli do tej pory swojej reprezentacji, nawet w mediach.
E. Kozik: Myślę, że już mają. Organizacje zjednoczyły się i mówią jednym głosem. Przede wszystkim rozumiemy problem dostępu do leków, ale nie tylko. Mówimy przecież tak samo o systemie. I właściwie zaczyna się on od profilaktyki. Moglibyśmy tu dziś długo rozmawiać o formach i możliwościach obniżenia kosztów w ogóle w systemie jako takim, na rzecz dostępu do leków. A myślimy interwałami – na listę jest szansa wprowadzić dwa, trzy leki. Potem przerwa. Nie ma ciągłości i planu.
M. Ruchała: Dla nie to wielka jakość, że my możemy tworzyć jedną linię z organizacjami pacjenckimi. Spotykamy się na różnych forach i próbujemy tworzyć coś wspólnie. Nieraz nam się udaje. I to jest najważniejsze. Nie jesteśmy przedstawicielami przemysłu. Jesteśmy przedstawicielami pacjentów i oni to rozumieją. Jeżeli pacjenci nas zrozumieją będzie łatwiej, gdyż niejednokrotnie postrzega się nas jako osoby, które nie chcą czegoś wdrożyć. A to nie jest prawdą, bo lekarz zawsze chce leczyć.
