Panie Profesorze, czy obecny program lekowy zapewnia opiekę wszystkim potrzebującym pacjentom chorym na hipercholesterolemię rodzinną?
Okazuje się, że nie. Tak naprawdę wiedzieliśmy to od samego początku, kiedy wprowadzaliśmy ten program (gdzie próg odcięcia LDL cholesterolu wynosi 160), że będzie ogromna grupa pacjentów, która wciąż nie będzie miała optymalnego leczenia. Chcieliśmy jak najszybciej ten program wdrożyć, żeby wykonać pierwszy krok, by choć dla 5-6 proc. pacjentów program był rzeczywiście dostępny. 3-5 proc. pacjentów, jak robimy przesiew pacjentów z rodzinną hipercholesterolemią, osiąga wciąż poziom cholesterolu powyżej 160 i może przyjmować inhibitory PCSK9, które rzeczywiście pomagają osiągać w większości cel terapeutyczny, bo inhibitory PCSK9 dodane do terapii optymalnej są w stanie w 85-90 proc. obniżyć LDL cholesterolu. Aby program był optymalny, powinniśmy wspólnie dążyć jako eksperci w ścisłym kontakcie z MZ, szczególnie teraz po najnowszych wytycznych Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego, gdzie poziom dla większości pacjentów z hipercholesterolemią, będących w grupie najwyższego ryzyka sercowo-naczyniowego wynosi poniżej 55, do obniżenia tego progu ze 160 do choć 130 lub nawet 100. To jest bardzo oczekiwane i pozwoli objąć terapią większą grupę (nie tylko od 3 do 5 procent), ponieważ jest to jedyna szansa, by nie było u tych pacjentów narastania procesu miażdżycy i kolejnych incydentów sercowo-naczyniowych.
Ale są grupy szczególnego ryzyka. Myślę tu o pacjentach po udarze czy zawale. Co powinno się zmienić, by zapewnić im optymalną opiekę?
Tu jest podobna sytuacja. Wiemy, że pacjenci po zawale to pacjenci bardzo wysokiego ryzyka, nawet często nazywanego ekstremalnym. To pacjenci, u których, nawet pomimo stosowania statyn i ezetymibu, w optymalnej terapii nie jesteśmy w stanie osiągać celów terapeutycznych. Co więcej, możemy powiedzieć, że nasza adherencja do leczenia nie jest właściwa. Wiemy, że tylko około 50 pacjentów po zawale ma cel terapeutyczny poniżej stu (nie pięćdziesiąt pięć tylko stu). W związku z tym wiemy, że jeżeli nie zastosujemy optymalnej terapii i nie znajdziemy grupy optymalnego ryzyka, pacjentów u których w ramach programu lekowego włączymy inhibitory PCSK9, to ci pacjenci będą narażeni na postępującą miażdżycę, niestabilizację blaszki miażdżycowej i kolejne incydenty sercowo-naczyniowe. Z drugiej strony wiemy doskonale, że nie wszyscy pacjenci mogą i powinni być objęci leczeniem inhibitorami PCSK9. Dlatego w programach lekowych udało nam się wyodrębnić grupę tzw. ekstremalnego ryzyka. Są to pacjenci z wywiadem zawału i ze świeżym zawałem plus np. utrzymującym się poziomem LDL cholesterolu powyżej 100 oraz np. chorobą wielonaczyniową, chorobą naczyń obwodowych czy z rodzinną hipercholesterolemią, albo z innymi czynnikami ryzyka. Przewidujemy, że będzie to około pięciu tysięcy pacjentów w ramach dwóch lat. Jest to więc tak naprawdę wciąż niewielka grupa pacjentów, bo jeżeli mówimy o 75 tysiącach pacjentów z zawałem rocznie, będzie to wciąż grupa pacjentów, u których ryzyko wystąpienia incydentu sercowo-naczyniowego jest największa. Jeżeli u nich zmniejszymy ryzyko, to wiadomo, że zmniejszymy również koszty hospitalizacji i powikłań. Nie muszę mówić, że tak naprawdę nie musimy robić analiz HTA, żeby wiedzieć, że u nich zastosowanie inhibitorów PCSK9 jest bezwzględnie korzystne.
