Medyczna Racja Stanu: Programy lekowe - fakty

Polska od kilku lat znacząco zmniejsza dystans do innych krajów UE w liczbie refundowanych cząsteczko-wskazań. Jednak ich lista przestaje być równoznaczna z realnym dostępem do najskuteczniejszych terapii. Sytuacja finansowa NFZ boleśnie wpływa na stopień dostępności leczenia. I choć Michał Dzięgielewski, pełnomocnik prezesa NFZ, przyznał, że każdy, kto spełnia wskazane kryteria, powinien mieć zapewniony dostęp do refundowanego programu, zaznaczył jednocześnie, że NFZ na to nie stać. - Wydatki ponoszone na programy lekowe wzrosły sześciokrotnie. Udział programów w budżecie NFZ zwiększa się znacznie bardziej niż jakakolwiek inna pozycja kosztowa - wskazał. Zdaniem ekspertów Medycznej Racji Stanu, potrzebna jest interwencja państwa, które dziś nie bierze w pełni pod uwagę przyszłych kosztów obecnych zaniechań: przedwcześnie utraconego życia w kraju doświadczającym impasu demograficznego, kosztów niesprawności, rent, zwolnień lekarskich, powtarzających się i długotrwałych hospitalizacji oraz kolejek do usług zdrowotnych wydłużanych przez utracone szanse na powrót do zdrowia i aktywnego życia. - Programy lekowe to diament, który wciąż szlifujemy w naszym departamencie - zapewniła Martyna Kosmal, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, podając, że aktualnie refundowane są 142 programy lekowe, z czego 41 jest onkologicznych i 101 nieonkologicznych – korzysta z nich 350 tysięcy pacjentów. - Naszym celem jest nie tylko zwiększanie liczby programów lekowych, lecz przede wszystkim ich systematyczna analiza i modyfikacja. Dążymy do tego, aby z jednej strony pozwalały na racjonalne i efektywne wykorzystanie środków płatnika oraz zapewniały możliwie szeroki dostęp pacjentów do terapii, a z drugiej – aby ich zapisy były coraz bardziej przejrzyste, kompleksowe i zgodne z aktualnymi wytycznymi klinicznymi, co znajduje odzwierciedlenie w kolejnych obwieszczeniach, publikowanych co trzy miesiące – wyjaśniła dyrektor Kosmal.

Przemysław Rzodkiewicz, zastępca prezesa AOTMiT, wskazał, że do tej pory system był zorientowany na ocenę technologii lekowych oraz programów na wejściu, czyli analizę, czy dana innowacja lub standard - w porównaniu z dotychczasową praktyką medyczną - poprawia jakość, dostępność i bezpieczeństwo leczenia oraz czy odpowiada na niezaspokojone potrzeby zdrowotne. - Jednak dziś to za mało. Innowacje przyspieszyły i chcąc odpowiadać na aktualne standardy, nie możemy patrzeć na ocenę technologii medycznych jak na jednorazowe wydarzenie w momencie obejmowania finansowaniem, ale musimy spojrzeć na cały cykl życia technologii. Po kilku latach finansowania terapii, w oparciu o rzeczywiste dane kliniczne, powinniśmy oceniać, czy założone wskaźniki kliniczne, populacyjne i ekonomiczne spełniają się. Jeżeli nie, powinny istnieć mechanizmy pozwalające na korekty, również polegające na zastąpieniu jednej innowacji lepszą - wskazał.

Czy będzie program leczenia glejaka?

- Żadnego kraju na świecie nie stać na to, by wszystko wszystkim zrefundować. Dlatego musi powstać mechanizm: 10 najbardziej pożądanych cząsteczek uszeregowanych w kolejce do refundacji - rekomendował prof. Rafał Stec, kierownik Kliniki Onkologii WUM. Podkreślił, że lekiem, który powinien zostać jak najszybciej objęty refundacją, jest worasidenib stosowany w leczeniu glejaka. - Działa on na określoną mutację, czyli jesteśmy w stanie wskazać populację, która odniesie korzyść z terapii - poinformował. Dodał, że lek należy jak najszybciej włączyć do programu lekowego, ponieważ pozwala grupie pacjentów na godne życie oraz pełnienie ról społecznych, zawodowych i rodzinnych. Opóźnia także zastosowanie bardzo toksycznej radioterapii, która znacznie pogarsza sprawność umysłową. - To jest kilka lat dodatkowego życia bez objawów choroby i bez toksycznych efektów leczenia. Zwłaszcza że wśród chorych są nastolatkowie albo bardzo młodzi ludzie przed 30. rokiem życia - przekonywał.

Jak powinien rozwijać się program leczenia raka pęcherza?

Rak pęcherza przez wiele lat należał do tzw. nowotworów zapomnianych. I choć pojawiły się nowe terapie oraz program lekowy, wyzwaniem pozostają opóźnienia diagnostyczne, nieskoordynowana opieka między urologią, onkologią i radioterapią oraz refundacja terapii, na które czekają polscy pacjenci, w tym enfortumabu wedotyny z pembrolizumabem w pierwszej linii leczenia.

Dr Iwona Skoneczna, kierownik Oddziału Chemioterapii Szpitala Grochowskiego w Warszawie, postulowała, aby osoby z czynnikami ryzyka, u których występuje krwinkomocz lub krwiomocz, miały szybki dostęp do badań USG i konsultacji urologicznych. Poinformowała, że wyniki leczenia raka pęcherza moczowego w Polsce na tle wyników UE nie są najlepsze. - Mamy jedne z najgorszych parametrów 5-letniego przeżycia i śmiertelności - powiedziała. Jej zdaniem, w pierwszej linii leczenia optymalne byłoby połączenie immunoterapii z koniugatem lekowym - pembrolizumabu z enfortumabem wedotyny. - Chcielibyśmy mieć to leczenie również w pierwszym rzucie jako alternatywę. To nie oznaczałoby automatycznie, że wszyscy pacjenci byliby kwalifikowani do takiej terapii - zapewniła. Dodała, że dane z randomizowanych, prospektywnych badań klinicznych wyraźnie wskazują, że ta kombinacja okazała się bardzo przydatna zarówno w leczeniu choroby nawrotowej w pierwszym rzucie, jak i w leczeniu okołooperacyjnym.

Jak poprawić dostęp do nowoczesnych terapii dla chorych na hemofilię?

Prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, wskazała, że z punktu widzenia hematologii programy lekowe są jednym z największych sukcesów polskiej polityki lekowej ostatnich lat. - Rozwój nowoczesnej hematologii powoduje, że programy lekowe nie mogą być traktowane wyłącznie jako mechanizm finansowania drogich leków, ale coraz bardziej stają się kluczowym elementem organizacji całego procesu diagnostyczno-terapeutycznego - powiedziała. Jej zdaniem, ze względu na szybkie zmiany standardów leczenia w hematologii, program powinien bardziej definiować ramy refundacji, a lekarzowi pozostawiać większą przestrzeń do podejmowania decyzji w granicach aktualnej wiedzy medycznej.

Zdaniem ekspertki Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię jest dobrym mechanizmem, który przez lata zapewniał pacjentom z wrodzonymi skazami krwotocznymi dostęp do nowoczesnego leczenia, również na żądanie w stanach nagłych. - Od wielu miesięcy dyskutujemy, jak poprawić dostęp do nowoczesnych terapii w ramach tego programu. Są mechanizmy negocjacyjne, które Ministerstwo Zdrowia może stosować, np. mechanizm podziału ryzyka - wskazała. Poinformowała, że hematolodzy zabiegają o refundację przeciwciał monoklonalnych u dorosłych chorych. - Jest kilka nowoczesnych leków, zarówno w hemofilii A i B, jak i w chorobie von Willebranda. Mamy więc dużą przestrzeń do optymalizacji dostępu do tych terapii - powiedziała.

Dlaczego dostępność leczenia choroby Parkinsona jest zbyt mała?

Prof. Dariusz Koziorowski, kierownik Kliniki Neurologii Wydziału Nauk o Zdrowiu WUM, przypomniał, że niektóre działy neurologii w 100 proc. opierają leczenie na programach lekowych. - Dlatego powinniśmy zastanowić się nad uwolnieniem limitów, przynajmniej w niektórych jednostkach chorobowych - postulował. Zwrócił też uwagę na niską wycenę świadczenia w programie B90 leczenia choroby Parkinsona.

- To powoduje, że szpitale nie są zainteresowane włączaniem nowych pacjentów ani w ogóle udziałem w programie. Leki muszą zostać zakupione przez szpital, który niejako je kredytuje, bo dopiero po ich wykorzystaniu otrzymuje zwrot pieniędzy. To wyzwanie dla mniejszych placówek - wyjaśnił.

Program B90 leczenia zaawansowanej choroby Parkinsona w mniejszych ośrodkach rozwija się bardzo słabo, przez co dostęp do tej terapii jest ograniczony. Leczenie jest zcentralizowane w dużych szpitalach i ośrodkach akademickich. - Należałoby się zastanowić, czy NFZ nie powinien promować tych ośrodków, które mimo wszystkich trudności włączają i obejmują opieką dużą liczbę chorych - wskazał.

Czy choroba Alzheimera doczeka się programu lekowego?

Prof. Tomasz Gabryelewicz, wiceprzewodniczący Polskiego Towarzystwa Alzheimerowskiego i Polskiej Rady Mózgu, poinformował, że trwają prace nad programem lekowym dla pacjentów z chorobą Alzheimera.

- Przez wiele lat czekaliśmy na leki działające przyczynowo, próbując od 25 lat leczyć chorobę Alzheimera objawowo, z miernym skutkiem. Teraz mamy leki, które poza tym, że mogą nieco spowolnić narastanie choroby, działają modyfikująco na jej przebieg. I cały czas nie wiadomo, jakiego efektu długoterminowego możemy się spodziewać, bo okres obserwacji jest stosunkowo krótki - wyjaśniał.

Ze względu na wysoką cenę leki poza programem są dla większości pacjentów niedostępne. W Polsce liczbę osób z objawami otępiennymi szacuje się na ponad 600 tys. Nowe terapie są skierowane do wąskiej grupy pacjentów z bardzo łagodną fazą kliniczną choroby.

Ta grupa pacjentów będzie stosunkowo niewielka. - Byłoby dużą niesprawiedliwością, gdyby bariera finansowa uniemożliwiła dostęp do tych nowoczesnych metod leczenia -podkreślił prof. Tomasz Gabryelewicz.

Jak powinno wyglądać leczenie migreny?

Prof. Marta Waliszewska-Prosół z Uniwersyteckiego Centrum Neurologii i Neurochirurgii UM we Wrocławiu wyliczała, że wstępne szacunki zakładały, iż w programie lekowym leczenia migreny przewlekłej powinno być leczonych około 30–40 tys. pacjentów. Aktualnie, po czterech latach jego funkcjonowania, jest ich 1500. - To nawet nie jest 1 proc. chorych na migrenę przewlekłą - ubolewała. - Nie ma poradni, które byłyby chętne do prowadzenia tego programu, ponieważ bariery administracyjne, a więc czas, który trzeba poświęcić na formalności zamiast na pacjenta, zniechęcają - dodała. Podkreśliła, że najważniejszą barierą, o której zniesienie od ponad dwóch lat zabiegają konsultant krajowy i Polskie Towarzystwo Neurologiczne, jest limitowanie czasu trwania programu lekowego leczenia migreny przewlekłej. Pacjenci w ramach programu otrzymują leczenie przez dwa lata. - To jest niezgodne z wiedzą medyczną, nie ma w tym żadnej merytoryki, dlatego że z migreny przewlekłej pacjenta nie wyleczymy. Dajemy skuteczne leczenie, a potem je zabieramy - tłumaczyła. Prof. Konrad Rejdak, kierownik Kliniki i Katedry Neurologii UM w Lublinie, dodał, że ograniczony czas trwania leczenia powoduje utratę uzyskanego efektu terapeutycznego.

Prof. Marta Waliszewska-Prosół poinformowała o pojawieniu się nowych leków o takim samym mechanizmie działania jak te, dostępne w programie.

- Nowością są leki z innej grupy: gepanty, małocząsteczkowi antagoniści receptora CGRP, które aspirują do refundacji aptecznej, czyli wejścia do systemu poza programami lekowymi. Jest to bardzo oczekiwane, bo wykonalność programów lekowych w neurologii zaczyna się wyczerpywać. Trud prowadzenia tych programów i procedury związane z raportowaniem zaczynają nas przytłaczać, a to ogranicza dostęp dla pacjentów - przekonywał prof. Konrad Rejdak. Wyjaśnił, że lek ma postać tabletki doustnej, co poprawia dostępność terapii. - Liczymy, że lek trafi do otwartej refundacji, bo program lekowy dla migreny, która jest najczęstszą chorobą neurologiczną na świecie, jest zupełnie nie taką opcją, jakiej oczekujemy. Trochę z migreny zrobiliśmy chorobę rzadką. Leczymy 1500 pacjentów z grupy 750 tys. I owszem, to są szczęściarze, ale gdzie cała reszta? A korzyść z leczenia ludzi młodych, którzy mogliby pójść do pracy, normalnie żyć, pracować, mieć dzieci, jest zdecydowanie większa niż wydatki, które ponosilibyśmy na ich leczenie - tłumaczyła prof. Marta Waliszewska-Prosół. Martyna Kosmal z Ministerstwa Zdrowia poinformowała, że zmiany programu lekowego leczenia migreny przewlekłej są analizowane. - Analizujemy też możliwości przeniesienia niektórych terapii z programów lekowych do apteki - wskazała. Dodała, że w procesie refundacyjnym jest lek na migrenę, którego producent złożył wniosek i ubiega się o refundację apteczną na receptę. Jest on aktualnie oceniany przez AOTMiT.

Czy program lekowy w reumatologii może być inwestycją o wysokiej stopie zwrotu?

Prof. Bogdan Batko, konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii, przypomniał, że dla wielu chorych reumatologicznych, np. z ciężką postacią tocznia, twardziny układowej czy zapalenia wieloskórno-mięśniowego, rokowania są równie złe jak w onkologii. Wczesne rozpoznanie, skuteczna interwencja i nowoczesne terapie nie tylko ratują życie, ale także dają chorym szansę na zachowanie sprawności funkcjonalnej narządu ruchu, zapobiegają rozwojowi powikłań dotyczących różnych narządów i niewydolności wielonarządowej. Ekspert przyznał, że ostatni rok przyniósł istotne ograniczenie dostępu pacjentów do nowoczesnych terapii. - Jeżeli nie popatrzymy na nowoczesne terapie nie tylko w reumatologii, ale i w innych dziedzinach jak na inwestycję, a nie jak na koszt, finansowanie się nie poprawi. Musimy zmienić paradygmat. Celem nie jest tylko uzyskanie remisji klinicznej, ale również utrzymanie lub odzyskanie aktywności. Jeżeli tego nie uwzględnimy, to przy zamkniętym budżecie nie będzie możliwości poprawy finansowania - przekonywał.

Prof. Zbigniew Żuber, prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego dodał, że najlepsze terapie powinno stosować się w początkowym okresie leczenia, czyli jak najwcześniej. - Leczenie jest inwestycją w zdrowie społeczeństwa. Dzięki niemu wielu ludzi wraca ze zwolnień, z rent do normalnego funkcjonowania - wyliczał.

- Obecnie blokowane jest włączanie nowych pacjentów. Ta sytuacja oddala możliwość osiągnięcia remisji u dziesiątków tysięcy chorych. To jest tragedia, bo powiększamy deficyt zdrowia. Dług zdrowotny rośnie, ponieważ będziemy musieli leczyć pacjentów, którzy mają następstwa choroby - ubolewał.

Jak poprawić leczenie łuszczycy?

Prof. Irena Walecka, kierownik Kliniki Dermatologii CMKP MSWiA, wskazała, że jedną z bolączek optymalnego leczenia łuszczycy jest to, iż system nie wyróżnia pacjentów z ciężką postacią choroby.

Chorzy ci czekają w kolejce tak samo jak pacjenci z lżejszymi postaciami łuszczycy. Ekspertka wskazała też, że pacjenci z ciężką postacią łuszczycy, którzy mają dodatkowo nadwagę, szybciej i częściej rozwijają łuszczycowe zapalenie stawów. Dlatego ważne jest u nich wcześniejsze włączenie leczenia biologicznego.

Drugą barierą jest liczba ośrodków, które faktycznie realizują program lekowy. Nie jest ona tożsama z liczbą placówek, które mają zakontraktowane te programy. - Są ośrodki, które mają ponad tysiąc pacjentów, i takie, które prowadzą 40 chorych - wyliczała. Kolejnym problemem jest obciążenie lekarzy, którzy miesięcznie mają do obsłużenia nawet dwa tysiące pacjentów w programie lekowym. - U siebie w ośrodku muszę lekarzy rotować, dlatego że grozi im wyczerpanie zawodowe. W dodatku za tym zaangażowaniem nie idzie żadna gratyfikacja - wyjaśniła. Barierą jest też niedoszacowanie kontraktów. - Kontrakty się kończą, a procedury są gwarantowane i większość ośrodków dalej je realizuje, ale ze strachem, jak będzie wyglądało ich opłacenie - wyjaśniała.

Dlaczego warto rozpocząć leczenie AZS na wcześniejszym etapie choroby?

Prof. Witold Owczarek, konsultant krajowy w dziedzinie dermatologii i wenerologii, wskazał, że innowacyjne terapie są w stanie zmienić życie pacjentów z AZS oraz wpływać na ich dorastanie i rozwój oraz przebieg choroby, występowanie schorzeń towarzyszących, które obniżają jakość życia. - Dlatego zależy nam na rozpoczynaniu leczenia na najwcześniejszym etapie. To gwarantuje powrót do zdrowia - podkreślał. Dodał, że do programu lekowego kwalifikowani są pacjenci na podstawie wskaźnika klinicznego określającego ciężkość choroby na poziomie 20 punktów i więcej. - Zrobiliśmy wyliczenie obejmujące postać umiarkowaną, czyli 16 punktów, i okazało się, że wzrost liczby chorych nie będzie istotnie wpływał na koszty programu lekowego. Poza tym korzyści przekładające się na efekt ekonomiczny liczony szerzej będą wielowymiarowe. Dotyczy to zarówno rozwoju tych pacjentów, ich pracy zawodowej, realizowania marzeń, zakładania rodzin, jak i niekorzystania ze zwolnień lekarskich oraz nieobciążania opieki zdrowotnej częstymi wizytami i hospitalizacjami - wyliczał. Dodał, że ewolucja w zakresie wczesnego dostępu i leczenia pacjentów o mniejszym nasileniu choroby jest nieuchronna, bo możliwość zastosowania skutecznego leczenia znacząco wpływa na życie i zdrowie chorych, przywracając ich do normalnego funkcjonowania. - Największe korzyści osiągają tylko ci, u których leczenie wdraża się najwcześniej, bo gdy dochodzi już do negatywnego wpływu choroby na życie pacjenta, odwrócenie tego jest bardzo trudne - ostrzegał.