Nowoczesne terapie dla dzieci z hemofilią zmieniły życie pacjentów i ich rodzin – podkreślają organizacje pacjenckie. Problem zaczyna się jednak po ukończeniu 18. roku życia, gdy wielu chorych traci dostęp do nowoczesnego leczenia i wraca do terapii dożylnych.
Hemofilia
Ewelina Matuszak: Mam nadzieję na dialog z Ministerstwem Zdrowia
Opublikowano 28 maja 2026 11:22
Refundacja terapii podskórnych i czynników o ultra przedłużonym działaniu znacząco poprawiła sytuację dzieci z hemofilią. Rodzice nie muszą już podawać leków dożylnie co drugi dzień, a mali pacjenci rzadziej doświadczają krwawień i mogą normalniej funkcjonować. - Życie zmieniło się diametralnie, praktycznie o sto osiemdziesiąt stopni - mówi Ewelina Matuszak, prezes fundacji Fundacja Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne.
Jak podkreśla, nowoczesne leczenie ogranicza hospitalizacje i pozwala rodzicom wracać do pracy. Problem pojawia się jednak po osiągnięciu pełnoletności. Dorośli pacjenci często tracą dostęp do nowoczesnych terapii i muszą wracać do leczenia dożylnego, mimo że wielu z nich zmaga się już z niepełnosprawnością wynikającą z choroby. - Dzień urodzin przestaje dla niego być po prostu czymś fajnym, tylko jest czymś traumatycznym - podkreśla Matuszak.
Organizacje pacjenckie apelują o rozszerzenie dostępu do nowoczesnego leczenia także dla dorosłych chorych na hemofilię.
Fundacja zwraca uwagę, że nowoczesne leczenie hemofilii jest już standardem w wielu krajach europejskich, a producenci kolejnych terapii deklarują gotowość do wejścia z nowymi rozwiązaniami do Polski. Problemem pozostaje jednak brak jasnych terminów i decyzji dotyczących rozszerzenia dostępu dla dorosłych pacjentów w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię.
