W poniedziałek 3 sierpnia kolejne posiedzenie Rady Przejrzystości.
AOTMiT: Padaczka lekooporna i cukrzyca typu 2 na liście Rady Przejrzystości
Opublikowano 31 lipca 2026 06:50
Porządek obrad obejmuje:
- Przygotowanie stanowiska w sprawie oceny leku Suliqua (insulinum glarginum + lixisenatidum) we wskazaniu: leczenie cukrzycy typu 2.
- Przygotowanie stanowiska w sprawie zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego Ztalmy (ganaxolone) we wskazaniu: padaczka lekooporna na podłożu mutacji w genie CDKL5 w populacji pediatrycznej.
- Przygotowanie stanowiska w sprawie zbadania zasadności wydawania zgód na refundację środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego MCT Procal we wskazaniach: deficyt LCHAD; deficyt VLCAD; deficyt dehydrogenazy pirogronianu; deficyt palmitylotransferazy karnityny (CPT); deficyt transportera glukozy GLUT-1; deficyt mitochondrialnego białka trójfunkcyjnego (MTP); glikogenoza typu III.
- Przygotowanie stanowiska w sprawie zbadania zasadności wydawania zgód na refundację produktu leczniczego Ryplazim (plasminogen) we wskazaniu: niedobór plazminogenu u pacjentów pediatrycznych.
- Przygotowanie stanowiska w sprawie zbadania zasadności wydawania zgód na refundację środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego Lorenzo's Oil we wskazaniu: adrenoleukodystrofia u pacjenta leczonego leriglitazonem.
- Przygotowanie opinii w sprawie substancji czynnej brivaracetamum we wskazaniu pozarejestracyjnym: terapia dodana po co najmniej trzech nieudanych próbach leczenia u dzieci powyżej 4 r.ż. i młodzieży poniżej 16. roku życia z encefalopatiami padaczkowymi pod postacią zespołu Lennoxa-Gastauta, Zespołu Dravet, zespołu Westa i innych rzadkich genetycznie uwarunkowanych encefalopatii padaczkowych.
Źródło: AOTMiT
