Nowoczesne terapie nieczynnikowe w leczeniu hemofilii są przełomem terapeutycznym, jednak ich wysoki koszt ogranicza możliwość powszechnego stosowania. Maciej Miłkowski, zastępca prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia w latach 2016-2018, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2018 – 2024, obecnie członek Rady Zdrowia przy Prezydencie RP, koordynator ds. analityki finansowej Wojskowego Instytutu Medycznego – Państwowego Instytutu Badawczego, wskazał na potrzebę określenia jasnych kryteriów kwalifikacji pacjentów oraz wykorzystania instrumentów refundacyjnych, które mogłyby zwiększyć dostępność leczenia.
Maciej Miłkowski: Jak zwiększyć dostępność do leczenia w hemofilii
Opublikowano 17 kwietnia 2026 08:59
Z tego artykułu dowiesz się:
- Nowoczesne terapie nieczynnikowe w leczeniu hemofilii to rewolucja, ale ich wysoki koszt stawia przed nami poważne wyzwania. Jak zapewnić pacjentom dostęp do innowacyjnych metod leczenia, nie obciążając przy tym systemu zdrowia?
- Potrzebne są jasne kryteria kwalifikacji pacjentów, aby efektywnie wykorzystywać dostępne terapie. W artykule omawiane są pierwsze kroki w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii, które wskazują na pacjentów z bezwzględnymi wskazaniami jako priorytetowych.
- Konkurencja na rynku terapii hemofilii może prowadzić do obniżenia kosztów i zwiększenia dostępności leczenia. Ekspert podkreśla, że pojawiające się nowe opcje terapeutyczne mogą zrewolucjonizować sytuację pacjentów.
- Instrumenty refundacyjne, takie jak mechanizmy dzielenia ryzyka, mogą pomóc w zwiększeniu liczby pacjentów korzystających z terapii. Jakie zmiany są konieczne, aby optymalnie wykorzystać te narzędzia?
W leczeniu hemofilii doszło w ostatnich latach do prawdziwego przełomu. Pacjenci oczekują dostępu do nowoczesnych terapii nieczynnikowych, które poprawiają jakość ich życia. W jaki sposób, Pana zdaniem, można połączyć potrzeby pacjentów z bezpieczeństwem finansowym płatnika publicznego?
Zapytała Pani o terapie nieczynnikowe, które są akurat najdroższe. O tym właśnie dyskutowaliśmy podczas debaty (przyp. red. „Przyszłości leczenia hemofilii w Polsce. Czy zapowiadane przez Ministerstwo Zdrowia zmiany zapewnią długo oczekiwaną personalizację terapii?”) – nie stać nas na pewno na to, żeby wszyscy pacjenci mieli do nich dostęp, ponieważ są one dziś kilkukrotnie droższe niż pozostałe metody leczenia.
Należałoby wspólnie uzgodnić kryteria określające, dla których pacjentów te terapie powinny być stosowane w pierwszej kolejności. Zresztą w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii zaczęto właśnie od pacjentów z bezwzględnymi wskazaniami – oni już z tych terapii korzystają. Kolejne grupy należy dopiero ustalić.
Rozmawialiśmy również o pozostałych pacjentach, którzy są obecnie leczeni jedną terapią, aby zapewnić im dostęp do różnych opcji terapeutycznych. W niektórych zakresach – czy to w przypadku terapii osoczopochodnych, rekombinowanych, czy długodziałających – koszty są zbliżone, co daje możliwość personalizacji leczenia. Z pewnością trzeba jeszcze intensywnie popracować nad analizami klinicznymi i farmakoekonomicznymi, aby to dobrze uporządkować.
Można także wykorzystywać instrumenty ustawy refundacyjnej, w tym mechanizmy dzielenia ryzyka, które zmniejszają koszty i umożliwiają zwiększenie liczby pacjentów korzystających z terapii podskórnych. Obecnie sytuacja zaczyna się poprawiać, ponieważ pojawia się istotna konkurencja. Miejmy nadzieję, że przełoży się to na obniżenie kosztów i większą dostępność leczenia dla pacjentów.
Relacja z debaty Medepxressu: TU
