Nowe terapie i zmiany w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne

Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne, w tym przede wszystkim wrodzone i nabyte niedobory czynników krzepnięcia, immunokoagulopatie oraz trombocytopatie, należą do chorób rzadkich. Pacjenci wymagają stałego dostępu do odpowiednich produktów leczniczych, a prawidłowe i szybkie zastosowanie czynników krzepnięcia może mieć kluczowe znaczenie dla ich zdrowia, a nawet życia.

Ze względu na wysokie koszty terapii, przy jednoczesnej niewielkiej liczbie pacjentów, organizacja leczenia tej grupy chorych pozostaje istotnym wyzwaniem dla systemu ochrony zdrowia.

Dostęp do leczenia w całym kraju

Głównym celem programu jest zapewnienie opieki oraz poprawa standardu leczenia osób z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi. Jednym z najważniejszych założeń jest zapewnienie szybkiego i dobrego dostępu do czynników krzepnięcia na terenie całego kraju.

Ma to umożliwić pacjentom prowadzenie możliwie normalnego życia i ograniczyć ryzyko ciężkich powikłań związanych z chorobą. Istotnym elementem programu jest również zmniejszenie uciążliwości związanych z odbiorem produktów leczniczych, tak aby możliwe było prowadzenie profilaktyki oraz leczenia w warunkach domowych.

Cele szczegółowe programu

W ramach programu zaplanowano działania ukierunkowane na poprawę jakości życia osób chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Obejmują one przede wszystkim:

• zapewnienie pacjentom leków niezbędnych do skutecznego leczenia,
• poprawę dostępu do skutecznych, w tym nowoczesnych, metod terapii,
• wzmocnienie nadzoru nad stosowaniem produktów leczniczych,
• podnoszenie wiedzy personelu medycznego zajmującego się specjalistyczną opieką nad pacjentami z zaburzeniami krzepnięcia.

Realizacja programu ma także sprzyjać rozwojowi opieki prowadzonej w wyspecjalizowanych ośrodkach. Koncentracja wiedzy i doświadczenia specjalistów oraz odpowiednich zasobów ma umożliwić pacjentom dostęp do kompleksowej opieki i nowoczesnych terapii.

Mniej krwawień, lepsza jakość życia

Jednym z zakładanych efektów programu jest ograniczenie częstości i intensywności krwawień, które mogą znacząco wpływać na codzienne funkcjonowanie osób z hemofilią i innymi skazami krwotocznymi.

Dostęp do odpowiedniego leczenia oraz specjalistycznej opieki ma przełożyć się na poprawę jakości życia pacjentów, ograniczenie ryzyka powikłań i poprawę wyników leczenia.

Ważnym elementem programu pozostaje również edukacja. Ministerstwo Zdrowia wskazuje na potrzebę podnoszenia kwalifikacji personelu medycznego zaangażowanego w opiekę nad pacjentami oraz wzmacniania nadzoru nad prawidłowym stosowaniem produktów leczniczych.

Najważniejsze zmiany dotyczące leczenia

W nowej edycji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne uwzględniono również zmiany dotyczące dostępności i zasad stosowania wybranych terapii. Obejmują one m.in. concizumab, rekombinowany czynnik von Willebranda oraz bispecyficzne przeciwciało emicizumab.

Moduł 5a – concizumab

Rozszerzono możliwość stosowania concizumabu – humanizowanego przeciwciała będącego inhibitorem szlaku krzepnięcia zależnego od czynnika tkankowego.

Terapia obejmuje profilaktykę krwawień u pacjentów z hemofilią B i inhibitorem czynnika IX, m.in. od 12. roku życia, w sytuacji, gdy immunotolerancja zakończyła się niepowodzeniem lub jest przeciwwskazana. Uwzględniono również pacjentów po zakończeniu badań klinicznych z zastosowaniem concizumabu.

W przypadku tej terapii wymagane jest zgłoszenie chorego do NCK.

Moduł 5b – rekombinowany czynnik von Willebranda

Program rozszerzono o możliwość stosowania rekombinowanego ludzkiego czynnika von Willebranda u dorosłych pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3.

Terapia może być wykorzystywana zarówno w leczeniu krwawień i profilaktyce, jak i w leczeniu ambulatoryjnym oraz szpitalnym. Szczególne znaczenie ma możliwość zastosowania jej u pacjentów, u których dotychczasowa terapia była nieskuteczna lub wystąpiło uczulenie na osoczopochodne koncentraty VWF/VIII.

Kwalifikacja do leczenia odbywa się za pośrednictwem ośrodka leczenia hemofilii i Rady Programu, z wyjątkiem sytuacji nagłych.

Emicizumab – bispecyficzne przeciwciało naśladujące aktywny czynnik VIII

Zmieniono i rozszerzono również kryteria profilaktyki z wykorzystaniem emicizumabu u pacjentów z hemofilią A z inhibitorem czynnika VIII, po niepowodzeniu immunotolerancji lub w przypadku przeciwwskazań do jej zastosowania.

W programie uwzględniono także pacjentów z hemofilią A bez inhibitora, którzy po ukończeniu 18. roku życia przechodzą z ośrodka pediatrycznego. Zmiany obejmują również osoby, które zakończyły udział w badaniach klinicznych i były objęte programem dostępu po zakończeniu badania (PTAP).

Także w tym przypadku wymagane jest zgłoszenie chorego do NCK.

Pacjenci zyskali dostęp do kolejnych możliwości leczenia

Zmiany wprowadzone w programie zwiększają możliwości prowadzenia profilaktyki i leczenia pacjentów z hemofilią oraz chorobą von Willebranda. Dotyczą zarówno osób z inhibitorami czynników krzepnięcia, jak i pacjentów przechodzących z opieki pediatrycznej do leczenia dorosłych.

W proces wprowadzania zmian aktywnie angażowało się Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię. Organizacja podczas posiedzeń Rady Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię działała na rzecz przyjęcia proponowanych rozwiązań i głosowała za ich przyjęciem.

Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 ma zatem zapewnić ciągłość działań państwa w obszarze leczenia tych rzadkich chorób. Kluczowe znaczenie ma zagwarantowanie pacjentom odpowiedniej ilości leków, dostępu do specjalistycznej opieki oraz możliwości prowadzenia skutecznej profilaktyki i leczenia również w warunkach domowych.

Źródło: MZ/Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię