CAR-T w szpiczaku: przełomowa terapia poza zasięgiem polskich pacjentów

Podczas debaty Medexpressu poświęconej najważniejszym wyzwaniom związanym z opieką nad chorymi na szpiczaka plazmacytowego prof. Iwona Hus, kierowniczka Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie podkreśliła, że ścieżka pacjenta jest dziś znacznie dłuższa niż przed laty, bo chorzy żyją coraz dłużej dzięki nowym terapiom. Wskazała potrzebę wcześniejszej diagnostyki oraz efektywniejszego leczenia już w pierwszej linii, w tym zastąpienia starszych, bardziej toksycznych schematów nowocześniejszymi rozwiązaniami. Za szczególnie pilną uznała również refundację terapii CAR-T dla chorych z nawrotowym i opornym szpiczakiem.

Szansa na lata życia, nie miesiące

– Dla pacjentów i lekarzy jest ważne, żeby leczenie już od pierwszej linii mogło być bardziej skuteczne niż obecnie. Dziś u chorych, których kwalifikujemy do procedury transplantacyjnej, rozpoczynamy leczenie od schematu VTD (V – bortezomib, T – talidomid, D – deksametazon). I chodzi o to, żeby literkę T, czyli talidomid – najstarszy lek immunomodulujący – zastąpić R, czyli lenalidomidem, a więc leczyć schematem VRD (V – bortezomib, R – lenalidomid, D – deksametazon), co oznacza terapię mniej toksyczną. I druga, bardziej istotna zmiana: żeby – jak w badaniu rejestracyjnym dla tego schematu – pacjent otrzymywał później leczenie podtrzymujące nie tylko w postaci lenalidomidu, ale również w postaci daratumumabu, a więc schemat DVRd (daratumumab, bortezomib, lenalidomid, deksametazon). To przekłada się na dłuższy czas do progresji choroby, a mówimy o chorobie nieuleczalnej, póki co. Bylibyśmy więc w stanie zaoferować pacjentowi więcej lat życia, bo mówimy o latach, nie tygodniach czy miesiącach – wskazała.

Zaznaczyła, że byłaby to korzyść przede wszystkim dla pacjenta, ale też dla systemu. Dodała, że dla części pacjentów, którzy nie są kwalifikowani do transplantacji, również potrzebne jest przejście ze schematu trójlekowego na czterolekowy. W Ministerstwie Zdrowia toczy się końcowy proces dla tej przełomowej terapii: DVRd w 1. linii. Decyzja ma zapaść do końca sierpnia br.

CAR-T – perspektywa „funkcjonalnego wyleczenia”

Prof. Lidia Gil, kierowniczka Kliniki Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu przedstawiła terapię CAR-T jako przełomową zmianę w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Wyjaśniła, że może ona zmienić sposób myślenia o chorobie — z leczenia przewlekłego na długotrwałą kontrolę, a u części pacjentów nawet funkcjonalne wyleczenie, czyli stan długotrwałej remisji, w którym pacjent nie wymaga ciągłej terapii farmakologicznej, a choroba nie daje objawów.

– To terapia, która być może zmieni w ogóle sposób myślenia o leczeniu szpiczaka plazmocytowego, ponieważ nawet u chorych, którzy są po wielu liniach terapii, jest możliwość uzyskania trwałych odpowiedzi. A przesunięcie tego leczenia na wczesne fazy choroby może jeszcze zwiększyć odsetek pacjentów, którzy odpowiedzą w sposób trwały. Wierzę, że u części chorych, stosując to leczenie, uda się wyeliminować chorobę trwale – podkreśliła.

Terapia CAR-T zajmuje 2. miejsce na liście najważniejszych potrzeb refundacyjnych w polskiej hematologii (Top Hemato 2026).

Jako jednorazowa infuzja zmniejsza ryzyko progresji lub zgonu o 71% względem obecnego standardu. Szacowana mediana czasu bez progresji wynosi dla niej ponad 4 lata, a średnio ok. 7 lat, podczas gdy dla dotychczasowego standardu to niecałe 12 miesięcy, czyli jest to czterokrotne wydłużenie.

Nie ma powrotu do terapii sprzed 20 lat

– Kilka lat temu weszliśmy na ścieżkę szeroko pojętej immunoterapii i nie możemy zrobić kroku wstecz, podając chemioterapię, która była obowiązująca 20 lat temu, bo ona po prostu nie działa. Więc zastosowanie CAR-T jest elementem ścieżki, która obowiązuje dzisiaj w leczeniu pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Dlatego tak bardzo niepokoi nas to, że nie jest ona dostępna – podkreśliła prof. Lidia Gil.

Zaznaczyła, że ośrodki hematologiczne w Polsce są przygotowane do prowadzenia tej terapii, potrafią zarządzać działaniami niepożądanymi i nie traktują jej jako procedury, której należy się obawiać. Największym problemem pozostaje brak refundacji.

Prof. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, z Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego w Poznaniu, zwrócił uwagę, że terapię CAR-T trzeba „oddemonizować”. Według niego nie jest to leczenie zarezerwowane wyłącznie dla bardzo młodych i idealnie zdrowych pacjentów — o kwalifikacji powinien decydować przede wszystkim stan biologiczny, a nie metryka. Podkreślił, że mimo wysokiego kosztu jednorazowego CAR-T może realnie odciążyć system, bo pacjent po skutecznym leczeniu przez lata nie wymaga kolejnych terapii. – Terapia CAR-T jest postrzegana jako bardzo droga. A tak nie jest, jeśli weźmiemy pod uwagę, że pacjent po dwóch, trzech tygodniach hospitalizacji będzie wolny od leczenia, wróci do swoich ról społecznych i pracy, a wizyty u nas będą niemalże towarzyskie – powiedział.

Koszty opóźnienia leczenia

Prof. Mateusz Jankowski, ze Szkoły Zdrowia Publicznego CMKP, sekretarz Polskiego Towarzystwa Medycyny Personalizowanej, przedstawił perspektywę zdrowia publicznego i ekonomiki zdrowia. Zwrócił uwagę, że szpiczak plazmocytowy jest narastającym problemem epidemiologicznym, a system potrafi liczyć koszty terapii, ale dużo słabiej widzi koszty opóźnień w leczeniu. Podkreślił, że ocena nowoczesnych terapii powinna obejmować nie tylko wydatki NFZ, lecz także koszty absencji, rent, opieki rodzinnej, utraty produktywności i pogorszenia jakości życia. Kluczowe jest leczenie właściwego pacjenta właściwą terapią we właściwym czasie. – Szacuje się, że nawet w przypadku 10% pacjentów, którzy dostają terapię zbyt późno, oszczędności roczne wynosiłyby około 9 mln euro w kraju Europy Środkowo-Wschodniej takim jak Polska. Dane epidemiologiczne i modele farmakoekonomiczne jednoznacznie pokazują merytoryczne, medyczne i ekonomiczne uzasadnienie tego, żeby coraz częściej mówić o tym, jak personalizować terapię nie tylko najlepszym dostępnym lekiem, ale również w najlepszym dostępnym czasie – wyjaśnił. – Personalizacja momentu interwencji ma kluczowe znaczenie z perspektywy zdrowia publicznego – podkreślił.

Brak decyzji nie oznacza oszczędności

Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej mówiła o narastającym niepokoju pacjentów związanym z dostępem do programów lekowych. Wskazała, że choć w Polsce pojawia się wiele nowych refundacji, problemem pozostają opóźnienia organizacyjne, kolejki, komunikacja i zbyt późna diagnostyka. Z perspektywy pacjentów szczególnie dotkliwe jest oczekiwanie między kwalifikacją a faktycznym rozpoczęciem leczenia. – Nowi pacjenci coraz częściej zgłaszają, że ich czas oczekiwania na rozpoczęcie leczenia, czyli wejście w program lekowy, znacznie się wydłuża. Niepewność, czy to nastąpi i kiedy, budzi duże niepokoje – poinformowała. Podkreśliła, że komunikowane przez resort zdrowia inwestowanie w przyszłe „polskie CAR-T” nie może zastępować natychmiastowej refundacji terapii już zarejestrowanych, bo pacjenci potrzebują leczenia teraz.

Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita Żyć ze Szpiczakiem im. Wiesławy Adamiec, przypomniał, że terapia CAR-T jest refundowana w 13 krajach Europy, również w państwach naszego regionu. – Mówimy o Czechach, Belgii, Hiszpanii. A my patrzymy tylko na koszt terapii, zapominając, że jest to terapia jednorazowego podania, bez konieczności stosowania kolejnych linii, które pacjent w przeciwnym razie musi stosować, dojazdów do kliniki, zaangażowania całego środowiska lekarzy, pielęgniarek, farmaceutów, całej infrastruktury szpitalnej – wyliczał.

Wskazał, że przy ocenie kosztów trzeba liczyć nie tylko cenę leku, ale także koszty kolejnych terapii, hospitalizacji, absencji, rent, opieki rodzinnej i utraty produktywności.

– Brak decyzji o finansowaniu nowoczesnej terapii nie oznacza oszczędności. Pacjent przecież nie znika z systemu – przekonywał.

Frontalne uderzenie

Zdaniem Mirosława Różańskiego, senatora RP, generała broni w stanie spoczynku i pacjenta, problemem nie jest wyłącznie brak pieniędzy, ale brak strategii zdrowotnej i bezpieczeństwa zdrowotnego. Podkreślił, że pacjent skutecznie leczony przestaje być obciążeniem dla systemu, wraca do aktywności i „zwalnia” zasoby ochrony zdrowia. - Jestem parlamentarzystą i mam taki bilet, który pozwala mi śmielej komunikować się z instytucjami państwowymi, a z drugiej strony jestem pacjentem i chciałbym być zdrowy. Rozmowy z Ministerstwem Zdrowia i NFZ prawie za każdym razem kończą się stwierdzeniem: dziura w budżecie Funduszu. Brakuje natomiast refleksji dotyczącej dostępności leczenia, skrócenia czasu oczekiwania na terapię. Bo dziś trzeba być dostatecznie chorym, żeby przejść do kolejnego etapu leczenia. A pacjenci są świadomi i czekają na terapię CAR-T. Przekonywałem resort, że jeżeli wyleczymy chorego, to wróci do pracy. Jestem w wieku emerytalnym, ale mógłbym jeszcze pracować jako parlamentarzysta. I jeżeli będę wyleczony, to zwolnię miejsce systemie opieki zdrowotnej - zaznaczył.

Gen. Różański zaapelował o skoordynowane, zdecydowane działanie wobec instytucji odpowiedzialnych za finansowanie terapii. - Używając wojskowego stwierdzenia, potrzebne jest frontalne uderzenie na instytucje, które decydują o rozdziale środków finansowych i wytłumaczenie im, że terapia CAR- T jest naprawdę opłacalna, bo szybko wyleczy pacjenta. Ja wyrażam gotowość do takiej walki frontalnej. I myślę, że wspólnym wysiłkiem uda się nam przekonać resort zdrowia, że warto leczyć pacjentów i to zdecydowanie szybciej niż obecnie przewidują procedury – deklarował.

Norbert Pietrykowski, poseł na Sejm RP, wskazał na konieczność uproszczenia procedur rejestracyjnych i refundacyjnych. Jego zdaniem, są one zbyt czasochłonne i kosztowne, przez co innowacyjne terapie trafiają do pacjentów zbyt późno. Zaproponował ograniczenie procesu decyzyjnego konkretnymi ramami czasowymi, aby nie przeciągał się on latami i nie powodował, że terapie tracą aktualność wobec szybkiego postępu medycyny.

– Maksymalnie ten proces decyzyjny powinien trwać sześć miesięcy – postulował.

Polska musi nadrobić opóźnienie

Prof. Lidia Gil podkreśliła, że Polska musi nadrobić opóźnienie w dostępie do CAR-T. Jej zdaniem, terapia ta różni się od innych, bo może zakończyć leczenie pacjenta, a nie tylko je przedłużać. Krytycznie oceniła sztywność programów lekowych, które nie zostawiają klinicystom wystarczającego marginesu decyzji.

Prof. Iwona Hus w podsumowaniu wskazała, że największym wyzwaniem są pacjenci z najgorszym rokowaniem, oporni na kolejne linie leczenia i obciążeni niekorzystnymi zmianami genetycznymi. Dla tej grupy brak CAR-T oznacza często brak realnej alternatywy terapeutycznej. Podkreśliła, że terapia ta może zmienić los tych chorych, dając im szansę na dłuższe życie w lepszej jakości i powrót do społeczeństwa.

Prof. Dominik Dytfeld podkreślił perspektywę funkcjonalnego wyleczenia szpiczaka, a u części pacjentów całkowitego wyeliminowania choroby dzięki CAR-T.