Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra® (emicizumab)

W nawiązaniu do posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Praw Pacjenta oraz Parlamentarnego Zespołu ds. Wspierania Honorowych Dawców Krwi i Polskiego Czerwonego Krzyża oraz Promocji Krwiodawstwa, Dawstwa Szpiku Kostnego i Transplantologii, które odbyło się 10 czerwca 2026 roku, Roche Polska pragnie przedstawić fakty dotyczące dostępności terapii podskórnej emicizumab dla dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem w ramach Narodowego Programu Leczenia hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych na lata 2024-2028.

Z głębokim zaniepokojeniem przyjęliśmy informacje przekazane przez Departament Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia, sugerujące, że nasza firma pozostaje zamknięta na dialog i negocjacje. Twierdzenia te stoją w wyraźnej sprzeczności z faktami oraz wieloletnimi, intensywnymi działaniami ze strony Roche Polska na rzecz wypracowania stabilnych, systemowych rozwiązań dla polskich pacjentów. Poniżej przedstawiamy szczegółowe informacje w tej sprawie.

Kluczowe fakty dotyczące procesu udostępnienia terapii:

● Długotrwałe starania: Pierwsze oferty mające na celu zapewnienie dorosłym pacjentom z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem dostępu do terapii podskórnej złożyliśmy już w 2022 roku. Z kolei ostatni wniosek został złożony w kwietniu 2025 roku. Na przestrzeni tych lat inicjowaliśmy wnioski oraz czynnie uczestniczyliśmy w kilku procesach związanych z udostępnieniem produktu leczniczego emicizumab dla ww. populacji – niestety żaden z nich nie został dotychczas sfinalizowany przez Ministerstwo Zdrowia.

● Dwie ścieżki formalne: procesy administracyjne były prowadzone równolegle w obu dostępnych ścieżkach:

○ w ramach programu lekowego (jednostka odpowiedzialna: Departament Polityki Lekowej i Farmacji MZ) oraz

○ w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne (jednostka odpowiedzialna Departament Lecznictwa MZ).

W przebiegu tych procesów obowiązują odrębne regulacje dotyczące terminów rozpatrzenia wniosków. W związku z tym obserwujemy wyraźną asymetrię pod względem sprawności działania poszczególnych departamentów oraz poczucia pilności sprawy. Podczas gdy Departament Polityki Lekowej i Farmacji wykazuje się wysoką dynamiką operacyjną oraz pełnym przygotowaniem merytorycznym, tempo prac Departamentu Lecznictwa i stopień zaangażowania w dialog skutkują przewlekłością procesu.

● Brak decyzji systemowych: pomimo upływu czterech lat od rozpoczęcia procesów w tej sprawie i ponad roku od złożenia ostatniego wniosku z kwietnia 2025 r., ostateczna decyzja dla populacji pacjentów dorosłych wciąż nie została podjęta. W 2025 roku i pierwszej połowie 2026 roku firma Roche kierowała do Ministerstwa Zdrowia liczne pisma bezpośrednie, prośby o spotkanie oraz propozycje rozwiązań. Od momentu uzyskania pozytywnej opinii Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dla emicizumabu w dniu 21 listopada 2025 r. złożyliśmy sześć pism, na które resort nie udzielił odpowiedzi (w dniach: 8 grudnia 2025 r., 10 grudnia 2025 r., 8 stycznia 2026 r., 16 lutego 2026 r., 7 kwietnia 2026 r., 8 maja 2026 r.).

Opublikowaliśmy także oświadczenia na oficjalniej stronie internetowej roche.pl w dniach 23 marca 2026 r. oraz 27 kwietnia 2026 r. Do spotkania z przedstawicielem Departamentu Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia doszło raz, 31 marca 2026 roku. Choć spotkanie to dawało nadzieję na zdynamizowanie prac, proces po stronie Ministerstwa ponownie znalazł się w fazie stagnacji, a niepokój budzą przedłużające się okresy braku interakcji ze strony Departamentu Lecznictwa.

● Kwestie finansowe i formalne: Aby odciążyć budżet płatnika publicznego, Roche Polska zaproponowała mechanizmy dzielenia ryzyka (RSS), które automatycznie obniżają cenę leku (we wszystkich wskazaniach w ramach NPLH) i gwarantują przewidywalność wydatków publicznych. W ramach tej oferty firma deklaruje m.in. zapewnienie maksymalnego poziomu wydatków NFZ. Podobne instrumenty z sukcesem wdrożono już w październiku 2025 roku przy refundacji produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) dla dzieci. Co istotne, wskazywane przez Departament Lecznictwa podczas wspomnianego posiedzenia wyzwania przetargowe mają już gotowe rozwiązania, bowiem leki udostępnione dla populacji pediatrycznej w ramach programu lekowego B.15 również są kupowane w procedurze przetargowej. Przeniesienie i wdrożenie tych mechanizmów do Narodowego Programu nie stanowi wyzwania technicznego, jak wynikałoby to z oceny Departamentu Lecznictwa.

Stanowisko Roche Polska

Przykłady z przeszłości – takie jak sprawna, trwająca pięć miesięcy procedura refundacyjna rozszerzająca dostęp do leku dla populacji pediatrycznej przy współpracy z Departamentem Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia – dowodzą, że konstruktywny i sprawny proces decyzyjny jest możliwy. Wymaga on jednak woli współdziałania oraz dwustronnego, płynnego dialogu.

Pomimo propozycji rozwiązań, proces decyzyjny po stronie Departamentu Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia od czasu wydania pozytywnej opinii Prezesa AOTMiT w listopadzie 2025 r. w przedmiotowej sprawie nie postępuje. Każdy kolejny miesiąc zwłoki oznacza utrzymanie bariery w dostępie do nowoczesnego leczenia emicizumabem dla dorosłych Polaków z ciężką i umiarkowaną hemofilią A niepowikłaną inhibitorem. Warto podkreślić, że Polska jest obecnie jedynym krajem w Unii Europejskiej, który nie zapewnia dorosłym pacjentom bez inhibitora dostępu do tej formy profilaktyki.

Roche Polska nieprzerwanie deklaruje pełną gotowość do rozmów z Ministerstwem Zdrowia. Wyrażamy otwartość na spotkanie w każdym terminie, aby wspólnie omówić zaproponowane przez nas instrumenty finansowe i przełamać obecny impas decyzyjny dla dobra polskich pacjentów.

Z uwagi na brak reakcji oraz niepodjęcie dalszych działań przez Departament Lecznictwa, w maju i czerwcu 2026 roku skierowaliśmy pisma z prośbą o interwencję do właściwych organów państwowych. Podjęte kroki obejmowały:

● Ponaglenie w związku z przewlekłością postępowania (11 maja 2026 r.). Wniosek o pilną finalizację procedury wpisania leku (emicizumabu) do modułu programu polityki zdrowotnej pn. „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028”. Pismo, zwracające uwagę na przewlekłość dotychczasowych działań, zostało skierowane bezpośrednio do Minister Zdrowia.

● Skargę na bezczynność i przewlekłość postępowań oraz nienależyte wykonywanie zadań przez Departament Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia (2 czerwca 2026 r.). Dotyczy ona nadmiernie długiego i nieefektywnego prowadzenia postępowania w sprawie włączenia emicizumabu do modułu programu polityki zdrowotnej pn. „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028”. Pismo zostało skierowane do Prezesa Rady Ministrów (Kancelaria Prezesa Rady Ministrów).

● Zgłoszenie dotyczące niegospodarności środkami publicznymi (3 czerwca 2026 r.). Informacja o nadmiernie długim i nieefektywnym prowadzeniu wyżej wymienionego postępowania, ze szczególnym uwzględnieniem faktu, że zwłoka ta prowadzi do nieefektywnego i wyższego niż konieczne wydatkowania środków publicznych. Pisma w tej sprawie skierowano do Podsekretarza Stanu w Ministerstwie Finansów oraz do Głównego Rzecznika Dyscypliny Finansów Publicznych.

● Zgłoszenie naruszenia praw pacjentów i nierówności w dostępie do leczenia (3 czerwca 2026 r.) Informacja o przewlekłości postępowania w kontekście nierówności w dostępie do terapii emicizumabem, co skutkuje leczeniem hemofilii A w sposób nieodpowiadający aktualnej wiedzy medycznej. Pismo zostało skierowane do:

○ Rzecznika Praw Obywatelskich,

○ Rzecznika Praw Dziecka,

○ Rzecznika Praw Pacjenta.

Dotychczasowe informacje publiczne firmy Roche Polska w sprawie statusu refundacyjnego leku emicizumab:

● Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra z dnia 27.04.2026

● Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra z dnia 23.03.2026

● Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra z dnia 15.09.2025

● Informacja dotycząca statusu refundacyjnego leku Hemlibra z dnia 29.08.2025

inf pras Roche